Indice
In breve
Nezglyal contiene il principio attivo leriglitazone. Fa parte di un gruppo di farmaci noti come agonisti del recettore gamma attivato dai proliferatori dei perossisomi (peroxisome proliferator-activated receptor gamma, PPARγ). Nezglyal è un trattamento per una rara malattia cerebrale che colpisce i ragazzi, chiamata adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD).
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Minoryx Therapeutics S.L.
- Codice ATC
- A16AX23
Questo riepilogo non sostituisce il foglietto illustrativo né il parere medico.
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Foglio illustrativo
A cosa serve Nezglyal 13,7 mg/mL sospensione orale?
Nezglyal contiene il principio attivo leriglitazone. Fa parte di un gruppo di farmaci noti come agonisti
del recettore gamma attivato dai proliferatori dei perossisomi (peroxisome proliferator-activated receptor gamma, PPARγ).
Nezglyal è un trattamento per una rara malattia cerebrale che colpisce i ragazzi, chiamata adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD).
Nezglyal viene utilizzato nei ragazzi di età compresa tra 2 e 12 anni affetti da cALD che presentano lesioni cerebrali che non mostrano alterazioni della barriera emato-encefalica, definite lesioni "Gd-negative"
(aree che non assorbono il mezzo di contrasto chiamato gadolinio e che quindi non si illuminano alla risonanza magnetica (RM)) e che presentano sintomi clinici assenti o lievi (ovvero con un punteggio funzionale neurologico (Neurological Functional Score, NFS) pari a 0 o 1).
L’adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) è una forma di una patologia ereditaria chiamata adrenoleucodistrofia, nella quale le sostanze grasse note come “acidi grassi a catena molto lunga” si accumulano nei tessuti del corpo, principalmente nel cervello, nel midollo spinale e nelle ghiandole surrenali (due ghiandole situate sopra i reni). Nella cALD, l’accumulo di queste sostanze nel cervello provoca infiammazione e distruzione della guaina protettiva (mielina) che isola e agevola la trasmissione dei segnali da parte delle cellule nervose. Ciò conduce a lesioni cerebrali.
Le persone affette da ALD possono sviluppare la cALD nell’infanzia. Le persone possono sviluppare lesioni Gd-negative in maniera asintomatica o con lievi sintomi clinici. Queste lesioni possono progredire e trasformarsi in una malattia più grave che può essere potenzialmente letale.
Il principio attivo di Nezglyal, leriglitazone, agisce legandosi a un bersaglio (recettore) presente nell’organismo, noto come recettore PPARγ, e attivandolo. I recettori PPARγ svolgono un ruolo nella
regolazione della funzione dei mitocondri (delle strutture all’interno delle cellule che producono energia), nella risposta delle cellule allo stress ossidativo (danno causato da molecole tossiche contenenti ossigeno note come radicali liberi) e nell’infiammazione. Leriglitazone protegge le cellule nervose dai danni causati dalla cALD riducendo l’infiammazione, migliorando la funzione dei mitocondri e proteggendo dai danni provocati dai radicali liberi.
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Cosa sapere prima di prendere Nezglyal 13,7 mg/mL sospensione orale?
Non usi Nezglyal
- Se suo figlio è allergico a leriglitazone o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
- Se suo figlio è allergico a un tipo di farmaco noto come "tiazolidinedione", come il pioglitazone (usato per abbassare i livelli di zucchero nel sangue nelle persone con diabete di tipo 2).
- Se suo figlio soffre o ha sofferto di insufficienza cardiaca.
Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico di suo figlio prima di dare Nezglyal a suo figlio.
- Gli effetti indesiderati associati al trattamento con Nezglyal sono stati segnalati con maggiore frequenza durante i primi sei mesi di trattamento. In particolare, si tratta di effetti indesiderati quali aumento di peso e ritenzione idrica con conseguente formazione di edema, i cui segni sono gonfiore alle gambe, ai piedi o alle caviglie. Il medico terrà sotto controllo la situazione di suo figlio e il trattamento con Nezglyal potrà essere interrotto qualora si manifestassero sintomi gravi di edema o insufficienza cardiaca.
