Orfadin 4 mg/ml suspensie voor oraal gebruik

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?

U bent allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.

Geef geen borstvoeding terwijl u dit geneesmiddel gebruikt; zie de rubriek ‘Zwangerschap en borstvoeding’.

Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?

Neem contact op met uw arts of apotheker voordat u dit middel gebruikt.

• Uw ogen worden door een oogarts gecontroleerd vóór en regelmatig gedurende de behandeling met nitisinon. Als u rode ogen krijgt of andere tekenen van effecten op de ogen, moet u onmiddellijk contact opnemen met uw arts voor een oogonderzoek. Oogproblemen kunnen een teken zijn van onvoldoende dieetcontrole (zie rubriek 4).

Tijdens de behandeling worden bloedmonsters genomen, zodat uw arts kan controleren of de behandeling aanslaat en om te zorgen dat er geen eventuele bijwerkingen zijn die afwijkingen van het bloed veroorzaken.

Als u Orfadin krijgt voor de behandeling van erfelijke tyrosinemie type 1, wordt uw lever met regelmatige tussenpozen gecontroleerd omdat de ziekte de lever aantast.

Elke 6 maanden moet u gecontroleerd worden door uw arts. Als u bijwerkingen ervaart, worden kortere perioden tussen de controles aanbevolen.

Gebruikt u nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt u naast Orfadin nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts of apotheker.

Orfadin kan invloed hebben op het effect van andere geneesmiddelen, zoals:

• geneesmiddelen voor epilepsie (zoals fenytoïne),
• geneesmiddelen tegen de stolling van het bloed (zoals warfarine).

Waarop moet u letten met eten?

Aanbevolen wordt de suspensie voor oraal gebruik bij de maaltijd in te nemen.

Zwangerschap en borstvoeding

De veiligheid van dit geneesmiddel is niet onderzocht bij zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven.

Neem contact op met uw arts als u van plan bent zwanger te worden. Als u zwanger wordt moet u

onmiddellijk contact opnemen met uw arts.

Geef geen borstvoeding als u dit geneesmiddel gebruikt; zie de rubriek ‘Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?’.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Dit geneesmiddel heeft geringe invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen. Als u echter bijwerkingen ervaart die invloed hebben op uw gezichtsvermogen, dan mag u

niet rijden of machines bedienen totdat uw gezichtsvermogen weer normaal is (zie rubriek 4

‘Mogelijke bijwerkingen’).

Orfadin bevat natrium, glycerol en natriumbenzoaat

Dit geneesmiddel bevat 0,7 mg (0,03 mmol) natrium per ml.

Een dosis van 20 ml suspensie voor oraal gebruik (10 g glycerol) of meer kan hoofdpijn, maagpijn en diarree veroorzaken.

Natriumbenzoaat kan tot een verergering van geelzucht (gele verkleuring van de huid en ogen) leiden bij te vroeg geboren en voldragen pasgeborenen met geelzucht en tot de ontwikkeling van kernicterus (hersenbeschadiging door afzettingen van bilirubine in de hersenen). Het bilirubinegehalte (een stof die de gele verkleuring van de huid veroorzaakt wanneer deze in grote hoeveelheden voorkomt) in het

bloed van de pasgeboren baby wordt nauwlettend gemonitord. Als het gehalte aanzienlijk hoger is dan zou mogen, met name bij te vroeg geboren baby’s met risicofactoren zoals acidose (te lage pH in het

bloed) en een laag albuminegehalte (een eiwit dat voorkomt in het bloed), wordt behandeling met Orfadin-capsules overwogen in plaats van de suspensie voor oraal gebruik totdat het bilirubinegehalte in plasma is genormaliseerd.

Gebruik dit geneesmiddel altijd precies zoals uw arts u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste gebruik? Neem dan contact op met uw arts of apotheker.

Volg goed de instructies die hieronder worden gegeven voor de bereiding en toediening van de dosis om zeker te zijn dat de juiste dosis wordt toegediend.

Voor erfelijke tyrosinemie type 1 moet een behandeling met dit geneesmiddel worden gestart en onder controle staan van een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte.

Voor erfelijke tyrosinemie type 1 is de aanbevolen totale dagelijkse dosering 1 mg/kg lichaamsgewicht, oraal toegediend. Uw arts zal de dosering individueel aanpassen.

Het wordt aanbevolen de dosis eenmaal daags toe te dienen. Vanwege de beperkte gegevens bij patiënten met een lichaamsgewicht < 20 kg wordt echter aanbevolen om bij deze patiëntenpopulatie de totale dagelijkse dosis te verdelen in twee dagelijkse toedieningen.

