Inhoud
In het kort
Nezglyal bevat de werkzame stof leriglitazon. Het hoort bij een groep geneesmiddelen die peroxisoomproliferator-geactiveerde receptor gamma (PPARγ)-agonisten heten. Nezglyal is een geneesmiddel om een zeldzame hersenziekte bij jongens te behandelen. Deze ziekte heet cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD).
- Vergunninghouder
- Minoryx Therapeutics S.L.
- ATC-code
- A16AX23
Deze samenvatting vervangt de bijsluiter of medisch advies niet.
Advertentie
Patiëntenbijsluiter
Waarvoor wordt Nezglyal 13,7 mg/ml suspensie voor oraal gebruik gebruikt?
Nezglyal bevat de werkzame stof leriglitazon. Het hoort bij een groep geneesmiddelen die peroxisoomproliferator-geactiveerde receptor gamma (PPARγ)-agonisten heten.
Nezglyal is een geneesmiddel om een zeldzame hersenziekte bij jongens te behandelen. Deze ziekte heet cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD).
Nezglyal wordt gebruikt bij jongens van 2 tot 12 jaar met cALD die hersenlaesies hebben waarbij geen verstoring van de bloed-hersenbarrière wordt waargenomen. Deze hersenlaesies heten ook wel ‘Gd-negatieve’ laesies (dit zijn gebieden die het contrastmiddel gadolinium niet opnemen en daarom niet zichtbaar zijn op magnetische resonantie beeldvorming (MRI)) en die geen of milde klinische klachten hebben (dat wil zeggen een neurologische functionele score (NFS) van 0 of 1).
Cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD) is een vorm van een erfelijke ziekte die adrenoleukodystrofie heet. Hierbij hopen zich in weefsels overal in het lichaam vetstoffen op die ‘zeer lange vetzuren’ heten. Dit gebeurt vooral in de hersenen, de ruggengraat en de bijnieren (twee klieren boven de nieren). Bij cALD veroorzaakt de ophoping van deze stoffen in de hersenen ontstekingen en vernietiging van de beschermende huls (myeline) die zenuwcellen isoleert en de signaaloverdracht tussen deze cellen helpt. Dit leidt tot hersenlaesies.
Mensen met ALD kunnen in hun kindertijd cALD ontwikkelen. Mensen kunnen Gd-negatieve laesies ontwikkelen, zonder of met milde klinische klachten. Deze laesies kunnen zich verder ontwikkelen tot een ernstigere ziekte, die levensbedreigend kan zijn.
De werkzame stof in Nezglyal, leriglitazon, werkt doordat deze aan een doelwit (de PPARγ-receptor) in het lichaam bindt en dit activeert. PPARγ-receptoren zijn betrokken bij het regelen van de werking van mitochondria (structuren in cellen die energie aanmaken), bij de reactie van cellen op oxidatieve stress (schade veroorzaakt door giftige moleculen waar zuurstof in zit die vrije radicalen heten) en bij
ontsteking. Leriglitazon beschermt zenuwcellen tegen schade door cALD door ontstekingen te remmen, de werking van mitochondria te verbeteren en tegen schade door vrije radicalen te beschermen.
Advertentie
Wat moet u weten voordat u Nezglyal 13,7 mg/ml suspensie voor oraal gebruik gebruikt?
Wanneer mag uw kind dit middel niet gebruiken?
- Uw kind is allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.
- Uw kind is allergisch voor een soort geneesmiddelen die 'thiazolidinedionen' heten, zoals pioglitazon (gebruikt om de hoeveelheid suiker in het bloed te verlagen bij mensen met diabetes type 2).
- Uw kind heeft hartfalen of heeft ooit hartfalen gehad.
Wanneer moet uw kind extra voorzichtig zijn met dit middel?
Overleg met de arts of chirurg van uw kind voordat uw kind Nezglyal krijgt.
- Bijwerkingen van behandeling met Nezglyal zijn vaker gemeld tijdens de eerste 6 maanden van de behandeling. Deze bijwerkingen zijn vooral gewichtstoename en vocht vasthouden. Dit zorgt voor oedeem met klachten zoals gezwollen benen, voeten of enkels. De arts van uw kind houdt dit in de gaten en de behandeling van uw kind met Nezglyal kan worden gestopt als uw kind ernstige klachten van oedeem of hartfalen krijgt.
