Upstaza 2,8 x 1011 vectorgenomen/0,5 ml oplossing voor infusie

Wanneer mag u of uw kind dit middel niet toegediend krijgen?

U bent of uw kind is allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.

Wanneer moet u of uw kind extra voorzichtig zijn met dit middel?

• Lichte tot matige oncontroleerbare schokkerige bewegingen (ook wel dyskinesie genoemd) of slaapstoornissen (slapeloosheid) kunnen 1 maand na de behandeling met Upstaza optreden of verergeren, en gedurende een aantal maanden aanhouden. De arts zal beslissen of u of uw kind behandeling voor deze effecten nodig heeft.
• De arts zal u of uw kind controleren op complicaties van de behandeling met Upstaza, zoals het lekken van de vloeistof rond de hersenen, ontsteking van het vlies rond de hersenen (meningitis) of ontsteking van de hersenen (encefalitis).
• In de dagen die volgen op de operatie controleert de arts u of uw kind op complicaties die het gevolg zijn van de operatie, de ziekte en de algemene verdoving. Sommige ziektesymptomen kunnen gedurende die periode versterkt optreden.
• Sommige specifieke symptomen van AADC-deficiëntie kunnen na de behandeling aanhouden, bijvoorbeeld invloed op de stemming, zweten en de lichaamstemperatuur.
• Na de behandeling kan wat geneesmiddel in de lichaamsvloeistoffen (bijvoorbeeld traanvocht, bloed, hersenvocht en neussecreet zoals snot) van u of uw kind terechtkomen. Dit staat bekend als ‘verspreiding’. U of uw kind en de verzorger van uw kind (met name bij zwangerschap, borstvoeding of een onderdrukt immuunsysteem) moeten handschoenen dragen en alle gebruikte verbanden en andere afvalmaterialen met traanvocht en neussecreet (snot) in afgesloten zakjes doen alvorens ze weg te gooien. U moet deze voorzorgsmaatregelen gedurende 14 dagen opvolgen.
• U of uw kind mag geen bloed, organen, weefsels en cellen voor transplantatie afstaan na de behandeling met Upstaza. Dit is omdat Upstaza een gentherapieproduct is.

Kinderen en jongeren tot 18 jaar

Upstaza is niet onderzocht bij kinderen jonger dan 18 maanden. Bij kinderen boven de 12 jaar is slechts beperkte ervaring beschikbaar.

Gebruikt u of uw kind nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt u of uw kind naast Upstaza nog andere geneesmiddelen, heeft u of uw kind dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u of uw kind binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan aan de arts.

Uw arts zal bevestigen of u of uw kind de vaccinaties gewoon kan krijgen of dat er aanpassingen aan het schema nodig zijn.

Zwangerschap, borstvoeding en vruchtbaarheid

De effecten van dit middel op de zwangerschap en het ongeboren kind zijn niet bekend.

Upstaza is niet onderzocht bij vrouwen die borstvoeding geven.

Er is geen informatie over het effect van Upstaza op de mannelijke of vrouwelijke vruchtbaarheid.

Upstaza bevat natrium en kalium

Dit middel bevat minder dan 1 mmol natrium (23 mg) per dosis, dat wil zeggen dat het in wezen ‘natriumvrij’ is.

Dit middel bevat minder dan 1 mmol kalium (39 mg) per dosis, dat wil zeggen dat het in wezen ‘kaliumvrij’ is.

• U of uw kind zal Upstaza toegediend krijgen in een operatiekamer door neurochirurgen die ervaring hebben met hersenoperaties.
• Upstaza wordt toegediend onder algehele verdoving. De neurochirurg zal met u praten over de verdoving (anesthesie) en hoe deze zal worden gegeven.
• Voordat Upstaza wordt toegediend, maakt de neurochirurg twee kleine gaatjes in de schedel van u of uw kind, één aan elke kant.
• Upstaza zal dan via infusie worden toegediend door deze gaten op vier plaatsen in de hersenen van u of uw kind, in een gebied dat het putamen wordt genoemd.
• Na de infusie worden de twee gaten gesloten en krijgt u of uw kind een hersenscan.
• U of uw kind moet een paar dagen in of nabij het ziekenhuis blijven om toe te zien op uw herstel of het herstel van uw kind en met de neurochirurg te kijken of er bijwerkingen van de operatie of de verdoving zijn.
• De arts ziet u of uw kind twee keer in het ziekenhuis, eenmaal ongeveer 1 week na de operatie, en vervolgens 3 weken na de operatie, om het herstel verder op te volgen en te controleren op eventuele bijwerkingen van de operatie en de behandeling.