Voor AKU is de aanbevolen dosering eenmaal daags 10 mg.

De suspensie voor oraal gebruik wordt met een doseerspuit voor orale toediening direct in de mond ingenomen zonder verdunning.

Orfadin mag niet worden geïnjecteerd. Er mag geen naald aan de doseerspuit worden bevestigd.

Hoe bereidt u de toe te dienen dosis

De dosis die uw arts u voorschrijft, moet worden gegeven in ml suspensie en niet in mg. Dit is omdat de doseerspuit waarmee de juiste dosis uit de fles wordt opgetrokken markeringen in ml heeft. Als uw recept mg aangeeft, neem dan contact op met uw apotheker of arts voor advies.

De verpakking bevat een fles geneesmiddel met een dop, een flesadapter en drie doseerspuiten (1,5 ml, 3 ml en 6 ml) voor orale toediening. Gebruik altijd een van de verstrekte doseerspuiten om het medicijn in te nemen.

• De 1,5 ml-doseerspuit (de kleinste doseerspuit) is gemarkeerd van 0,1 ml tot 1,5 ml met een schaalverdeling in stapjes van 0,05 ml. Deze wordt gebruikt voor het meten van doses kleiner dan of tot 1,5 ml.
• De 3 ml-doseerspuit (de middelste doseerspuit) is gemarkeerd van 1 ml tot 3 ml met een schaalverdeling in stapjes van 0,1 ml. Deze wordt gebruikt voor het meten van doses van meer dan 1,5 ml tot 3 ml.
• De 6 ml-doseerspuit (de grootste doseerspuit) is gemarkeerd van 1 ml tot 6 ml met een kleine schaalverdeling in stapjes van 0,25 ml. Deze wordt gebruikt voor het meten van doses van meer dan 3 ml.

Het is belangrijk de juiste doseerspuit voor orale toediening te gebruiken wanneer u het geneesmiddel inneemt. Uw arts, apotheker of verpleegkundige zal u adviseren welke doseerspuit u, afhankelijk van de voorgeschreven dosis, moet gebruiken.

Hoe bereidt u een nieuwe fles geneesmiddel voor het eerste gebruik:

Voordat u de eerste dosis inneemt, moet de fles krachtig worden geschud, omdat de deeltjes bij langdurige bewaring een vaste koek vormen op de bodem van de fles. Volg de instructies hieronder:

1. Haal de fles uit de koelkast. Noteer de datum waarop de fles uit de koelkast werd gehaald op het flesetiket.
2. Schud de fles ten minste 20 seconden krachtig tot de vaste koek op de bodem van de fles volledig is gedispergeerd (afbeelding A).
3. Verwijder de kindveilige schroefdop door deze stevig omlaag te drukken en tegen de wijzers van de klok in te draaien (afbeelding B).
4. Zet de open fles rechtop op een tafel. Druk de plastic adapter zo ver u kunt stevig in de hals van de fles (afbeelding C) en sluit de fles met de kindveilige schroefdop.

Voor de daarop volgende dosering, zie de onderstaande instructies ‘Hoe bereidt u een dosis van het geneesmiddel’.

Hoe bereidt u een dosis van het geneesmiddel

1. Schud de fles ten minste 5 seconden krachtig (afbeelding D).
2. Open de fles onmiddellijk daarna door de kindveilige schroefdop te verwijderen.
3. Druk de zuiger in de doseerspuit voor orale toediening volledig omlaag.
4. Houd de fles in een verticale positie en steek de doseerspuit stevig in de opening van de adapter, aan de bovenkant van de fles (afbeelding E).
5. Draai de fles voorzichtig ondersteboven terwijl de doseerspuit op zijn plaats blijft zitten (afbeelding F).
6. Om de voorgeschreven dosis (ml) op te trekken, trekt u de zuiger langzaam omlaag totdat de bovenrand van de zuiger precies op gelijke hoogte is met de lijn die de dosis markeert (afbeelding F). Als u luchtbellen in de gevulde doseerspuit ziet, drukt u de zuiger weer omhoog tot de luchtbellen zijn verdreven. Trek de zuiger dan weer omlaag totdat de bovenrand precies op dezelfde hoogte is als de lijn die de dosis markeert.
7. Draai de fles dan weer rechtop. Maak de doseerspuit los door deze voorzichtig uit de fles te draaien.

1. De dosis moet onmiddellijk in de mond worden toegediend (zonder verdunning) om te voorkomen dat deze in de doseerspuit vastkoekt. De doseerspuit moet langzaam worden geleegd, zodat het middel kan worden doorgeslikt. Door te snel te spuiten kan men zich verslikken.
2. Plaats de kindveilige schroefdop direct na gebruik weer terug. De flesadapter mag niet worden verwijderd.
3. De fles kan bij kamertemperatuur worden bewaard (beneden 25°C).

