Naglazyme 1 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Naglazyme wird in der Behandlung von Patienten mit MPS VI (Mukopolysaccharidose VI) angewendet.

Menschen mit MPS VI weisen entweder eine geringe oder gar keine Konzentration eines Enzyms namens N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase auf, das bestimmte Substanzen (Glykosaminoglykane) im Körper abbaut. Folglich werden diese Substanzen vom Körper nicht wie vorgesehen abgebaut und beseitigt. Sie sammeln sich in vielen Körpergeweben an, was die Symptome der MPS VI hervorruft.

Naglazyme enthält ein künstliches Enzym namens Galsulfase. Dieses kann das natürliche Enzym ersetzen, das bei der MPS VI fehlt.

Naglazyme darf nicht angewendet werden,

• wenn Sie auf Galsulfase oder einen der sonstigen Bestandteile von Naglazyme mit schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen allergischen (Überempfindlichkeits-) Reaktionen reagiert haben und eine erneute Arzneimittelgabe nicht erfolgreich war.

Besondere Vorsicht bei der Anwendung von Naglazyme ist erforderlich,

• Wenn Sie mit Naglazyme behandelt werden, kann es sein, dass mit der Infusion in Zusammenhang stehende Reaktionen auftreten. Eine solche Infusions-assoziierte Reaktion ist jede Nebenwirkung, die während der Infusion oder bis Ende des Infusionstages auftritt (siehe Abschnitt 4 ?Mögliche Nebenwirkungen?). Für den Fall, dass bei Ihnen eine solche Reaktion auftritt, müssen Sie sich unverzüglich mit Ihrem Arzt in Verbindung setzen.
• Wenn Sie Fieber oder Probleme beim Atmen haben; sprechen Sie Ihren Arzt darauf an, ob die Naglazyme-Infusion verschoben werden kann.
• Sie können auf die Infusion von Naglazyme allergisch (überempfindlich) reagieren. Falls eine allergische Reaktion auftritt, kann Ihr Arzt die Infusion verlangsamen oder beenden.

Möglicherweise erhalten Sie von Ihrem Arzt dann auch zusätzliche Medikamente zur Behandlung allergischer Reaktionen.

Nieren- und Leberinsuffizienz

Naglazyme wurde bei Patienten mit Nieren- oder Leberproblemen bislang nicht untersucht. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie an einer Nieren- oder Leberinsuffizienz leiden.

Bei Anwendung von Naglazyme mit anderen Arzneimitteln

Bitte informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen bzw. vor kurzem eingenommen haben, auch wenn es sich um nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel handelt.

Schwangerschaft

Naglazyme sollte nicht während der Schwangerschaft angewendet werden, es sei denn, es ist eindeutig erforderlich. Fragen Sie vor der Einnahme von allen Arzneimitteln Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.

Stillzeit

Es ist nicht bekannt, ob Galsulfase in die Muttermilch übergeht. Daher sollte während der Behandlung mit Naglazyme auf das Stillen verzichtet werden. Fragen Sie vor der Einnahme von allen Arzneimitteln Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.

Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen

Es wurden keine Untersuchungen zu den Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen durchgeführt.

Wichtige Informationen über bestimmte sonstige Bestandteile von Naglazyme

Jede 5 ml Durchstechflasche enthält 0,8 mmol (18,4 mg) Natrium. Dies muss von Patienten, die eine salzarme Diät halten müssen, berücksichtigt werden.

Die Infusion wird Ihnen von Ihrem Arzt oder einem seiner Mitarbeiter verabreicht.

Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung muss vor der Anwendung als intravenöse Infusion verdünnt werden.

Dosierung

Der empfohlene Dosierplan für Galsulfase beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, gegeben einmal wöchentlich als intravenöse Infusion über einen Venentropf. Jede Infusion wird etwa 4 Stunden dauern. In der ersten Stunde wird die Infusionsgeschwindigkeit niedrig eingestellt (etwa 2,5% der gesamten Lösung), die Infusion des restlichen Volumens (etwa 97,5%) erfolgt dann über die nächsten 3 Stunden.

Wenn Sie eine größere Menge von Naglazyme erhalten haben als Sie sollten

Die Infusion von Naglazyme erfolgt unter der Aufsicht eines Arztes oder eines Mitarbeiters. Er oder sie werden sicherstellen, dass Sie die korrekte Dosis erhalten und erforderlichenfalls entsprechende Maßnahmen ergreifen.

Wenn die Anwendung von Naglazyme vergessen wurde

Wenn eine Infusion von Naglazyme vergessen wurde, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, fragen Sie Ihren Arzt.