- Sommige patiënten die vocht vasthouden, kunnen hartfalen ontwikkelen. Neem zo snel mogelijk contact op met de arts van uw kind als uw kind klachten van hartfalen ervaart. Zoals ongewone benauwdheid, meer zwelling van de benen, voeten of enkels ondanks de maatregelen van de arts, ongemak of zwelling in de buik, slaapproblemen met benauwdheid wanneer uw kind plat in bed ligt, pijn op de borst of hartkloppingen, of een regelmatige hoest die droog is en lang doorgaat.
- De behandeling met Nezglyal moet minimaal 5 dagen vóór het begin van de conditioneringstherapieën van uw kind die worden gebruikt bij hematopoëtische stamceltransplantatie worden gestopt. Stamceltransplantatie is een operatie waarbij het beenmerg van een patiënt wordt verwijderd en vervangen door stamcellen die nieuw beenmerg aanmaken.
- Als de lever van uw kind minder goed werkt, zal de arts van uw kind zorgvuldig overwegen of dit geneesmiddel geschikt voor uw kind is en uw kind mogelijk heel goed in de gaten willen houden.
- Vertel het de arts van uw kind meteen als u bloed in de plas van uw kind ziet of als uw kind tijdens de behandeling pijn tijdens het plassen of moeite met plassen heeft. Voordat u Nezglyal aan uw kind geeft, wordt er een beetje bloed afgenomen bij uw kind om te controleren hoe goed de lever werkt. Deze controle kan met regelmatige tussenpozen worden herhaald. Neem direct contact op met de arts van uw kind als uw kind klachten van een leverziekte ontwikkelt. Zoals onverklaarbare misselijkheid, overgeven of buikpijn, gewichtsverlies, donkere plas of geel worden van de huid (geelzucht).
- Als uw kind botontkalking heeft of een verhoogd risico op botbreuken loopt, neem dan contact op met de arts van uw kind. Geneesmiddelen die lijken op Nezglyal worden in verband gebracht met een verhoogd risico op botbreuken. Het is niet bekend of Nezglyal de botontwikkeling of botsterkte bij kinderen beïnvloedt. De arts zal de groei en gezondheid van de botten van uw kind tijdens de behandeling regelmatig controleren.
- Nezglyal mag niet samen met geneesmiddelen die de suiker in het bloed verlagen worden gebruikt. Dit kan het risico op een te lage hoeveelheid suiker in het bloed (hypoglykemie) verhogen. Als uw kind diabetes type 1 of 2 heeft en geneesmiddelen tegen diabetes gebruikt, zal de arts zorgvuldig beoordelen of dit geneesmiddel geschikt is voor uw kind en uw kind mogelijk heel goed in de gaten willen houden.
- Als uw kind een specifieke oogaandoening heeft, namelijk macula-oedeem (een zwelling aan de achterkant van het oog), kan de arts uw kind doorverwijzen voor een oogonderzoek en bepalen of met de behandeling moet worden doorgegaan.
Kinderen jonger dan 2 jaar
Dit geneesmiddel mag niet worden gegeven aan kinderen jonger dan 2 jaar, omdat het niet is getest in deze leeftijdsgroep.
Gebruikt uw kind nog andere geneesmiddelen?
Gebruikt uw kind naast Nezglyal nog andere geneesmiddelen, heeft uw kind dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat uw kind binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan de arts van uw kind.
