Strimvelis 1-10 x 106 cellen/ml dispersie voor infusie

Voor een aantal mensen is Strimvelis niet geschikt.

Uw kind mag geen Strimvelis krijgen als uw kind:

• allergisch is voor een van de stoffen in dit medicijn. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6
• een type kanker heeft met de naam leukemie of myelodysplasie of dat heeft gehad
• positief getest is op hiv of een andere infectie (uw arts geeft u hier advies over)
• eerder al behandeld is met gentherapie

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

Informatie over celgebaseerde medicijnen zoals Strimvelis moet 30 jaar bewaard worden in het ziekenhuis. De bewaarde informatie over uw kind bevat de naam van uw kind en het partijnummer van de Strimvelis die uw kind kreeg.

Strimvelis wordt speciaal gemaakt van de eigen cellen van de patiënt. Het mag nooit aan iemand anders worden gegeven.

Inbrengen van een nieuw gen in het DNA kan bloedkanker veroorzaken. Er is een geval geweest van bloedkanker, leukemie genaamd, bij één patiënt een aantal jaar na behandeling met Strimvelis. Het is daarom belangrijk uw kind te volgen voor verschijnselen van leukemie.

Deze verschijnselen omvatten koorts, kortademigheid, bleekheid, nachtelijk zweten, vermoeidheid, gezwollen lymfeklieren, vaak krijgen van infecties, gemakkelijk bloedingen of blauwe plekken te krijgen of kleine rode of paarse vlekjes onder de huid. Als uw kind een van deze symptomen krijgt, moet u onmiddellijk contact opnemen met uw arts.

Vóór de behandeling met Strimvelis zal uw kind andere medicijnen krijgen (zie rubriek 3, “Hoe wordt dit medicijn gegeven?” en rubriek 4, “Mogelijke bijwerkingen” voor meer informatie over deze medicijnen,

inclusief mogelijke bijwerkingen).

Als uw kind eerder positief getest heeft op hepatitis C, kan uw kind onder bepaalde voorwaarden toch behandeld worden. Uw arts zal dit indien nodig met u bespreken.

Centraal veneuze katheters zijn dunne, flexibele slangen die door een arts ingebracht worden in een grote ader om toegang te krijgen tot de bloedstroom van uw kind. De risico’s van deze slangen zijn infecties en de

vorming van bloedstolsels. De arts en verpleegkundigen zullen uw kind controleren op eventuele problemen met de centraal veneuze katheter.

De behandeling met Strimvelis is bij sommige patiënten niet succesvol geweest. Deze patiënten kregen andere behandelingsopties.

Er bestaat een klein risico op infecties door de behandeling. De artsen en verpleegkundigen van uw kind zullen hem/haar tijdens de infusie controleren op tekenen van infectie en indien nodig behandeling toedienen.

Sommige patiënten kunnen auto-immuniteit ontwikkelen, d.w.z. een immuunreactie uitlokken tegen hun eigen cellen of weefsels (zie rubriek 4, “Mogelijke bijwerkingen”). De arts van uw kind zal dit indien nodig

met u bespreken.

Na de behandeling is het voor uw kind niet meer mogelijk in de toekomst ooit nog bloed, organen, weefsels of cellen te doneren. Dit komt doordat Strimvelis een product voor gentherapie is.

Wanneer de behandeling met Strimvelis niet kan worden afgerond

In sommige gevallen is het om verschillende redenen misschien niet mogelijk om de geplande behandeling met Strimvelis te starten, bijvoorbeeld:

• een probleem met het afnemen van de cellen uit het beenmerg van uw kind om het medicijn te maken
• niet voldoende van het juiste type cellen in het afgenomen beenmerg van uw kind, om het medicijn te maken
• het medicijn voldoet niet aan alle kwaliteitstests
• een vertraging bij het vervoer van het medicijn naar de instelling waar uw kind wordt behandeld.

Voordat uw kind Strimvelis krijgt, zal het chemotherapie krijgen om zijn/haar bestaand beenmerg te verwijderen. Als Strimvelis niet kan worden toegediend na de chemotherapie of als de gewijzigde stamcellen niet aanslaan in (opgenomen worden in) het lichaam van uw kind, zal de arts uw kind vervangende stamcellen geven, waarbij het afgenomen reservemonster wordt gebruikt en bewaard vóór de behandeling werd gestart (zie ook rubriek 3, “Hoe wordt dit medicijn gegeven?”).

Mogelijk heeft uw kind een andere behandeling nodig

Strimvelis ondergaat een serie testen voor het wordt gebruikt. Omdat het snel wordt gegeven nadat het gemaakt is, zijn de eindresultaten van sommige van deze testen nog niet bekend voor het medicijn wordt gegeven. Als uit de testen blijkt dat er iets is dat mogelijk schadelijk is voor uw kind, behandelt de arts uw kind zoals nodig.

Gebruikt uw kind nog andere medicijnen?

Gebruikt uw kind naast Strimvelis nog andere medicijnen, heeft uw kind dat kort geleden gedaan of gaat uw kind dat misschien binnenkort doen? Vertel dat dan de arts.