Wie alle Arzneimittel kann Naglazyme Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Nebenwirkungen traten hauptsächlich während der Verabreichung des Arzneimittels oder kurz danach auf (?infusionsbedingte Reaktionen?). Einige dieser Nebenwirkungen wurden schwerwiegend. Zu den schwerwiegendsten Nebenwirkungen gehörten das Anschwellen von Zunge und Rachen, anormal lange Abstände zwischen den Atemzügen, Fieber, Quaddeln, Atembeschwerden, Gesichtsschwellung, Asthma und schwerwiegende allergische Reaktionen gegen Naglazyme. Zu den häufigsten Symptomen infusionsbedingter Reaktionen zählten Fieber, Schüttelfrost, Ausschlag, Quaddeln und Kurzatmigkeit.

Sollten bei Ihnen Reaktionen wie diese auftreten, informieren Sie bitte umgehend Ihren Arzt. Sie benötigen gegebenenfalls zusätzliche Medikamente zur Unterbindung einer allergischen Reaktion (z.B. Antihistamine und/oder Kortikosteroide) oder zur Fiebersenkung (Antipyretika).

Die folgenden Nebenwirkungen wurden im Zusammenhang mit Naglazyme berichtet:

Sehr häufig (mehr als 1 von 10 Behandelten sind betroffen):

• Halsschmerzen
• Gastroenteritis
• schwache Reflexe
• Kopfschmerzen
• Augenentzündungen
• Trübung der Augen
• Ohrenschmerzen
• Schechtes Hörvermögen
• Bluthochdruck
• Kurzatmigkeit
• verstopfte Nase
• Bauchschmerzen
• hervorstehender Nabel
• Erbrechen
• Übelkeit
• Gesichtsschwellung
• Hautausschlag
• Juckreiz
• Schmerzen
• Schmerzen in der Brust
• Schüttelfrost
• Unwohlsein
• Gelenkschmerzen
• Fieber

Häufig (1 bis 10 von 100 Behandelten sind betroffen):

• Tremor
• niedriger Blutdruck
• anormal lange Abstände zwischen den Atemzügen
• Husten
• Atembeschwerden
• Asthma

• Giemen
• Quaddeln
• Hautrötung

Zu den Nebenwirkungen nicht bekannter Häufigkeit gehören:

• Schwere allergische Reaktion gegen Naglazyme
• Schock
• Kribbeln
• erniedrigte Herzfrequenz
• erhöhte Herzfrequenz
• bläuliche Haut
• Blässe der Haut
• Anschwellen von Zunge und Rachen
• Sauerstoffmangel im Blut
• schnelles Atmen

Arzneimittel für Kinder unzugänglich aufbewahren.

Sie dürfen das Arzneimittel nach dem auf der Durchstechflasche nach "Verw. bis" genannten Verfallsdatum nicht mehr anwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des Monats.

Ungeöffnete Durchstechflaschen:

Im Kühlschrank lagern (2 °C - 8 °C).

Nicht einfrieren.

Verdünnte Lösungen:

Die chemische und physikalische Stabilität während des Gebrauchs wurde für bis zu 4 Tage bei Raumtemperatur (23 °C - 27 °C) nachgewiesen.

Aus mikrobiologischer Sicht ist Naglazyme aus Sicherheitsgründen sofort zu verwenden. Falls die Anwendung nicht sofort erfolgt, ist der Anwender für die Dauer und für die Bedingungen der Aufbewahrung während des Gebrauchs verantwortlich. Die Aufbewahrungsdauer und die

Aufbewahrungsbedingungen während des Gebrauchs dürfen 24 Stunden bei 2 °C - 8 °C, gefolgt von 24 Stunden bei Raumtemperatur (23 °C - 27 °C) nicht überschreiten.

Sie dürfen Naglazyme nicht verwenden, wenn es sichtbare Partikel enthält.

Das Arzneimittel darf nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall entsorgt werden. Fragen Sie Ihren Apotheker wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr benötigen. Diese Maßnahme hilft die Umwelt zu schützen.

Was Naglazyme enthält

• Der Wirkstoff ist Galsulfase. 1 ml Naglazyme enthält 1 mg Galsulfase. Eine Durchstechflasche mit 5 ml enthält 5 mg Galsulfase. Galsulfase ist eine rekombinante humane N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase und wird gentechnisch aus den Ovarzellen des Chinesischen Hamsters (CHO) gewonnen.

