Orkambi 75 mg/94 mg granulaat in sachet

Wanneer mag uw kind dit middel niet gebruiken?

Uw kind is allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.

Wanneer moet uw kind extra voorzichtig zijn met dit middel?

Neem contact op met de arts of apotheker van uw kind voordat uw kind dit middel inneemt.

Orkambi mag alleen worden gebruikt door patiënten die twee kopieën van de F508DEL-mutatie in hun CFTR-gen hebben.

Neem contact op met de arts van uw kind voordat uw kind dit middel inneemt als men u heeft meegedeeld dat uw kind een lever- of nierziekte heeft. Het is mogelijk dat de arts de dosis Orkambi moet aanpassen.

Bij sommige mensen die Orkambi gebruiken, zijn vaak afwijkende resultaten van leverbloedtesten waargenomen. Vertel het de arts van uw kind onmiddellijk als uw kind een van de volgende symptomen heeft, aangezien ze op leverproblemen kunnen wijzen:

• Pijn of ongemak in de rechter bovenbuik
• Gele verkleuring van de huid of het oogwit
• Verlies van eetlust
• Misselijkheid of braken
• Donkere urine
• Verwardheid

Vóór en gedurende de tijd dat uw kind Orkambi gebruikt, en vooral tijdens het eerste jaar, dient de arts van uw kind een aantal bloedonderzoeken uit te voeren om zijn/haar lever te controleren.

Sommige mensen die werden behandeld met Orkambi kregen een depressie (waaronder zelfmoordgedachten, veranderingen in gedrag, angst en slaapproblemen). De depressie startte meestal binnen de eerste drie maanden van de behandeling. Neem onmiddellijk contact op met een arts als u (of iemand die dit geneesmiddel gebruikt) een van de volgende klachten heeft. Dit kunnen tekenen zijn van een depressie: een sombere stemming, een andere stemming dan normaal, angst, gevoelens van emotioneel ongemak of u denkt erover om uzelf te verwonden of te doden, en/of problemen met slapen (zie rubriek 4).

Ademhalingsproblemen zoals kortademigheid of een beklemd gevoel op de borst of vernauwing van de luchtwegen zijn gezien bij patiënten aan het begin van de behandeling met Orkambi, vooral bij patiënten met een slechte longfunctie. Als uw kind een slechte longfunctie heeft, is het mogelijk dat de arts van uw kind hem/haar zorgvuldiger controleert wanneer hij/zij met Orkambi start.

Bij sommige patiënten die met Orkambi werden behandeld, is een verhoging van de bloeddruk waargenomen. Tijdens de behandeling met Orkambi kan de arts van uw kind zijn/haar bloeddruk controleren.

Bij sommige kinderen en jongeren die behandeld werden met Orkambi en ivacaftor alleen (een van de bestanddelen van Orkambi) is een afwijking van de ooglens (cataract) waargenomen. Dit had geen invloed op het gezichtsvermogen. Het is mogelijk dat de arts van uw kind vóór en tijdens de behandeling met Orkambi een aantal oogonderzoeken uitvoert.

Orkambi wordt niet aanbevolen bij patiënten die een orgaantransplantatie ondergaan hebben.

Kinderen jonger dan 1 jaar

Het is niet bekend of Orkambi veilig en werkzaam is bij kinderen jonger dan 1 jaar. Daarom mag Orkambi niet gebruikt worden bij kinderen jonger dan 1 jaar

Gebruikt uw kind nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt uw kind naast Orkambi nog andere geneesmiddelen, heeft uw kind dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat uw kind binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan de arts of apotheker van uw kind.