De volgende geneesmiddelen kunnen de kans op bijwerkingen van Nezglyal vergroten:
- gemfibrozil (gebruikt voor de behandeling van hoog cholesterol)
- itraconazol (gebruikt voor de behandeling van schimmelinfecties)
- claritromycine (gebruikt voor de behandeling van infecties door een bacterie)
- metformine (gebruikt voor de behandeling van diabetes) of andere geneesmiddelen die de hoeveelheid suiker in het bloed verlagen, zoals insuline, gliclazide, glimepiride of glibenclamide
De volgende geneesmiddelen kunnen de werking van Nezglyal verminderen:
- carbamazepine (gebruikt voor de behandeling van sommige soorten epileptische aanvallen, pijn bij trigeminusneuralgie of manie bij een bipolaire stoornis)
- rifampicine (gebruikt voor de behandeling van infecties door een bacterie, zoals tuberculose)
- fenitoïne (gebruikt voor de behandeling van epilepsie)
- fenobarbital (gebruikt voor de behandeling van epilepsie)
Door het gebruiken van Nezglyal samen met de volgende geneesmiddelen kan speciale controle nodig zijn:
- rosuvastatine (gebruikt voor de behandeling van hoog cholesterol)
- methotrexaat (gebruikt voor de behandeling van bepaalde ontstekingsziekten en kankers)
- sulfasalazine (gebruikt voor de behandeling van darmontstekingsziekte)
De arts van uw kind zal beslissen of uw kind deze geneesmiddelen samen kan gebruiken en zal uw kind mogelijk extra goed controleren.
Rijvaardigheid en het gebruik van machines
Dit geneesmiddel kan een kleine invloed hebben op het vermogen om een auto te besturen, te fietsen en machines te gebruiken. Als uw kind bijwerkingen heeft die invloed hebben op het zicht, mag uw kind niet fietsen of machines gebruiken totdat het zicht weer normaal is (zie rubriek 4 'Mogelijke bijwerkingen').
Nezglyal bevat sorbitol, natrium en natriumbenzoaat
Dit geneesmiddel bevat 8.000 mg sorbitol per 100 ml, wat gelijk is aan 80 mg/ml. Sorbitol is een bron van fructose. Heeft de arts van uw kind verteld dat uw kind bepaalde suikers niet goed verdraagt? Of is bij uw kind erfelijke fructose-intolerantie (HFI), een zeldzame genetische ziekte waarbij iemand fructose niet kan afbreken, vastgesteld? Overleg dan met de arts van uw kind voordat uw kind dit geneesmiddel gebruikt of krijgt.
Dit geneesmiddel bevat 200 mg natrium (belangrijkste onderdeel van keukenzout) per 100 ml, wat gelijk is aan 2 mg/ml. Dit is gelijk aan 0,10% van de aanbevolen maximale dagelijkse inname van natrium voor een volwassene.
Dit geneesmiddel bevat 100 mg natriumbenzoaat per 100 ml, wat gelijk is aan 1 mg/ml.
Hoe wordt Nezglyal 13,7 mg/ml suspensie voor oraal gebruik gebruikt?
Geef dit geneesmiddel altijd precies aan uw kind zoals de arts van uw kind u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste gebruik? Neem dan contact op met de arts van uw kind.
De behandeling met dit geneesmiddel moet worden gestart en begeleid door een arts met ervaring in de behandeling van ziekten waardoor zenuwcellen niet goed werken.
Nezglyal is verkrijgbaar als suspensie die 1 keer per dag via de mond wordt ingenomen.
De aanbevolen dagelijkse dosis wordt door de arts van uw kind berekend op basis van de leeftijd, het gewicht en de lengte van uw kind. Uw kind moet regelmatig op afspraak gaan bij de arts om ervoor te zorgen dat uw kind tijdens de groei de juiste dosis blijft krijgen.
Geef Nezglyal elke dag op hetzelfde tijdstip aan uw kind, het liefst na het ontbijt.
De arts of apotheker van uw kind zal u laten zien hoe u de juiste dosis afmeet. Gebruik de doseerspuit die bij Nezglyal wordt meegeleverd om de dagelijkse dosis voor uw kind af te meten.
Gebruiksaanwijzing
- Schud de fles altijd 30 seconden lang goed voor elke dosis.
- Plaats de fles op een horizontale, stabiele ondergrond en haal de dop eraf.
- Steek de bijgeleverde doseerspuit in de fles en trek de aanbevolen dagelijkse dosis op.
- Leeg de inhoud van de orale doseerspuit in de mond van uw kind en zorg ervoor dat uw kind de dosis doorslikt.
- Sluit de fles nadat u uw kind de dosis heeft gegeven. Spoel de orale doseerspuit af met schoon water en droog deze af met een papieren handdoek. Plaats de fles en de orale doseerspuit terug in de oorspronkelijke verpakking ter bescherming tegen licht.
