Indice
In breve
Cos’è Upstaza Upstaza è un medicinale per terapia genica, che contiene il principio attivo eladocagene exuparvovec. A che cosa serve Upstaza Upstaza è usato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 18 mesi, con deficit della proteina chiamata decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC).
- Principio attivo/i
- Eladocagen exuparvovec
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- PTC Therapeutics International Limited
- Stato di dispensazione
- Dispensazione da parte di una farmacia (pubblica)
- Codice ATC
- A16AB26
Questo riepilogo non sostituisce il foglietto illustrativo né il parere medico.
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Foglio illustrativo
A cosa serve Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali/0,5 mL soluzione per infusione?
Cos’è Upstaza
Upstaza è un medicinale per terapia genica, che contiene il principio attivo eladocagene exuparvovec.
A che cosa serve Upstaza
Upstaza è usato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 18 mesi, con deficit della proteina chiamata decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC). Questa proteina è essenziale per produrre alcune sostanze di cui il sistema nervoso dell’organismo ha bisogno per funzionare correttamente.
Il deficit di AADC è una condizione ereditaria causata da una mutazione (variazione) nel gene che controlla la produzione di AADC (chiamato anche dopa decarbossilasi o gene DDC). Questa condizione impedisce lo sviluppo del sistema nervoso del bambino, il che significa che molte delle funzioni dell’organismo non si sviluppano correttamente durante l’infanzia, compresi i movimenti, l’alimentazione, la respirazione, il linguaggio e le capacità mentali.
Come agisce Upstaza
Il principio attivo di Upstaza, eladocagene exuparvovec, è un tipo di virus chiamato virus adeno-associato che è stato modificato per includere una copia del gene DDC che funziona correttamente. Upstaza viene somministrato per infusione (iniezione goccia a goccia) in un’area del cervello chiamata putamen, dove si produce l’AADC. Il virus adeno-associato permette al gene DDC di passare nelle cellule cerebrali. In questo modo, Upstaza consente alle cellule di produrre AADC in modo che l’organismo possa produrre le sostanze di cui il sistema nervoso ha bisogno.
Il virus adeno-associato usato per trasportare il gene non causa malattie negli esseri umani.
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Cosa sapere prima di prendere Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali/0,5 mL soluzione per infusione?
A lei o a suo/a figlio/a non verrà somministrato Upstaza:
se è allergico/a a eladocagene exuparvovec o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
Avvertenze e precauzioni
- Movimenti a scatti incontrollabili lievi o moderati (denominati anche discinesia) o disturbi del sonno (insonnia) possono verificarsi o peggiorare 1 mese dopo il trattamento con Upstaza e, successivamente, durare per diversi mesi. Il medico deciderà se lei o suo/a figlio/a ha bisogno di un trattamento per questi effetti.
- Il medico monitorerà lei o suo/a figlio/a per le complicazioni del trattamento con Upstaza, come perdita del liquido che circonda il cervello, meningite o encefalite.
- Nei primi giorni successivi all’intervento chirurgico, il medico monitorerà lei o suo/a figlio/a rispetto a eventuali complicanze secondarie associate all’intervento, alla malattia e all’anestesia generale. Alcuni dei sintomi della malattia potrebbero risultare amplificati nel corso di tale periodo.
- Alcuni sintomi specifici del deficit di AADC potrebbero persistere dopo il trattamento; esempi di tali sintomi potrebbero influire sull’umore, sulla sudorazione e sulla temperatura corporea.
- Dopo il trattamento, alcuni medicinali possono penetrare nei fluidi corporei (ad es. lacrime, sangue, secrezioni nasali e liquido cerebrospinale); tale fenomeno è noto come “diffusione”. Lei o suo/a figlio/a e il suo caregiver (soprattutto se in stato di gravidanza, allattamento o con un sistema immunitario compromesso) devono indossare guanti e mettere tutte le medicazioni usate e gli altri materiali di scarto venuti a contatto con lacrime e secrezioni nasali in sacchetti sigillati prima di gettarli via. Queste precauzioni devono essere adottate per 14 giorni.
- Lei o suo/a figlio/a non deve donare sangue, organi, tessuti e cellule per il trapianto dopo il trattamento con Upstaza. Questo perché Upstaza è un prodotto di terapia genica.
Bambini e adolescenti
Upstaza non è stato studiato nei bambini al di sotto dei 18 mesi di età. L’esperienza in pazienti di età superiore a 12 anni è limitata.
Altri medicinali e Upstaza
Informi il medico se lei o suo/a figlio/a sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.
Il suo medico le confermerà se lei o suo/a figlio/a può ricevere le vaccinazioni, come di norma, oppure se è necessario apportare modifiche al programma.
Gravidanza, allattamento e fertilità
Gli effetti di questo medicinale sulla gravidanza e sul nascituro non sono noti.
Upstaza non è stato studiato nelle donne che allattano.
Non sono disponibili informazioni sull’effetto di Upstaza sulla fertilità maschile o femminile.
Upstaza contiene sodio e potassio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente “senza sodio”.