Uw kind mag geen levende vaccins krijgen gedurende 6 weken voordat hij/zij het voorbereidende medicijn voor de behandeling met Strimvelis krijgt, en ook niet na de behandeling tijdens het herstel van het immuunsysteem van uw kind.

Strimvelis bevat natrium

Dit middel bevat 42 tot 137 mg natrium (een belangrijk bestanddeel van keukenzout/tafelzout) per dosis. Dit komt overeen met 2 tot 7% van de aanbevolen maximale dagelijkse hoeveelheid natrium in de voeding voor een volwassene.

Zoals elk medicijn kan ook dit medicijn bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.

De bijwerkingen die verband houden met Strimvelis worden veroorzaakt doordat het immuunsysteem overactief wordt en de eigen lichaamsweefsels aanvalt. Sommige bijwerkingen kunnen ook verband houden met het medicijn busulfan dat gebruikt wordt om het beenmerg van uw kind voor te bereiden op de behandeling; deze zijn gemerkt met een asterisk (*) in de lijst hieronder.

Zeer vaak voorkomend: kunnen voorkomen bij meer dan 1 op de 10 personen:

• loopneus of verstopte neus (allergische rinitis)
• piepen, moeilijk ademen (astma)
• ontstoken jeukende huid (atopische dermatitis, eczeem)
• verhoogde temperatuur (pyrexie)
• verminderd actieve schildklier (hypothyreoïdie)
• hoge bloeddruk (hypertensie)*
• daling van het aantal rode of witte bloedcellen (anemie, neutropenie)*
• stijging van leverenzymen* (wat wijst op stress in de lever)*
• resultaten bloedtest positief voor antinucleair antilichaam en antistoffen tegen glad spierweefsel (wat kan wijzen op mogelijke auto-immuniteit)

Vaak voorkomend: kunnen voorkomen bij maximaal 1 op de 10 personen.

• rode of paarse stippen op de huid, bloedingen onder de huid (auto-immune trombocytopenie)
• ontstoken schildklier (auto-immuunthyreoïditis)
• zwakte en pijn in de voeten en handen als gevolg van schade aan de zenuwen (syndroom van Guillain-Barré)
• ontstoken lever (auto-immuunhepatitis)
• verminderd aantal bloedcellen (auto-immuunhemolytische anemie, auto-immuunaplastische anemie)
• resultaten bloedtest positief voor antineutrofielencytoplasma-antistof (wat zou kunnen leiden tot auto-immuunontsteking en zwelling van de bloedvaten en mogelijk verhoogd niveau van infecties)
• een type bloedkanker, leukemie genaamd

Heeft u nog vragen over symptomen of bijwerkingen of maakt u zich zorgen om eventuele symptomen, neem dan contact op met de arts of verpleegkundige van uw kind.

Het melden van bijwerkingen

Krijgt uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden

via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit medicijn.

De volgende informatie is uitsluitend bedoeld voor artsen.

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit medicijn niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum (EXP). Die is te vinden op het etiket van de buitenverpakking en infuuszak.

Gekoeld bewaren (2 °C-8 °C) tot maximaal 24 uur.

Bewaar de infuuszak in de metalen cassette tot het gereed is voor toediening. Eenmaal verwijderd uit de koeling, bewaren op kamertemperatuur (15 °C-25 °C) tot maximaal 90 minuten en niet opnieuw koelen.

Al het ongebruikte medicijn of afvalmateriaal dient te worden vernietigd overeenkomstig lokale voorschriften voor het hanteren van materiaal van menselijke herkomst. Aangezien dit medicijn wordt gegeven door een bevoegde arts, is hij of zij verantwoordelijk voor de juiste afvoer van dit product. Deze maatregelen helpen het milieu te beschermen.

Welke stoffen zitten er in dit medicijn?

• De werkzame stof in dit medicijn is een autologe (de patiënt zijn eigen), met CD34+ verrijkte celfractie die CD34+-cellen bevat die worden overgedragen met een retrovirale vector die voor de menselijke ADA-cDNA-sequentie codeert. De concentratie is 1-10 x 106 CD34+-cellen/ml.
• De andere stof in dit medicijn is natriumchloride (zie “Strimvelis bevat natrium” in rubriek 2).

Hoe ziet Strimvelis eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

Strimvelis is een troebele tot heldere, kleurloze tot roze dispersie van cellen voor infusie die wordt geleverd in een of meer infuuszakken. Strimvelis wordt geleverd in infuuszakken van 50 ml van ethyleenvinylacetaat (EVA) die 10-40 ml aan dispersie voor infusie bevatten. De infuuszakken worden aangeleverd in een gesloten verpakking.

Dit geneesmiddel bevat genetisch gemodificeerde menselijke cellen

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen

Fondazione Telethon ETS

Via Varese 16/B

00185 Rome

Italië

Fabrikant

AGC Biologics S.p.A. 3 Via Antonio Meucci 20091

Bresso

Italië