Vertel het de arts in elk geval als uw kind een van de volgende geneesmiddelen gebruikt:

• Antibiotica (worden gebruikt voor de behandeling van bacteriële infecties), bijvoorbeeld: telitromycine, claritromycine, rifampicine, rifabutine, rifapentine, erytromycine
• Anticonvulsiva (worden gebruikt voor de behandeling van insulten [epileptische aanvallen]), bijvoorbeeld: fenobarbital, carbamazepine, fenytoïne
• Benzodiazepines (worden gebruikt voor de behandeling van angst of slapeloosheid [insomnie], opwinding, enz.), bijvoorbeeld: midazolam, triazolam
• Antischimmelmiddelen (worden gebruikt voor de behandeling van schimmelinfecties), bijvoorbeeld: fluconazol, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, voriconazol
• Immunosuppressiva (worden gebruikt na een orgaantransplantatie), bijvoorbeeld: ciclosporine, everolimus, sirolimus, tacrolimus
• Kruidengeneesmiddelen, bijvoorbeeld: Sint-janskruid (Hypericum perforatum)
• Anti-allergische middelen (worden gebruikt voor de behandeling van allergieën en/of astma), bijvoorbeeld: montelukast, fexofenadine
• Antidepressiva (worden gebruikt voor de behandeling van depressie), bijvoorbeeld: citalopram, escitalopram, sertraline, bupropion
• Ontstekingsremmers (worden gebruikt voor de behandeling van ontsteking), bijvoorbeeld: ibuprofen
• H2-antagonisten (worden gebruikt voor het verminderen van maagzuur), bijvoorbeeld: ranitidine
• Hartglycosiden (worden gebruikt voor de behandeling van licht tot matig congestief hartfalen en een abnormaal hartritme, boezemfibrillatie of atriumfibrillatie genaamd), bijvoorbeeld: digoxine
• Antistollingsmiddelen (worden gebruikt om de vorming en groei van bloedstolsels in het bloed en de bloedvaten te voorkomen), bijvoorbeeld:
  warfarine, dabigatran
• Anticonceptiva of voorbehoedsmiddelen (worden gebruikt om zwangerschap te voorkomen): voorbehoedsmiddelen die via de mond, een injectie of implantaat en ook via huidpleisters worden toegediend en die ethinylestradiol, norethisteron en andere progestagenen kunnen bevatten. Deze voorbehoedsmiddelen zijn niet betrouwbaar als effectieve methode voor geboortebeperking wanneer ze samen met Orkambi worden gebruikt.
• Corticosteroïden (worden gebruik voor de behandeling van ontstekingen): methylprednisolon, prednison
• Protonpompremmers (worden gebruikt voor de behandeling van refluxziekte en maagzweren): omeprazol, esomeprazol, lansoprazol
• Orale bloedglucoseverlagende middelen (worden gebruikt voor de behandeling van type 2-diabetes):
  repaglinide

Er zijn meldingen geweest van vals-positieve resultaten bij urineonderzoeken op tetrahydrocannabinol (THC - een werkzame stof in cannabis) bij patiënten die Orkambi kregen. De arts van uw kind zal mogelijk een ander onderzoek aanvragen om de resultaten te verifiëren.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Bij patiënten die ivacaftor, een bestanddeel van Orkambi, toegediend kregen, is duizeligheid gemeld. Dit kan het vermogen om voertuigen te besturen of machines te gebruiken beïnvloeden.

Als een kind tijdens de inname van Orkambi duizeligheid ondervindt, wordt aangeraden dat het kind niet met de fiets rijdt of iets anders doet dat zijn/haar volledige aandacht vereist, totdat de symptomen verdwenen zijn.

Orkambi bevat natrium

Dit middel bevat minder dan 1 mmol natrium (23 mg) per dosis, dat wil zeggen dat het in wezen 'natriumvrij' is.

Geef uw kind dit geneesmiddel altijd precies zoals de arts van uw kind u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste gebruik? Neem dan contact op met de arts.

De arts van uw kind zal de correcte dosering voor uw kind bepalen. Uw kind moet alle andere geneesmiddelen blijven gebruiken, tenzij de arts van uw kind u zegt te stoppen met het gebruik ervan.

Aanbevolen dosering

De aanbevolen dosering voor patiënten van 1 jaar en ouder staat vermeld in de tabel hieronder. Orkambi moet ’s ochtends en ’s avonds worden ingenomen (met een tussentijd van 12 uur) met vetbevattend voedsel.

Er zijn verschillende sterktes van Orkambi afhankelijk van de leeftijd en het gewicht van het kind. Controleer of uw kind de juiste dosis heeft gekregen (hieronder).