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (39 mg) di potassio per dose, cioè essenzialmente “senza potassio”.
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Quali sono gli effetti collaterali di Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali/0,5 mL soluzione per infusione?
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.
Con Upstaza possono verificarsi i seguenti effetti indesiderati:
Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)
- Insonnia (difficoltà a dormire)
- Discinesia (movimenti a scatti incontrollabili)
Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)
- Difficoltà nell’alimentazione
- Irritabilità
- Aumento della salivazione
I seguenti effetti indesiderati possono verificarsi a causa dell’intervento chirurgico per somministrare Upstaza:
Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)
- Bassi livelli di globuli rossi (anemia)
- Perdita di liquido che circonda il cervello (chiamato liquido cerebrospinale) (i possibili sintomi includono mal di testa, nausea e vomito, dolore o rigidità al collo, cambiamento nell’udito, senso di squilibrio, capogiri o vertigini).
I seguenti effetti indesiderati possono manifestarsi nelle 2 settimane successive all’intervento chirurgico per la somministrazione di Upstaza, a causa dell’anestesia o degli effetti post-chirurgici:
Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)
- Polmonite
- Bassi livelli di potassio nel sangue
- Irritabilità
- Ipotensione (pressione sanguigna bassa)
- Sanguinamento gastrointestinale, diarrea
- Piaga da decubito
- Febbre
- Rumori respiratori anomali
Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)
- Gastroenterite
- Discinesia (movimenti incontrollabili a scatti)
- Cianosi (colorazione bluastra della pelle causata dalla mancanza di ossigeno nel sangue)
- Shock ipovolemico (grave perdita di sangue o di liquidi corporei)
- Insufficienza respiratoria
- Ulcerazione della bocca
- Eritema da pannolino, eruzione cutanea
- Ipotermia (bassa temperatura corporea)
- Estrazione di un dente
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se lei o suo/a figlio/a manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
Come conservare Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali/0,5 mL soluzione per infusione?
Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente ai medici.
Upstaza sarà conservato presso l’ospedale. Deve essere conservato e trasportato congelato a ≤ -65 °C. Viene scongelato prima dell’uso e, una volta scongelato, deve essere utilizzato entro 6 ore. Non deve essere nuovamente congelato.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola dopo “Scad.”.
Altre informazioni su Upstaza 2,8 × 1011 genomi vettoriali/0,5 mL soluzione per infusione
Cosa contiene Upstaza
Il principio attivo è eladocagene exuparvovec. Ogni 0,5 mL di soluzione contiene 2,8 × 1011 genomi vettoriali di eladocagene exuparvovec.
Gli altri componenti sono: cloruro di potassio, cloruro di sodio, diidrogenofosfato di potassio, fosfato disodico anidro, polossamero 188, acqua per preparazioni iniettabili (vedere paragrafo 2 “Upstaza contiene sodio e potassio”).
Descrizione dell’aspetto di Upstaza e contenuto della confezione
Upstaza è una soluzione per infusione da chiara a leggermente opaca, da incolore a bianco pallido, contenuta in un flaconcino di vetro trasparente.
Ogni confezione contiene 1 flaconcino.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
PTC Therapeutics International Limited 70 Sir John Rogerson’s Quay
Dublino 2 Irlanda
Produttore
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD
Irlanda
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentate locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:
| AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, | F |
| HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, | PTC Therapeutics France |
| F, PT, RO, SI, SK, FI, SE | Tel: +33(0)1 76 70 10 01 |
| PTC Therapeutics International Ltd. (Irlanda) | medinfo@ptcbio.com |
| +353 (0)1 447 5165 | |
| medinfo@ptcbio.com | |
| Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il. |
A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. Ciò significa che data la rarità della malattia non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale. L’Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.
Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea dei medicinali: http://www.ema.europa.eu/.
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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:
Istruzioni sulla preparazione, sulla somministrazione, sulle misure da adottare in caso di esposizione accidentale e sullo smaltimento di Upstaza
Ogni flaconcino è esclusivamente monouso. Questo medicinale deve essere infuso solo con la cannula cerebrale SmartFlow.
Precauzioni da prendere prima della manipolazione o della somministrazione del medicinale
Questo medicinale contiene virus geneticamente modificati. Durante la preparazione, la somministrazione e lo smaltimento, è necessario indossare dispositivi di protezione individuale (inclusi camice, occhiali di sicurezza, maschera e guanti) per la manipolazione di eladocagene exuparvovec e dei materiali che sono stati a contatto con la soluzione (residui solidi e liquidi).
Scongelamento nella farmacia ospedaliera
- Upstaza viene consegnato alla farmacia congelato e deve essere mantenuto nella scatola esterna a ≤ -65 °C fino alla preparazione per l’uso.
- Upstaza deve essere manipolato asetticamente in condizioni sterili.
Principi editoriali
Tutte le informazioni utilizzate provengono da fonti verificate (istituzioni riconosciute, specialisti, studi di università rinomate). Diamo grande importanza alla qualifica degli autori e al fondamento scientifico delle informazioni.