Heeft u uw kind te veel van dit middel gegeven?
Als u per ongeluk te veel geneesmiddel aan uw kind heeft gegeven, of als iemand anders of een ander kind dit geneesmiddel inneemt, neem dan meteen contact op met een arts of apotheker en neem deze bijsluiter mee.
Bent u vergeten dit middel aan uw kind te geven?
Als uw kind een dosis mist, neemt uw kind de volgende dosis op de gebruikelijke tijd in. Geef geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen.
Als uw kind stopt met het innemen van dit middel
Nezglyal moet iedere dag worden ingenomen om het op de juiste manier te laten werken. Overleg met uw arts voordat u stopt met deze behandeling.
Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met de arts van uw kind.
Advertentie
Wat zijn de bijwerkingen van Nezglyal 13,7 mg/ml suspensie voor oraal gebruik?
Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.
Sommige bijwerkingen komen vaker voor aan het begin van de behandeling. Mogelijk is regelmatige controle door de arts van uw kind nodig.
De volgende bijwerkingen zijn gemeld bij kinderen die met Nezglyal zijn behandeld:
Zeer vaak (komen voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)
Zwelling door het vasthouden van vocht, waaronder zwelling van onderbenen, gezicht en/of oogleden (oedeem) van uw kind
Vaak (komen voor bij minder dan 1 tot 10 gebruikers)
- Veranderingen in de resultaten van bloedtesten, zoals:
- Laag aantal rode bloedcellen (bloedarmoede)
- Ongebruikelijke balans van verschillende soorten witte bloedcellen
- Bloed stolt langzamer (verhoogde INR (International Normalized Ratio))
- Laag aantal witte bloedcellen (leukopenie)
- Laag aantal lymfocyten (een soort witte bloedcellen; lymfopenie)
- Laag aantal neutrofielen (een soort witte bloedcellen; neutropenie)
- Verhoogde hoeveelheid protrombine in het bloed (een eiwit dat nodig is voor bloedstolling)
- Verhoogde hoeveelheid van een hartgerelateerde bloedtestmarker (N-terminaal prohormoon B-type natriuretisch peptide) in het bloed
- Meer willen eten dan normaal
- Gewichtstoename
- Hoofdpijn
- Nachtzweten
Het melden van bijwerkingen
Krijgt uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met de arts of chirurg van uw kind. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem dat vermeld staat in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.
Hoe bewaart u Nezglyal 13,7 mg/ml suspensie voor oraal gebruik?
Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.
Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die vindt u op de kartonnen doos en het etiket op de fles na 'EXP'. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste houdbaarheidsdatum.
Bewaren in de oorspronkelijke verpakking ter bescherming tegen licht.
Na eerste opening: gebruiken binnen maximaal 66 dagen en bewaren beneden 25 ºC.
Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die uw kind niet meer gebruikt. Als u geneesmiddelen op de juiste manier afvoert, worden ze op een verantwoorde manier vernietigd en komen ze niet in het milieu terecht.
Meer informatie over Nezglyal 13,7 mg/ml suspensie voor oraal gebruik
Welke stoffen zitten er in dit middel?
De werkzame stof in dit middel is leriglitazon (als hydrochloride).
Elke ml orale suspensie bevat 13,7 mg leriglitazon (als hydrochloride).
Eén fles (100 ml) bevat 1.370 mg leriglitazon (als hydrochloride).
De andere stoffen in dit middel zijn sorbitol (E 420), microkristallijne cellulose (E 460i) en natriumcarboxylmethylcellulose (E 466), natriumsaccharine (E 954), natriumbenzoaat (E 211), natriumcitraat (E 331), citroenzuurmonohydraat (E 330), aardbeiensmaak en gezuiverd water (zie ook rubriek 2 'Nezglyal bevat sorbitol, natrium en natriumbenzoaat').
Hoe ziet Nezglyal eruit en hoeveel zit er in een verpakking?
Nezglyal is een homogene, witte suspensie voor oraal gebruik.
Een amberkleurige glazen fles van 100 ml, hydrolytisch bestanddeel klasse III, met een witte dop van polyethyleen die moeilijk openen is door kinderen, verpakt met een doseerspuit van 12 ml van polyethyleen met schaalverdeling per 0,5 ml.