• Die sonstigen Bestandteile sind: Natriumchlorid, Natriummonohydrogenphosphat, Dinatriumhydrogenphosphat, Polysorbat 80, Wasser für Injektionszwecke.

Wie Naglazyme aussieht und Inhalt der Packung

Naglazyme ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Das klare bis leicht trübe und farblose bis blassgelbe Konzentrat darf keine sichtbaren Partikel enthalten. Die Lösung muss weiter verdünnt werden, bevor sie infundiert werden kann.

Packungsgrößen:1 und 6 Durchstechflaschen. Es werden möglicherweise nicht alle Packungsgrößen in den Verkehr gebracht.

Pharmazeutischer Unternehmer

BioMarin Europe Limited

164 Shaftesbury Avenue

London, WC2H 8HL

Vereinigtes Königreich

Hersteller

Catalent UK Packaging Ltd

Wingates Industrial Park,

Westhoughton, Bolton,

Lancs, BL5 3XX

Vereinigtes Königreich

Falls weitere Informationen über das Arzneimittel gewünscht werden, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des Pharmazeutischen Unternehmens in Verbindung:

België/Belgique/Belgien

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BioMarin Europe Limited

Te?.: 00 3592 827 23 87 biomarinbg@bmrn.com

Ceská republika

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Danmark

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Deutschland

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Eesti

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Luxembourg/Luxemburg

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Magyarország

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Norge

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Österreich

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España

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France

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Diese Gebrauchsinformation wurde zuletzt genehmigt im

Dieses Arzneimittel wurde unter ?Außergewöhnlichen Umständen? zugelassen.

Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit dieser Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird jährlich jegliche neuen Informationen, die verfügbar werden, bewerten, und falls erforderlich, wird die Packungsbeilage aktualisiert werden.

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf der Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu/verfügbar. Es gibt auch Links zu anderen Websites über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Die folgenden Informationen sind nur für Ärzte bzw. medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Naglazyme darf, außer mit den unten genannten, nicht mit anderen Arzneimitteln in der gleichen Infusion gemischt werden.

Jede Durchstechflasche Naglazyme ist nur zum einmaligen Gebrauch bestimmt. Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung muss mit 9 mg/ml (0,9%) Natriumchlorid-Infusionslösung unter Einhaltung einer aseptischen Arbeitsweise verdünnt werden. Es wird empfohlen, die verdünnte Naglazyme-Lösung mit einem Infusions-Set zu infundieren, das mit einem 0,2 µm In-line-Filter ausgerüstet ist.

Nicht verwendete Arzneimittel oder Abfallmaterial sind entsprechend den nationalen Anforderungen zu entsorgen.

Zubereitung der Naglazyme Infusion (aseptische Arbeitsweise ist anzuwenden)

Zunächst ist die Zahl der je nach Körpergewicht des einzelnen Patienten für die Verdünnung benötigten Durchstechflaschen zu ermitteln. Diese müssen circa 20 Minuten vorher aus dem Kühlschrank genommen werden, damit diese Raumtemperatur annehmen können.

Vor der Verdünnung muss jede Durchstechflasche optisch auf feste Bestandteile und Verfärbungen kontrolliert werden. Die klare bis leicht trübe und farblose bis blassgelbe Lösung darf keine sichtbaren Partikel enthalten.

Aus einem 250 ml-Infusionsbeutel ist von der 9 mg/ml (0,9%) Natriumchlorid-Infusionslösung ein dem Gesamtvolumen des hinzuzufügenden Naglazyme entsprechendes Volumen zu entnehmen und zu verwerfen. Für Patienten mit einem Gewicht unter 20 kg und solche, die Gefahr laufen, eine Flüssigkeitsüberlastung zu erleiden, ist die Verwendung von 100 ml-Infusionsbeuteln in Betracht zu ziehen. In diesen Fällen sollte die Infusionsgeschwindigkeit (ml/min) gedrosselt werden, so dass sich die Infusionsdauer über nicht weniger als vier Stunden erstreckt. Bei Verwendung von

100 mg-Infusionsbeuteln kann das Volumen des hinzuzufügenden Naglazyme direkt in den Infusionsbeutel gegeben werden.

Das entsprechende Volumen Naglazyme langsam zu der 9 mg/ml (0,9%) Natriumchlorid- Infusionslösung hinzugeben.

Die Lösung vor der Infusion sanft schwenken.

Vor der Anwendung ist die Lösung optisch auf feste Bestandteile zu kontrollieren. Es dürfen nur klare und farblose Lösungen ohne sichtbare Partikel verwendet werden.