- Alcuni pazienti che soffrono di ritenzione di liquidi possono sviluppare insufficienza cardiaca. Informi il medico di suo figlio il prima possibile se suo figlio manifesta segni di insufficienza cardiaca, come respiro affannoso insolito, aumento del gonfiore delle gambe, dei piedi o delle caviglie nonostante le misure adottate dal medico, fastidio o gonfiore addominale, difficoltà a dormire con respiro corto quando è sdraiato a letto, dolore toracico o palpitazioni, tosse secca e stizzosa frequente.
- Il trattamento con Nezglyal deve essere interrotto almeno 5 giorni prima che suo figlio inizi la terapia di condizionamento utilizzata nel trapianto di cellule staminali emopoietiche, una procedura in cui il midollo osseo del paziente viene ripulito dalle cellule e sostituito con cellule staminali per formare nuovo midollo osseo.
- Se suo figlio soffre di funzionalità epatica compromessa, il medico valuterà attentamente se questo medicinale è adatto al suo caso e potrebbe ritenere opportuno monitorare suo figlio attentamente.
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Informi immediatamente il medico di suo figlio se nota la presenza di sangue nelle urine di suo figlio o se avverte dolore o difficoltà a urinare durante il trattamento. Prima di dare Nezglyal a suo figlio, gli verrà prelevato un campione di sangue per controllare la funzionalità epatica.
Questo controllo può essere ripetuto a intervalli regolari. Informi immediatamente il medico di suo figlio se si manifestano sintomi di malattia epatica come nausea inspiegabile, vomito o dolore addominale, perdita di peso, urine scure o ingiallimento della pelle (itterizia). - Informi il medico se suo figlio soffre di osteoporosi o è a rischio di fratture ossee. I farmaci appartenenti alla stessa classe sono stati associati a un aumento del rischio di fratture ossee. Non è noto se Nezglyal possa influenzare lo sviluppo o la resistenza ossea nei bambini. Durante il trattamento, il medico monitorerà la crescita e la salute ossea del bambino.
- Nezglyal non deve essere usato insieme a farmaci ipoglicemizzanti, poiché potrebbe aumentare il rischio di bassi livelli di zucchero nel sangue (ipoglicemia). Se suo figlio soffre di diabete di tipo 1 o 2 e sta assumendo farmaci antidiabetici, il medico valuterà attentamente se tale farmaco è adatto al suo caso e potrebbe ritenere opportuno monitorare suo figlio attentamente.
Se suo figlio soffre di una particolare patologia oculare chiamata edema maculare (tumefazione della parte posteriore dell’occhio), il medico potrebbe prescrivere a suo figlio una visita oculistica per valutare se sia opportuno continuare il trattamento.
Bambini di età inferiore a 2 anni
Questo medicinale non deve essere somministrato a bambini di età inferiore a 2 anni, poiché non è stato testato in questa fascia d’età.
Altri medicinali e Nezglyal
Informi il medico di suo figlio se il bambino sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.
I seguenti medicinali potrebbero aumentare il rischio di effetti indesiderati di Nezglyal:
- gemfibrozil (utilizzato per trattare il colesterolo alto)
- itraconazolo (utilizzato per trattare le infezioni micotiche)
- claritromicina (utilizzata per trattare le infezioni batteriche)
- metformina (utilizzata per trattare il diabete) o altri farmaci che abbassano la glicemia, come insulina, gliclazide, glimepiride o glibenclamide
I seguenti medicinali potrebbero ridurre l’efficacia di Nezglyal:
- carbamazepina (utilizzata per trattare alcuni tipi di crisi epilettiche nelle persone affette da epilessia, dolore dovuto a nevralgia del trigemino o mania del disturbo bipolare)
- rifampicina (utilizzata per trattare alcune infezioni batteriche, tra cui la tubercolosi)
- fenitoina (utilizzata per trattare l’epilessia)
- fenobarbital (utilizzato per trattare l’epilessia)
I seguenti medicinali potrebbero richiedere un monitoraggio speciale se assunti in concomitanza a Nezglyal:
- rosuvastatina (utilizzata per trattare il colesterolo elevato)
- metotrexato (utilizzato per trattare alcune malattie infiammatorie e alcuni tipi di cancro)
- sulfasalazina (utilizzata per trattare le malattie infiammatorie intestinali)
Sarà il medico di suo figlio a decidere se questi farmaci possono essere assunti insieme e potrebbe monitorare suo figlio più attentamente.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Questo medicinale può alterare lievemente la capacità di guidare veicoli, di andare in bicicletta e utilizzare macchinari. Se suo figlio manifesta effetti indesiderati che interessano la vista, non deve andare in bicicletta o utilizzare macchinari finché la vista non sarà tornata alla normalità (vedere il paragrafo 4 "Possibili effetti indesiderati").
