Orkambi 75 mg/94 mg granulato in bustina

Non usi Orkambi

se il bambino è allergico a lumacaftor, ivacaftor o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico del bambino o al farmacista prima di dare Orkambi al bambino.

Orkambi non deve essere utilizzato nei pazienti che non hanno due copie della mutazione F508del nel gene CFTR.

Informi il medico del bambino prima di dare Orkambi al bambino se al bambino è stata diagnosticata una malattia al fegato o ai reni, perché potrebbe essere necessario modificare la dose di Orkambi.

In alcune persone trattate con Orkambi sono stati comunemente osservati negli esami del sangue valori anormali relativi agli enzimi del fegato. Informi il medico del bambino immediatamente, se il bambino ha uno qualsiasi di questi sintomi, che potrebbero essere un segno di problemi al fegato:

• Dolore o fastidio nell’area alta, destra, dello stomaco (addominale)
• Ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Urine scure
• Confusione

Il medico del bambino deve prescrivere alcuni esami del sangue per verificare la funzione del fegato del bambino prima e durante il trattamento con Orkambi, in particolare durante il primo anno.

Depressione (inclusi pensieri suicidi, alterazioni del comportamento, ansia e disturbi del sonno) è stata segnalata in pazienti che assumono Orkambi, con comparsa in genere entro i primi tre mesi di trattamento. Si rivolga immediatamente al medico se lei (o una persona che prende questo medicinale) manifesta uno qualsiasi dei seguenti sintomi, che possono essere segni di depressione: umore triste o alterato, ansia, sensazioni di disagio emotivo o pensieri di farsi del male o uccidersi e/o difficoltà a dormire (vedere paragrafo 4).

Eventi respiratori, quali respiro affannoso, oppressione al torace o restringimento delle vie respiratorie, sono stati osservati nei pazienti all’inizio del trattamento con Orkambi, soprattutto in quelli con funzione polmonare compromessa. Se il bambino ha una funzione polmonare compromessa, all’inizio del trattamento con Orkambi il medico del bambino potrebbe tenerlo sotto più stretta osservazione.

In alcuni pazienti trattati con Orkambi, è stato osservato un aumento della pressione sanguigna. Durante il trattamento con Orkambi, il medico del bambino potrebbe tenere sotto osservazione la pressione sanguigna del bambino.

In alcuni bambini e adolescenti trattati con Orkambi e ivacaftor da solo (uno dei componenti di Orkambi), è stata osservata un’anomalia del cristallino (cataratta), senza alcun effetto sulla vista. Il medico del bambino può eseguire alcuni esami degli occhi prima e durante il trattamento con Orkambi.

Orkambi non è raccomandato nei pazienti che si sono sottoposti a trapianto di organo.

Bambini di età inferiore a 1 anno

Non è noto se Orkambi sia sicuro ed efficace nei bambini di età inferiore a 1 anno. Pertanto, Orkambi non deve essere usato nei bambini di età inferiore a 1 anno.

Altri medicinali e Orkambi

Informi il medico del bambino o il farmacista se il bambino sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

In particolare, informi il medico del bambino se il bambino sta assumendo uno dei seguenti medicinali:

• Medicinali antibiotici (usati per il trattamento delle infezioni da batteri), ad esempio: telitromicina, claritromicina, rifampicina, rifabutina, rifapentina, eritromicina
• Medicinali anticonvulsivanti (usati per il trattamento di attacchi [crisi convulsive epilettiche]), ad esempio: fenobarbital, carbamazepina, fenitoina
• Benzodiazepine (usate per il trattamento dell’ansia o incapacità di addormentarsi [insonnia], agitazione, ecc.), ad esempio: midazolam, triazolam
• Medicinali antimicotici (usati per il trattamento delle infezioni da funghi), ad esempio: fluconazolo, ketoconazolo, itraconazolo, posaconazolo, voriconazolo

• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto di organo), ad esempio: ciclosporina, everolimus, sirolimus, tacrolimus
• Medicinali a base di erbe, ad esempio:
  erba di S. Giovanni (Iperico - Hypericum perforatum)
• Medicinali antiallergici (usati per il trattamento delle allergie e/o dell’asma), ad esempio: montelukast, fexofenadina
• Medicinali antidepressivi (usati per il trattamento della depressione), ad esempio: citalopram, escitalopram, sertralina, bupropione
• Medicinali antinfiammatori (usati per il trattamento dell’infiammazione), ad esempio: ibuprofene
• Medicinali H2-antagonisti (usati per ridurre l’acidità di stomaco), ad esempio: ranitidina
• Glicosidi cardiaci (usati per il trattamento dell’insufficienza cardiaca congestizia da lieve a moderata e di un ritmo del cuore anormale, chiamato fibrillazione atriale), ad esempio: digossina
• Anticoagulanti (usati per prevenire la formazione di coaguli di sangue o l’aumento del loro volume), ad esempio:
  warfarin, dabigatran
• Medicinali contraccettivi (usati per la prevenzione della gravidanza):
  contraccettivi orali, iniettabili e impiantabili e cerotti cutanei contraccettivi, che possono comprendere etinilestradiolo, noretindrone e altri progestinici. In caso di somministrazione insieme a Orkambi, non si deve fare affidamento su questi medicinali, come metodo efficaci di contraccezione
• Medicinali corticosteroidi (usati per il trattamento dell’infiammazione): metilprednisolone, prednisone
• Medicinali inibitori di pompa protonica (usati per il trattamento della malattia da reflusso acido e delle ulcere):
  omeprazolo, esomeprazolo, lansoprazolo
• Ipoglicemizzanti orali (usati per la gestione del diabete di tipo 2): repaglinide

