Elfabrio 2 mg/ml concentraat voor oplossing voor infusie

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?

U bent zeer allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.

Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?

Neem contact op met uw arts voordat u dit middel gebruikt.

Als u met Elfabrio wordt behandeld, kunt u last krijgen van een bijwerking tijdens of onmiddellijk na

de druppelinfusie (de infusie) waarmee het geneesmiddel wordt gegeven (zie rubriek 4). Dit heet een infusiegerelateerde reactie en kan soms ernstig zijn.

• Infusiegerelateerde reacties zijn onder andere duizeligheid, hoofdpijn, misselijkheid, een lage bloeddruk, vermoeidheid en koorts. Krijgt u last van een infusiegerelateerde reactie? Vertel dat dan onmiddellijk uw arts.

• Als u een infusiegerelateerde reactie heeft, krijgt u misschien extra geneesmiddelen ter behandeling of voorkoming van toekomstige reacties. Onder deze geneesmiddelen kunnen geneesmiddelen vallen die worden gebruikt voor het behandelen van allergieën (antihistaminica), geneesmiddelen voor het behandelen van koorts (antipyretica) en geneesmiddelen om ontsteking onder controle te krijgen (corticosteroïden).
• Als de infusiegerelateerde reactie ernstig is, zal de arts de infusie onmiddellijk stoppen en beginnen met het geven van een geschikte medische behandeling, of de behandelingssnelheid verlagen.
• Als de infusiegerelateerde reacties ernstig zijn en/of het effect van dit geneesmiddel verdwijnt, zal uw arts uw bloed onderzoeken om te controleren op antistoffen die de uitkomst van uw behandeling zouden kunnen beïnvloeden.
• Meestal kunt u Elfabrio nog steeds toegediend krijgen, zelfs als u een infusiegerelateerde reactie krijgt.

In zeer zeldzame gevallen is uw afweersysteem misschien niet in staat om Elfabrio te herkennen, wat leidt tot een immunologische nieraandoening (membrano-proliferatieve glomerulonefritis). Tijdens de klinische onderzoeken trad er slechts één geval op, en de enige gemelde verschijnselen waren een tijdelijke achteruitgang van de nierfuncties met een overmaat aan eiwitten in de urine. De verschijnselen verdwenen na stopzetting van de behandeling.

Monitoring van de behandeling

Bij patiënten die overschakelen naar Elfabrio 2 mg/kg lichaamsgewicht, eenmaal per 4 weken, moet regelmatig monitoring plaatsvinden (bijv. na 3, 6, 12, 18 en 24 maanden). Monitoring moet bestaan uit op zijn minst de evaluatie van lyso-Gb3 en renale (eGFR, proteïnurie), cardiale (LVMi, NT-proBNP, troponine of ECG) en biochemische parameters. Een verandering in een individuele parameter moet worden geïnterpreteerd in de context van de algemene klinische status van de patiënt en bij een klinisch relevante verergering moet onmiddellijk het behandelschema opnieuw worden geëvalueerd.

Kinderen en jongeren tot 18 jaar

Dit geneesmiddel mag niet worden gebruikt bij kinderen en jongeren tot 18 jaar. De veiligheid en werkzaamheid van Elfabrio bij kinderen en jongeren in de leeftijd van 0-17 jaar zijn niet vastgesteld.

Gebruikt u nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt u naast Elfabrio nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts.

Zwangerschap en borstvoeding

U mag Elfabrio niet gebruiken als u zwanger bent, aangezien er geen ervaring is met Elfabrio bij zwangere vrouwen. Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn of wilt u zwanger worden? Neem dan contact op met uw arts voordat u dit geneesmiddel krijgt.

Het is niet bekend of Elfabrio in de moedermelk wordt uitgescheiden. Geeft u borstvoeding of wilt u borstvoeding gaan geven? Vertel dat dan uw arts. Uw arts zal u dan helpen te besluiten of u met borstvoeding moet stoppen of dat u moet stoppen met het gebruik van Elfabrio. Hierbij moet het voordeel van borstvoeding voor uw baby en het voordeel van Elfabrio voor u in overweging worden genomen.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Elfabrio kan duizeligheid of draaiduizeligheid veroorzaken. Als u zich duizelig of draaierig voelt of flauwvalt op de dag van behandeling met Elfabrio, mag u niet autorijden of machines bedienen totdat u zich beter voelt.