Reiniging:

Maak de doseerspuit voor orale toediening onmiddellijk schoon met uitsluitend koud kraanwater en beweeg de zuiger, indien nodig, binnen- en buitenwaarts. Schud overtollig water weg en laat de doseerspuit drogen tot de volgende benodigde dosering. De doseerspuit voor orale toediening niet demonteren.

Heeft u te veel van dit middel ingenomen?

Als u meer heeft ingenomen van dit medicijn dan u mag, moet u zo spoedig mogelijk contact opnemen met uw arts of apotheker.

Bent u vergeten dit middel in te nemen?

Neem geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen. Als u een dosis bent vergeten in te nemen, neem dan contact op met uw arts of apotheker.

Als u stopt met het innemen van dit middel

Als u de indruk heeft dat het geneesmiddel niet naar behoren werkt, neem dan contact op met uw arts. De dosering niet wijzigen of de behandeling stopzetten zonder eerst met uw arts gesproken te hebben.

Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige.

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.

Als u bijwerkingen constateert die verband houden met de ogen, moet u onmiddellijk contact opnemen met uw arts voor een oogonderzoek. Een behandeling met nitisinon leidt tot hogere tyrosineniveaus in het bloed wat oogklachten kan veroorzaken. Bij patiënten met erfelijke tyrosinemie type 1 zijn vaak gemelde bijwerkingen die verband houden met het oog (kunnen optreden bij maximaal 1 op

100 mensen) die veroorzaakt worden door hogere tyrosineniveaus, ontsteking van het oog (oogbindvliesontsteking), vertroebeling en ontsteking van het hoornvlies (keratitis), gevoeligheid voor licht (fotofobie) en oogpijn. Ontsteking van het ooglid (blefaritis) is een soms voorkomende bijwerking (kan optreden bij maximaal 1 op 100 mensen).

Bij patiënten met AKU zijn oogirritatie (keratopathie) en oogpijn zeer vaak gemelde bijwerkingen (kunnen optreden bij meer dan 1 op 10 mensen).

Andere bijwerkingen die zijn gemeld bij patiënten met erfelijke tyrosinemie type 1 worden hieronder vermeld:

Andere vaak voorkomende bijwerkingen

verminderd aantal bloedplaatjes (trombocytopenie) en witte bloedcellen (leukopenie), tekort aan bepaalde witte bloedcellen (granulocytopenie).

Andere soms voorkomende bijwerkingen

• toegenomen aantal witte bloedcellen (leukocytose),
• jeuk (pruritus), huidontsteking (dermatitis exfoliativa), uitslag.

Andere bijwerkingen die zijn gemeld bij patiënten met AKU worden hieronder vermeld:

Andere vaak voorkomende bijwerkingen

• bronchitis
• longontsteking
• jeuk (pruritus), uitslag

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die is te vinden op de doos en de fles na “EXP”. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste

houdbaarheidsdatum.

Bewaren in de koelkast (2 C – 8 C).

Niet in de vriezer bewaren.

Rechtopstaand bewaren.

Na opening kan het geneesmiddel voor een enkele periode van maximaal 2 maanden bewaard worden bij een temperatuur beneden 25°C, daarna moet het worden weggegooid.

Vergeet niet om de datum op de fles te vermelden, wanneer deze uit de koelkast wordt gehaald.

Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Ze worden dan op een verantwoorde manier vernietigd en komen niet in het milieu terecht.

Welke stoffen zitten er in dit middel?

• De werkzame stof in dit middel is nitisinon. Elke ml bevat 4 mg nitisinon.
• De andere stoffen in dit middel zijn: hydroxypropylmethylcellulose, glycerol (zie rubriek 2), polysorbaat 80, natriumbenzoaat (E211) (zie rubriek 2), citroenzuurmonohydraat, natriumcitraat (zie rubriek 2), aardbeienaroma (kunstmatig) en gezuiverd water.

Hoe ziet Orfadin eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

De suspensie voor oraal gebruik is een witte, iets dikkere ondoorzichtige suspensie. Voordat u de fles schudt, ziet die er mogelijk uit als een vaste koek op de bodem en een iets opaalachtige vloeistof. Deze wordt geleverd in een 100 ml bruine glazen fles met een witte kindveilige schroefdop. Elke fles bevat 90 ml suspensie.

Elke verpakking bevat een fles, een flesadapter en drie doseerspuiten voor orale toediening.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Zweden