Heeft u of uw kind te veel dit middel toegediend gekregen?

Omdat dit middel aan u of uw kind wordt toegediend door een arts, is het onwaarschijnlijk dat u of uw kind te veel krijgt toegediend. Als dit gebeurt, zal de arts de klachten behandelen, indien nodig.

Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met de arts of verpleegkundige.

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.

De volgende bijwerkingen kunnen vookomen bij Upstaza:

Zeer vaak (komt voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)

• Slapeloosheid (slaapproblemen)
• Dyskinesie (niet-controleerbare schokkerige bewegingen)

Vaak (komt voor bij minder dan 1 op de 10 gebruikers)

• Problemen met eten
• Prikkelbaarheid
• Toename van de speekselproductie

De volgende bijwerkingen kunnen voorkomen bij de operatie om Upstaza toe te dienen:

Zeer vaak (komt voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)

• Laag gehalte van rode bloedcellen (anemie)
• Lekkage van de vloeistof rond de hersenen (hersenvocht genaamd) (mogelijke klachten zijn hoofdpijn, misselijkheid en braken, pijn of stijfheid van de nek, verandering in het gehoor, gevoel van verlies van evenwicht, duizeligheid)

De volgende bijwerkingen kunnen optreden binnen de 2 weken volgend op de operatie voor het toedienen van Upstaza, hetzij als gevolg van de verdoving of als postoperatieve bijwerkingen:

Zeer vaak (komt voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)

• Longontsteking
• Lage hoeveelheid kalium in het bloed

• Prikkelbaarheid
• Hypotensie (lage bloeddruk)
• Bloeding in het maag-darmkanaal, diarree
• Doorligwonden
• Koorts
• Afwijkende geluiden bij de ademhaling

Vaak (komt voor tot bij 1 op de 10 gebruikers)

• Gastro-enteritis
• Dyskinesie (oncontroleerbare schokkerige bewegingen)
• Cyanose (blauwachtige verkleuring van de huid als gevolg van lage hoeveelheden zuurstof in het bloed)
• Hypovolemische shock (ernstig verlies van bloed of lichaamsvocht)
• Ademhalingsfalen
• Mondzweren
• Luieruitslag, uitslag
• Hypothermie (onderkoeling)
• Tandtrekking

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u of uw kind last van bijwerkingen, neem dan contact op met de arts of verpleegkundige. Dit geldt ook voor bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

De volgende informatie is enkel bedoeld voor artsen.

Dit middel wordt bewaard in het ziekenhuis. Het moet bevroren worden bewaard en vervoerd bij of beneden -65 °C. Het wordt voor het gebruik ontdooid en eenmaal ontdooid moet het binnen 6 uur gebruikt worden. Het mag niet opnieuw worden ingevroren.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die vindt u op de doos na EXP.

Welke stoffen zitten er in dit middel?

De werkzame stof in dit middel is eladocagene exuparvovec. Elke 0,5 ml oplossing bevat 2.8 × 1011 vectorgenomen eladocagene exuparvovec.

De andere stoffen in dit middel zijn kaliumchloride, natriumchloride, kaliumdiwaterstoffosfaat, dinatriumwaterstoffosfaat, poloxameer 188, water voor injecties (zie rubriek 2 “Upstaza bevat natrium en kalium”).

Hoe ziet Upstaza eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

Upstaza is een heldere tot licht ondoorzichtige, kleurloze tot vaalwitte oplossing voor infusie, geleverd in een doorzichtige glazen injectieflacon.

Elke doos bevat 1 injectieflacon.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen

PTC Therapeutics International Limited 70 Sir John Rogerson’s Quay