Verpakkingsgrootte: 1 fles.
Houder van de vergunning voor het in de handel brengen
Minoryx Therapeutics S.L.
Av Ernest Lluch, 32, TCM3
08302 Mataró, Barcelona Spanje
Tel.: +34 93 544 14 66 pharmacovigilanceEU@minoryx.com
Fabrikant
Delpharm Huningue S.A.S. 26, Rue de la Chapelle 68330 Huningue
Frankrijk
Neem voor alle informatie over dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Neuraxpharm Belgium | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tél/Tel: +32 (0)2 732 56 95 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm France |
| Teл.: +34 93 475 96 00 | Tél/Tel: +32 474 62 24 24 |
| Česká republika | Magyarország |
| Neuraxpharm Bohemia s.r.o. | Neuraxpharm Hungary Kft. |
| Tel: +420 739 232 258 | Tel.: +36 (30) 542 2071 |
| Danmark | Malta |
| Neuraxpharm Sweden AB | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tlf.: +46 (0)8 30 91 41 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| (Sverige) | |
| Deutschland | Nederland |
| neuraxpharm Arzneimittel GmbH | Neuraxpharm Nederland B.V. |
| Tel.: +49 2173 1060 0 | Tel: +31 70 208 5211 |
| Eesti | Norge |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm Sweden AB |
| Tel: +34 93 475 96 00 | Tlf: +46 (0)8 30 91 41 |
| (Sverige) | |
| Ελλάδα | Österreich |
| Brain Therapeutics ΙΚΕ | Neuraxpharm Austria GmbH |
| Τηλ: +302109931458 | Tel: + 43 (0) 1 208 07 40 |
| España | Polska |
| Neuraxpharm Spain, S.L.U. | Neuraxpharm Polska Sp. z.o.o. |
| Tel: +34 93 475 96 00 | Tel.: +48 783 423 453 |
| Frankrijk | Portugal |
| Neuraxpharm France | Neuraxpharm Portugal, Unipessoal Lda |
| Tél: +33 1.53.63.42.90 | Tel: +351 910 259 536 |
| Hrvatska | România |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel: +34 93 602 24 21 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| Ireland | Slovenija |
| Neuraxpharm Ierland Ltd. | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel: +353 1 428 7777 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| Ísland | Slovenská republika |
| Neuraxpharm Sweden AB | Neuraxpharm Slovakia a.s. |
| Sími: +46 (0)8 30 91 41 | Tel: +421 255 425 562 |
| (Svíþjóð) | |
| Italia | Suomi/Finland |
| Neuraxpharm Italy S.p.A. | Neuraxpharm Sweden AB |
| Tel: +39 0736 980619 | Puh/Tel: +46 (0)8 30 91 41 |
| (Ruotsi/Sverige) | |
| Κύπρος | Sverige |
| Brain Therapeutics ΙΚΕ | Neuraxpharm Sweden AB |
| Τηλ: +302109931458 | Tel.: +46 (0)8 30 91 41 |
| Latvija | |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | |
| Tel: +34 93 475 96 00 |
Deze bijsluiter is voor het laatst goedgekeurd in
Dit geneesmiddel is geregistreerd met als kanttekening dat er uitzonderlijke voorwaarden waren. Het was tijdens de registratie niet mogelijk om volledige informatie over dit geneesmiddel te verkrijgen vanwege de zeldzaamheid van de ziekte waar het voor bedoeld is.
Het Europees Geneesmiddelenbureau zal ieder jaar mogelijke nieuwe informatie over het geneesmiddel beoordelen. Als dat nodig is, zal deze bijsluiter worden aangepast.
Andere informatiebronnen
Meer informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: https://www.ema.europa.eu. Hier vindt u ook verwijzingen naar andere websites over zeldzame ziekten en hun behandelingen.
Redactionele principes
Alle informatie is afkomstig van gecontroleerde bronnen (erkende instellingen, specialisten, studies van gerenommeerde universiteiten). Wij hechten veel waarde aan de kwalificatie van de auteurs en de wetenschappelijke onderbouwing van de informatie.