Nezglyal contiene sorbitolo, sodio e benzoato di sodio
Questo medicinale contiene 8 000 mg di sorbitolo in 100 mL, equivalenti a 80 mg/mL. Il sorbitolo è una fonte di fruttosio. Se il medico le ha detto che suo figlio ha un’intolleranza ad alcuni zuccheri o se gli è stata diagnosticata un’intolleranza ereditaria al fruttosio (hereditary fructose intolerance, HFI), una rara malattia genetica in cui una persona non è in grado di scomporre il fruttosio, parli con il medico prima che suo figlio assuma o riceva questo medicinale.
Questo medicinale contiene 200 mg di sodio (componente principale del sale da cucina/da tavola) ogni 100 mL, equivalenti a 2 mg/mL. Ciò equivale allo 0,10% dell’assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.
Questo medicinale contiene 100 mg di benzoato di sodio in 100 mL, equivalenti a 1 mg/mL.
Come si usa Nezglyal 13,7 mg/mL sospensione orale?
Dia questo medicinale a suo figlio seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico di suo figlio. Se ha dubbi consulti il medico.
Il trattamento con questo farmaco deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nella cura delle malattie che provocano l’interruzione del corretto funzionamento delle cellule nervose.
Nezglyal è disponibile come sospensione assunta per via orale una volta al giorno.
La dose giornaliera consigliata verrà calcolata dal medico di suo figlio in base all’età, al peso e all’altezza. Suo figlio dovrà sottoporsi a visite di controllo periodiche con il suo medico per accertarsi che continui a ricevere il dosaggio corretto durante la crescita.
Dia Nezglyal a suo figlio alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente dopo colazione.
Il medico di suo figlio o il farmacista le mostreranno come misurare la dose corretta. Utilizzi la siringa dosatrice fornita insieme a Nezglyal per misurare la dose giornaliera per sé o per suo figlio.
Istruzioni per l’uso
- Agiti sempre bene il flacone per circa 30 secondi prima di ogni dose.
- Appoggi il flacone su una superficie orizzontale e stabile e rimuova la capsula di chiusura.
- Inserisca nel flacone la siringa dosatrice fornita nella confezione e prelevi la dose giornaliera raccomandata.
- Svuoti il contenuto della siringa dosatrice per somministrazione orale nella bocca di suo figlio e si assicuri che deglutisca la dose.
- Dopo aver dato la dose a suo figlio, richiuda il flacone. Lavi la siringa dosatrice per somministrazione orale con acqua pulita e la asciughi con un panno di carta. Riponga il flacone e la siringa dosatrice per somministrazione orale nella confezione originale per proteggerli dalla luce.
Se dà a suo figlio più Nezglyal di quanto deve
Se dà accidentalmente una dose eccessiva di farmaco a suo figlio, o se un’altra persona o un altro bambino prende questo farmaco, si rivolga immediatamente al medico o al farmacista e porti con sé questo foglio illustrativo.
Se dimentica di dare Nezglyal a suo figlio
Se suo figlio salta una dose, continui normalmente con la dose successiva. Non dia una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.
Se suo figlio interrompe il trattamento con Nezglyal
Nezglyal deve essere assunto tutti i giorni per funzionare correttamente. Parli con il medico di suo figlio prima di interrompere il trattamento.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico di suo figlio.
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Quali sono gli effetti collaterali di Nezglyal 13,7 mg/mL sospensione orale?
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.
Alcuni effetti indesiderati sono più comuni all’inizio del trattamento e potrebbero richiedere un monitoraggio da parte del medico di suo figlio.