Elfabrio bevat natrium

Dit middel bevat 46 mg natrium (een belangrijk bestanddeel van keukenzout/tafelzout) per flacon van 10 ml. Dit komt overeen met 2% van de aanbevolen maximale dagelijkse hoeveelheid natrium in de voeding voor een volwassene.

Dit middel bevat 11,5 mg natrium (een belangrijk bestanddeel van keukenzout/tafelzout) per flacon van 2,5 ml. Dit komt overeen met 1% van de aanbevolen maximale dagelijkse hoeveelheid natrium in de voeding voor een volwassene.

Dit geneesmiddel mag alleen worden gebruikt onder toezicht van een arts die ervaren is in de behandeling van de ziekte van Fabry of andere vergelijkbare ziekten en mag alleen worden gegeven door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg.

De aanbevolen dosis is 1 mg/kg lichaamsgewicht, toegediend eenmaal per twee weken.

Bij patiënten die een stabiele behandeling met enzymvervangende therapie krijgen, kan de behandeling ook worden toegediend in een dosis van 2 mg/kg lichaamsgewicht, eenmaal per vier weken.

Uw arts kan adviseren dat u thuis kunt worden behandeld op voorwaarde dat u aan bepaalde criteria voldoet. Neem contact op met uw arts als u thuis behandeld zou willen worden.

Bijzondere patiëntengroepen

Leverfunctiestoornis

Een aanpassing van de dosis is niet nodig bij patiënten bij wie de lever minder goed werkt.

Nierfunctiestoornis

Een aanpassing van de dosis is niet nodig bij patiënten bij wie de nieren minder goed werken. Wel moet tijdens de behandeling met Elfabrio de nierfunctie regelmatig worden gecontroleerd.

De aanwezigheid van aanzienlijke nierschade (eGFR < 60 ml/min) kan de reactie van de nieren op enzymvervangende therapie beperken, mogelijk door onderliggende onomkeerbare pathologische veranderingen. In die gevallen blijft het verlies van de nierfunctie binnen het verwachte bereik van de natuurlijke voortgang van de ziekte. Tijdens de behandeling met Elfabrio wordt regelmatige controle van veranderingen in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) aanbevolen.

Zie informatie voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg aan het einde van deze bijsluiter.

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken. De meeste bijwerkingen treden tijdens de infusie of kort daarna op (“infusiegerelateerde reactie”, zie rubriek 2 “Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?”).

Tijdens uw behandeling met Elfabrio kunt u enkele van de volgende reacties krijgen:

Ernstige bijwerkingen

Vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij minder dan 1 op de 10 gebruikers)

overgevoeligheid en ernstige allergische reactie (verschijnselen waaronder overmatige en langdurige samentrekking van de luchtwegspieren, wat moeite met ademhalen (bronchospasme) veroorzaakt, zwelling van het gezicht, de mond en keel, een piepende ademhaling, een lage bloeddruk, netelroos (galbulten), moeite met slikken, huiduitslag, kortademigheid, blozen, een onbehaaglijk gevoel op de borst, jeuk, misselijk zijn, koude rillingen, niezen en een verstopte neus)

Als deze bijwerkingen optreden, moet u onmiddellijk medische hulp inroepen en stoppen met de infusie. Uw arts zal u een medische behandeling geven indien vereist.

Overige bijwerkingen zijn onder andere

Vaak (komen voor bij minder dan 1 op de 10 gebruikers)

• infusiegerelateerde reacties
• zwakte
• misselijkheid
• huiduitslag
• buikpijn
• duizeligheid
• pijn
• pijn op de borst
• hoofdpijn
• spier- en gewrichtspijn
• een verdoofd, tintelend, of slapend gevoel (paresthesie)
• jeuk (pruritus)
• diarree
• braken
• koude rillingen
• roodheid van de huid (erytheem)
• een draaierig gevoel (draaiduizeligheid of vertigo), opwinding, prikkelbaarheid of verwardheid
• verandering van het normale hartritme
• een zenuwachtig, opgewonden of onrustig gevoel (agitatie)

Soms (komen voor bij minder dan 1 op de 100 gebruikers)