Leeftijd	Gewicht	Product		Dosis
Ochtend		Avond
	7 kg tot < 9 kg	Orkambi 75 mg/94 mg	1 sachet		1 sachet
	granulaat in sachet
1 tot < 2 jaar	9 kg tot < 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg	1 sachet		1 sachet
granulaat in sachet
	≥ 14 kg	Orkambi 150 mg/188 mg	1 sachet		1 sachet
		granulaat in sachet
	< 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg	1 sachet		1 sachet
2 tot en met	granulaat in sachet
5 jaar	≥ 14 kg	Orkambi 150 mg/188 mg	1 sachet		1 sachet
	granulaat in sachet

Als uw kind matige of ernstige problemen met zijn/haar leverfunctie heeft, is het mogelijk dat de arts van uw kind de dosis Orkambi moet verlagen aangezien de lever van uw kind Orkambi niet zo snel uit zijn/haar lichaam verwijdert als bij kinderen met een normale leverfunctie.

• Matige leverproblemen: de dosis kan verlaagd worden tot één sachet per dag 's ochtends en één sachet om de andere dag 's avonds.
• Ernstige leverproblemen: de dosis kan verlaagd worden tot één sachet per dag of minder vaak 's ochtends. 's Avonds mag geen dosis worden toegediend.

Wijze van toediening

Orkambi is bestemd voor oraal gebruik (via de mond).

Elk sachet is uitsluitend voor eenmalig gebruik.

U kunt uw kind op elke dag van de week Orkambi beginnen te geven.

Zo geeft u Orkambi-granulaat aan uw kind:

• Houd het sachet granulaat met de kniplijn naar boven gericht.
• Schud het sachet voorzichtig om de inhoud naar beneden te laten zakken.

• Scheur of knip het sachet open langs de kniplijn.
• Meng de volledige inhoud van een sachet met één theelepel (5 ml) zacht voedsel of vloeistof aangepast aan de leeftijd. Het voedsel of de vloeistof moet op of beneden kamertemperatuur zijn. Een aantal voorbeelden van zacht voedsel of vloeistoffen aangepast aan de leeftijd zijn gepureerd fruit of groenten, op smaak gebrachte yoghurt, appelmoes, water, melk, moedermelk, flesvoeding of sap.
• Geef het product onmiddellijk na het mengen aan uw kind. Wanneer dat niet mogelijk is, geeft u het binnen één uur na het mengen. Zorg ervoor dat het mengsel volledig en onmiddellijk wordt ingenomen.
• U dient uw kind kort vóór of na de inname vetbevattend voedsel te geven (hieronder vindt u een aantal voorbeelden).

Het is belangrijk dat Orkambi met vetbevattend voedsel wordt ingenomen, om ervoor te zorgen dat de juiste hoeveelheid geneesmiddel in het lichaam wordt opgenomen. Maaltijden en snacks die in richtlijnen voor cystische fibrose worden aanbevolen of maaltijden die in standaard voedingsrichtlijnen worden aanbevolen, bevatten voldoende vet. Maaltijden of snacks die vet bevatten zijn bijvoorbeeld voedsel dat is bereid met boter of olie of dat eieren bevat. Voorbeelden van ander vetbevattend voedsel zijn:

• Kaas, moedermelk, flesvoeding, volle melk, zuivelproducten op basis van volle melk
• Vlees, olierijke vis
• Avocado's, hummus, producten op basis van soja (tofu)
• Voedingsrepen of voedzame drankjes

Heeft uw kind te veel van dit middel ingenomen?

Neem contact op met de arts of apotheker van uw kind voor advies. Neem, indien mogelijk, het geneesmiddel van uw kind en de bijsluiter met u mee. Uw kind kan bijwerkingen krijgen, waaronder de bijwerkingen die hieronder in rubriek 4 vermeld staan.

Bent u vergeten uw kind dit middel te geven?

Als er minder dan 6 uur is verstreken sinds het tijdstip waarop uw kind de vergeten dosis had moeten innemen, geef dan de vergeten dosis met vetbevattend voedsel. Anders wacht u tot de volgende, geplande dosis, zoals u dat normaal zou doen. Geef uw kind geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen.

Als uw kind stopt met het innemen van dit middel

Geef Orkambi aan uw kind zolang als de arts van uw kind u dat heeft aanbevolen. Stop niet tenzij de arts van uw kind u dit aanraadt. Blijf het geneesmiddel geven zoals de arts u dat heeft opgedragen, zelfs als uw kind zich beter voelt.

Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met de arts of apotheker van uw kind.

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken. De bijwerkingen die met Orkambi en met alleen ivacaftor (een van de werkzame stoffen van Orkambi) zijn gemeld, worden hieronder vermeld en kunnen optreden bij het gebruik van Orkambi.

Ernstige bijwerkingen

Mogelijke tekenen van leverproblemen

Leverschade en een minder goed werkende lever bij mensen met of zonder leverziekte. Ernstige bijwerkingen van Orkambi zijn verhoogde leverenzymen in het bloed, leverletsel en verslechtering van vooraf bestaande ernstige leverziekte. De verslechtering van de leverfunctie kan fataal zijn of het is mogelijk dat hierdoor een transplantatie nodig is (zie rubriek 2). Deze ernstige bijwerkingen komen soms voor (komen voor bij minder dan 1 op de 100 gebruikers).

Vertel het de arts van uw kind onmiddellijk als hij/zij een van de volgende verschijnselen krijgt:

• Pijn of ongemak rechtsboven in de buik
• Gele verkleuring van de huid of het oogwit
• Verlies van eetlust
• Misselijkheid of braken
• Verwardheid
• Donkere urine

Depressie

Klachten die horen bij een depressie zijn bijvoorbeeld een sombere stemming of een andere stemming dan normaal, angst, gevoelens van emotioneel ongemak (zie rubriek 2).

Vertel het uw arts onmiddellijk als u een van deze klachten heeft.

Andere bijwerkingen

Zeer vaak (komen voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)

• Hoest met slijm
• Verstopte neus
• Kortademigheid
• Hoofdpijn
• Buikpijn
• Diarree
• Toename van slijm
• Misselijkheid
• Verkoudheid*
• Duizeligheid*
• Veranderingen in het type bacteriën in slijm*

Vaak (komen voor bij minder dan 1 op de 10 gebruikers)

• Beklemd gevoel op de borst
• Vernauwing van de luchtwegen
• Verstopte bijholten*
• Verstopte neus of loopneus
• Infectie van de bovenste luchtwegen
• Keelpijn
• Roodheid van de keel*
• Huiduitslag
• Winderigheid
• Braken
• Toename van een enzym in het bloed (bloed creatinefosfokinase)

• Hoge leverenzymwaarden, die te zien zijn in bloedonderzoek
• Onregelmatige menstruatie of pijn bij de menstruatie
• Oorpijn, oorongemak*
• Oorsuizen*
• Roodheid in het oor*
• Binnenooraandoening (gevoel van duizeligheid of draaierigheid)*
• Borstgezwel*

Soms (komen voor bij minder dan 1 op de 100 gebruikers)

• Abnormale menstruatie, waaronder het uitblijven ervan of onregelmatige menstruatie, of frequentere of hevigere menstruatiebloeding
• Verhoging van de bloeddruk
• Verstopt oor*
• Borstontsteking*
• Vergroting van de borsten bij mannen*
• Veranderingen of pijn in de tepels*

*Bijwerkingen die alleen voor ivacaftor werden waargenomen.

Extra bijwerkingen die bij kinderen kunnen voorkomen

De bijwerkingen die bij kinderen worden waargenomen, zijn vergelijkbaar met de bijwerkingen die bij volwassenen en jongeren tot 18 jaar worden waargenomen. Verhoogde leverenzymen in het bloed zijn echter vaker waargenomen bij jongere kinderen dan bij volwassenen.

Het melden van bijwerkingen

Krijgt uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met de arts of apotheker van uw kind. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die vindt u op de doos/het sachet na EXP. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste houdbaarheidsdatum.

Voor dit middel zijn er geen speciale bewaarcondities.

Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag de apotheker van uw kind wat u met geneesmiddelen moet doen die uw kind niet meer gebruikt. Als u geneesmiddelen op de juiste manier afvoert worden ze op een verantwoorde manier vernietigd en komen ze niet in het milieu terecht.

Welke stoffen zitten er in dit middel?

De werkzame stoffen in dit middel zijn lumacaftor en ivacaftor.