Sono stati segnalati i seguenti effetti indesiderati nei bambini trattati con Nezglyal:
Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)
Gonfiore dovuto a ritenzione di liquidi, incluso gonfiore delle gambe, del viso e/o delle palpebre (edema)
Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)
- Variazioni negli esami del sangue, come:
- Conta dei globuli rossi ridotta (anemia)
- Squilibrio anomalo di diversi tipi di globuli bianchi
- Il sangue impiega più tempo a coagulare (aumento del rapporto internazionale normalizzato (INR))
- Conta dei globuli bianchi ridotta (leucopenia)
- Conta dei linfociti (un tipo di globuli bianchi) ridotta (linfopenia)
- Conta dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) ridotta (neutropenia)
- Incremento dei livelli di protrombina (una proteina necessaria per la coagulazione del sangue)
- Incremento dei livelli di un marcatore ematico correlato al cuore (frammento N-terminale del pro peptide natriuretico cerebrale)
- Appetito aumentato
- Peso aumentato
- Mal di testa
- Sudorazioni notturne
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se suo figlio manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al suo medico. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
Come conservare Nezglyal 13,7 mg/mL sospensione orale?
Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola e sull’etichetta dopo Scad. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Conservi nella confezione originale per proteggere dalla luce.
Dopo la prima apertura: lo utilizzi entro 66 giorni conservandolo a una temperatura inferiore a 25 °C.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che suo figlio non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.
Altre informazioni su Nezglyal 13,7 mg/mL sospensione orale
Cosa contiene Nezglyal
Il principio attivo è leriglitazone (come cloridrato).
Ogni mL di sospensione orale contiene 13,7 mg di leriglitazone (come cloridrato). Un flacone (100 mL) contiene 1 370 mg di leriglitazone (come cloridrato).
Gli altri ingredienti sono sorbitolo (E 420), cellulosa microcristallina (E 460i) e carmellosa sodica (E 466), saccarina sodica (E 954), benzoato di sodio (E 211), citrato di sodio (E 331), acido citrico monoidrato (E 330), aroma di fragola e acqua purificata (vedere anche il paragrafo 2 ‘Nezglyal contiene sorbitolo, sodio e benzoato di sodio’).
Descrizione dell’aspetto di Nezglyal e contenuto della confezione
Nezglyal è una sospensione orale omogenea di colore bianco.
Flacone in vetro ambrato idrolitico di classe III da 100 mL con capsula di chiusura in polietilene bianco a prova di bambino, confezionato con siringa dosatrice per somministrazione orale in polietilene da 12 mL graduata ogni 0,5 mL.
Confezione da un flacone.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Minoryx Therapeutics S.L.
Av Ernest Lluch, 32, TCM3
08302 Mataró, Barcellona Spagna
Tel: +34 93 544 14 66 pharmacovigilanceEU@minoryx.com
Produttore
Delpharm Huningue S.A.S. 26, Rue de la Chapelle 68330 Huningue
Francia
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Neuraxpharm Belgium | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
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| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm France |
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| Česká republika | Magyarország |
| Neuraxpharm Bohemia s.r.o. | Neuraxpharm Hungary Kft. |
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| Neuraxpharm Sweden AB | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tlf.: +46 (0)8 30 91 41 | Tel.: +34 93 475 96 00 |
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| neuraxpharm Arzneimittel GmbH | Neuraxpharm Netherlands B.V |
| Tel: +49 2173 1060 0 | Tel: +31 70 208 5211 |
| Eesti | Norge |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm Sweden AB |
| Tel.: +34 93 475 96 00 | Tlf: +46 (0)8 30 91 41 |
| (Sverige) | |
| Ελλάδα | Österreich |
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| Neuraxpharm France | Neuraxpharm Portugal, Unipessoal Lda |
| Tél: +33 1.53.63.42.90 | Tel: +351 910 259 536 |
| Hrvatska | România |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel: +34 93 602 24 21 | Tel.: +34 93 475 96 00 |
| Ireland | Slovenija |
| Neuraxpharm Ireland Ltd. | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel: +353 1 428 7777 | Tel.: +34 93 475 96 00 |
| Ísland | Slovenská republika |
| Neuraxpharm Sweden AB | Neuraxpharm Slovakia a.s. |
| Sími: +46 (0)8 30 91 41 | Tel: +421 255 425 562 |
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| Italia | Suomi/Finland |
| Neuraxpharm Italy S.p.A. | Neuraxpharm Sweden AB |
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Questo foglio illustrativo è stato aggiornato
A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. Ciò significa che data la rarità della malattia non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale. L’Agenzia europea per i medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.
Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali: https://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.
Principi editoriali
Tutte le informazioni utilizzate provengono da fonti verificate (istituzioni riconosciute, specialisti, studi di università rinomate). Diamo grande importanza alla qualifica degli autori e al fondamento scientifico delle informazioni.