In pazienti trattati con Orkambi, vi sono state segnalazioni di falsi positivi nelle prove di screening delle urine per il tetraidrocannabinolo (THC, un principio attivo della cannabis). Il medico del bambino potrebbe richiedere un’altra prova per verificare i risultati.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Nei pazienti trattati con ivacaftor, un componente di Orkambi, è stato segnalato capogiro, che potrebbe influire sulla capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.

Se durante il trattamento con Orkambi un bambino manifesta capogiro, si consiglia al bambino di non andare in bicicletta e di non svolgere altre attività che richiedano la sua piena attenzione, fino alla scomparsa dei sintomi.

Orkambi contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè è essenzialmente ‘senza sodio’.

Dia questo medicinale al bambino seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico del bambino. Se ha dubbi consulti il medico.

Il medico del bambino stabilirà la dose corretta da somministrare. Il bambino deve continuare a usare tutti gli altri medicinali che usa di solito, a meno che il medico del bambino non dica di interromperne l’assunzione.

Dose raccomandata

La dose raccomandata per i pazienti di 1 anno di età e oltre è indicata nella tabella seguente. Orkambi deve essere assunto la mattina e la sera (a distanza di 12 ore), con cibi contenenti grassi.

Esistono diversi dosaggi di Orkambi sulla base dell’età e del peso del bambino. Controlli (di seguito) se al bambino è stata data la dose giusta.

Età	Peso	Prodotto	Dose
			Mattina	Sera
	da 7 kg a < 9 kg	Orkambi 75 mg/94 mg	1 bustina	1 bustina
		granulato in bustina
da 1 a < 2 anni	da 9 kg a < 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg	1 bustina	1 bustina
	granulato in bustina
	≥ 14 kg	Orkambi 150 mg/188 mg	1 bustina	1 bustina
		granulato in bustina
	< 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg	1 bustina	1 bustina
da 2 a 5 anni		granulato in bustina
	≥ 14 kg	Orkambi 150 mg/188 mg	1 bustina	1 bustina
		granulato in bustina

Se il bambino ha problemi moderati o gravi con la funzione del fegato, il medico potrebbe ridurre la dose di Orkambi, perché il fegato non elimina Orkambi alla stessa velocità con cui viene eliminato nei bambini il cui fegato funziona normalmente.

• Problemi di fegato moderati: la dose può essere ridotta a una bustina al giorno la mattina e una bustina, a giorni alterni, la sera.
• Problemi di fegato gravi: la dose può essere ridotta a una bustina al giorno o con minore frequenza la mattina. Nessuna dose deve essere somministrata la sera.

Modo di somministrazione

Orkambi è per uso orale.

Ogni bustina è esclusivamente monouso.

Può iniziare a somministrare Orkambi al bambino in qualsiasi giorno della settimana. Come dare Orkambi granulato al bambino

• Prenda la bustina di granulato tenendo la linea tratteggiata in alto.
• Scuota delicatamente la bustina per depositarne il contenuto sul fondo.
• Strappi o tagli la bustina lungo la linea tratteggiata.
• Mescoli tutto il contenuto della bustina con un cucchiaino (5 ml) di alimenti morbidi o liquidi, idonei per l’età del bambino. Alimenti o liquidi devono essere a temperatura ambiente o inferiore. Alcuni esempi di alimenti morbidi o liquidi idonei comprendono, purè di frutta o di verdura, yogurt aromatizzato, salsa di mele, acqua, latte, latte materno, formula per lattanti o succo.
• Dopo aver miscelato il prodotto, lo dia immediatamente al bambino. Se questo non è possibile, glielo dia entro un’ora da quando ha miscelato il prodotto. Controlli che la miscela venga consumata immediatamente e per intero.
• Subito prima o subito dopo la somministrazione, dia al bambino un pasto o uno spuntino contenente grassi (alcuni esempi sono forniti di seguito).

Prendere Orkambi con cibi contenenti grassi è importante per raggiungere i giusti livelli di medicinale nell’organismo. I pasti e gli spuntini raccomandati nelle linee guida per la fibrosi cistica o i

pasti raccomandati nelle linee guida nutrizionali standard, contengono un’adeguata quantità di grassi. Esempi di pasti o spuntini contenenti grassi sono quelli preparati con burro o oli, o quelli contenenti uova. Esempi di altri cibi contenenti grassi sono:

• Formaggio, latte materno, formula per lattanti, latte intero, latticini a base di latte intero
• Carne, pesce grasso
• Avocado, hummus, prodotti a base di soia (tofu)
• Barrette o bevande proteiche

Se il bambino prende più Orkambi di quanto deve

Chieda consiglio al medico del bambino o al farmacista. Se possibile, tenga con sé il medicinale del bambino e questo foglio illustrativo. Potrebbero comparire effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nel paragrafo 4 seguente.