• beven (tremor)
• een hoge bloeddruk (hypertensie)
• bronchospasme (samentrekking van de bronchusspieren, wat obstructie van de luchtwegen veroorzaakt) en moeite met ademhalen
• keelirritatie
• beklemd gevoel in de keel
• verhoogde lichaamstemperatuur
• moeite met slapen (slapeloosheid of insomnie)
• rustelozebenensyndroom
• zenuwbeschadiging in armen en benen die pijn of een verdoofd, brandend of tintelend gevoel veroorzaakt (perifere neuropathie)
• zenuwpijn (neuralgie)
• brandend gevoel
• flauwvallen
• blozen
• aandoening waarbij zure maaginhoud terugvloeit in de slokdarm (gastro-oesofageale refluxziekte)
• ontsteking van de bekleding van de maag (dyspepsie)
• problemen met de spijsvertering (indigestie)
• winderigheid (flatulentie)
• minder zweten (hypohidrose)
• immunologische nieraandoening die te veel eiwit in de urine en het slecht functioneren van de nieren veroorzaakt (membrano-proliferatieve glomerulonefritis)
• chronische nieraandoening
• te veel eiwit in de urine (proteïnurie)
• weefselbeschadiging doordat het geneesmiddel dat gewoonlijk per infusie in een ader wordt toegediend, uit de ader lekt of per ongeluk in het omliggende weefsel is toegediend (extravasatie op de infusieplaats)
• zwelling van de onderbenen of handen (oedeem)
• zwelling van de armen of benen

• griepachtige ziekte
• een verstopte neus en niezen
• pijn op de infusieplaats
• verhoogd urinezuur in het bloed, verhoogde verhouding eiwit/creatinine in de urine, witte bloedcellen in de urine, volgens laboratoriumonderzoek
• verhoogd gewicht
• een lage bloeddruk (hypotensie)

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die vindt u op het etiket en de doos na “EXP”. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste houdbaarheidsdatum.

Bewaren in de koelkast (2 °C - 8 °C).

Na verdunning moet de verdunde oplossing onmiddellijk worden gebruikt. Indien de verdunde oplossing niet meteen wordt gebruikt, moet deze niet langer dan 24 uur in de koelkast (2 °C - 8 °C), of niet langer dan 8 uur bij kamertemperatuur (beneden 25 °C), worden bewaard.

Dit geneesmiddel niet gebruiken als het deeltjes bevat of verkleurd is.

Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Als u geneesmiddelen op de juiste manier afvoert worden ze op een verantwoorde manier vernietigd en komen ze niet in het milieu terecht.

Welke stoffen zitten er in dit middel?

• De werkzame stof in dit middel is pegunigalsidase-alfa. Elke flacon bevat 20 mg pegunigalsidase-alfa in 10 ml of 5 mg pegunigalsidase-alfa in 2,5 ml (2 mg/ml)
• De andere stoffen in dit middel zijn: natriumcitraat tribasisch dihydraat, citroenzuur en natriumchloride (zie rubriek 2 “Elfabrio bevat natrium”).

Hoe ziet Elfabrio eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

Heldere en kleurloze oplossing in een flacon van helder glas met een rubberen stop en verzegeld met een aluminium flip-off-dop.

Verpakkingsgrootten: 1, 5 of 10 flacons.

Niet alle genoemde verpakkingsgrootten worden in de handel gebracht.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via Palermo 26/A

43122 Parma Italië

Fabrikant

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Italië

Neem voor alle informatie over dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen:

België/Belgique/Belgien	Lietuva
Chiesi sa/nv	Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00	Tel: + 43 1 4073919
България	Luxembourg/Luxemburg
ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.	Chiesi sa/nv
Тел.: +359 87 663 1858	Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00
Česká republika	Magyarország
Chiesi CZ s.r.o.	ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Tel: + 420 261221745	Tel.: +36 70 612 7768
Danmark	Malta
Chiesi Pharma AB	Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tlf: + 46 8 753 35 20	Tel: + 39 0521 2791
Deutschland	Nederland
Chiesi GmbH	Chiesi Pharmaceuticals B.V.
Tel: + 49 40 89724-0	Tel: + 31 88 501 64 00
Eesti	Norge
Chiesi Pharmaceuticals GmbH	Chiesi Pharma AB
Tel: + 43 1 4073919	Tlf: + 46 8 753 35 20
Ελλάδα	Österreich
Chiesi Hellas AEBE	Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Τηλ: + 30 210 6179763	Tel: + 43 1 4073919
España	Polska
Chiesi España, S.A.U.	ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Tel: + 34 934948000	Tel.: +48 799 090 131
France	Portugal
Chiesi S.A.S.	Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tél: + 33 1 47688899	Tel: + 39 0521 2791
Hrvatska	România
Chiesi Pharmaceuticals GmbH	Chiesi Romania S.R.L.
Tel: + 43 1 4073919	Tel: + 40 212023642