Se dimentica di dare Orkambi al bambino

Se sono passate meno di 6 ore dall’orario previsto, dia al bambino la dose dimenticata con cibi contenenti grassi. In caso contrario, aspetti fino alla successiva dose normalmente prevista. Non dia al bambino una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.

Se interrompe il trattamento del bambino con Orkambi

Dia Orkambi al bambino per tutto il periodo raccomandato dal medico del bambino. Non interrompa il trattamento se non su indicazione del medico. Deve continuare a somministrare il medicinale secondo le istruzioni del medico, anche se il bambino si sente bene.

Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino. Gli effetti indesiderati segnalati con Orkambi e ivacaftor (uno dei principi attivi di Orkambi) da solo, sono elencati di seguito e possono manifestarsi con l’uso di Orkambi.

Effetti indesiderati gravi

Possibili segni di problemi al fegato

Danno del fegato e peggioramento della funzionalità del fegato in persone affette o non affette da una malattia del fegato. Per Orkambi, gli effetti indesiderati gravi includono livelli elevati nel sangue degli enzimi del fegato, lesione del fegato e peggioramento di una grave e preesistente malattia del fegato. Il peggioramento della funzione del fegato può essere fatale o richiedere il trapianto (vedere paragrafo 2). Questi effetti indesiderati gravi hanno una frequenza non comune (possono manifestarsi in fino a 1 persona su 100).

Informi immediatamente il medico del bambino se compare uno qualsiasi dei seguenti sintomi:

• Dolore o fastidio nell’area alta, destra (addominale) dello stomaco
• Ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Confusione
• Urine scure

Depressione

I segni comprendono umore triste o alterato, ansia, sensazioni di disagio emotivo (vedere paragrafo 2).

Informi immediatamente il medico se ha uno qualsiasi di questi sintomi.

Altri effetti indesiderati

Molto comune (può manifestarsi in più di 1 persona su 10)

• Tosse con espettorato
• Congestione nasale
• Respiro affannoso
• Mal di testa
• Dolore addominale (mal di stomaco)
• Diarrea
• Espettorato aumentato
• Nausea
• Raffreddore comune*
• Capogiro*
• Alterazione del tipo di batteri presenti nel muco*

Comune (può manifestarsi in fino a 1 persona su 10)

• Oppressione al torace
• Restringimento delle vie respiratorie
• Congestione dei seni nasali*
• Naso chiuso o che cola
• Infezione delle vie respiratorie superiori
• Mal di gola
• Arrossamento della gola*
• Eruzione cutanea
• Gas intestinali
• Vomito
• Aumento di un enzima nel sangue (creatinfosfochinasi ematica)
• Alti livelli di enzimi del fegato, evidenziati dall’analisi del sangue
• Mestruazioni (ciclo) irregolari o dolorose
• Dolore all’orecchio, fastidio alle orecchie*
• Ronzio nelle orecchie*
• Arrossamento all’interno dell’orecchio*
• Disturbo dell’orecchio interno (sensazione di vertigine o di essere in preda a capogiro)*
• Massa in sede mammaria*

Non comune (può manifestarsi in fino a 1 persona su 100)

• Mestruazioni anomale, inclusa l’assenza di mestruazioni o mestruazioni poco frequenti, oppure flusso mestruale più frequente o abbondante
• Pressione sanguigna aumentata
• Congestione dell’orecchio*
• Infiammazione mammaria*
• Aumento di volume della mammella maschile*
• Alterazioni o dolore al capezzolo*

*Effetti indesiderati osservati per ivacaftor da solo.

Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini

Gli effetti indesiderati osservati nei bambini sono simili a quelli segnalati negli adulti e negli adolescenti. Tuttavia, l’aumento degli enzimi del fegato nel sangue è stato osservato con maggiore frequenza nei bambini piccoli, rispetto agli adulti.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati

direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla confezione/bustina dopo Scad/EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista del bambino come eliminare i medicinali che il bambino non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

Cosa contiene Orkambi

I principi attivi sono lumacaftor e ivacaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg granulato in bustina:

Ogni bustina contiene 75 mg di lumacaftor e 94 mg di ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg granulato in bustina:

Ogni bustina contiene 100 mg di lumacaftor e 125 mg di ivacaftor.

Orkambi 150 mg/188 mg granulato in bustina:

Ogni bustina contiene 150 mg di lumacaftor e 188 mg di ivacaftor.

• Gli altri componenti sono: cellulosa microcristallina; croscarmellosa sodica; ipromellosa acetato succinato; povidone (K30); sodio laurilsolfato (vedere paragrafo 2 “Orkambi contiene sodio”).

Descrizione dell’aspetto di Orkambi e contenuto della confezione

Orkambi granulato è di colore da bianco a biancastro.

Il granulato è fornito in bustine.

Confezione da 56 bustine (contiene 4 singole custodie da 14 bustine ciascuna).

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel: +353 (0) 1 761 7299