Índice
O essencial
Nezglyal contém a substância ativa leriglitazona. Faz parte de um grupo de medicamentos conhecidos como agonistas do recetor gama ativado por proliferadores de peroxissomas (PPARγ). Nezglyal é um tratamento utilizado para uma doença cerebral rara em rapazes chamada adrenoleucodistrofia cerebral (cALD).
- Titular da autorização de introdução no mercado
- Minoryx Therapeutics S.L.
- Código ATC
- A16AX23
Este resumo não substitui o folheto informativo nem o aconselhamento médico.
Publicidade
Folheto informativo
Para que é utilizado Nezglyal 13,7 mg/ml suspensão oral?
Nezglyal contém a substância ativa leriglitazona. Faz parte de um grupo de medicamentos conhecidos como agonistas do recetor gama ativado por proliferadores de peroxissomas (PPARγ).
Nezglyal é um tratamento utilizado para uma doença cerebral rara em rapazes chamada adrenoleucodistrofia cerebral (cALD).
Nezglyal é utilizado em rapazes dos 2 aos 12 anos com cALD, que apresentam lesões cerebrais que não demonstram rotura da barreira hematoencefálica, denominadas lesões “negativas para Gd” (áreas que não absorvem o agente de contraste gadolínio e, por isso, não aparecem na RM) e que não apresentam sintomas clínicos ou apresentam sintomas ligeiros (i.e., uma pontuação na Escala de Função Neurológica (NFS) de 0 ou 1).
A adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) é uma forma de doença hereditária denominada adrenoleucodistrofia, na qual se acumulam substâncias gordurosas conhecidas como “ácidos gordos de cadeia muito longa” nos tecidos de todo o corpo, principalmente no cérebro, na medula espinhal e nas glândulas suprarrenais (duas glândulas situadas acima dos rins). Na cALD, a acumulação destas substâncias no cérebro provoca inflamação e a destruição da bainha protetora (mielina) que isola e facilita a transmissão de sinais pelas células nervosas. Isto provoca lesões cerebrais.
As pessoas com ALD podem desenvolver cALD na infância. As pessoas podem desenvolver lesões negativas para o gadolínio, com sintomas clínicos ligeiros ou sem sintomas. Estas lesões podem progredir para doenças mais graves que pode ser fatal.
A substância ativa do Nezglyal, a leriglitazona, atua ligando-se a um alvo (recetor) no organismo conhecido como recetor PPARγ e ativando-o. Os recetores PPARγ desempenham um papel na
regulação da função das mitocôndrias (estruturas produtoras de energia nas células), na forma como as
células respondem ao stress oxidativo (danos causados por moléculas tóxicas que contêm oxigénio, conhecidas como radicais livres) e na inflamação. A leriglitazona protege as células nervosas dos danos causados pela cALD, reduzindo a inflamação, melhorando o funcionamento das mitocôndrias e protegendo contra os danos causados pelos radicais livres.
Publicidade
O que deve saber antes de tomar Nezglyal 13,7 mg/ml suspensão oral?
Não utilize Nezglyal
- Se o/a seu/sua filho/a tem alergia à leriglitazona ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).
- Se o/a seu/sua filho/a tem alergia a um tipo de medicamento conhecido como "tiazolidinedionas", como a pioglitazona (utilizada para reduzir os níveis de açúcar no sangue em pessoas com diabetes tipo 2).
- Se o/a seu/sua filho/a tem ou já teve insuficiência cardíaca.
Advertências e precauções
Fale com o médico do/a seu/sua filho/a ou cirurgião antes de dar Nezglyal o/a seu/sua filho/a.
- Foram notificados efeitos indesejáveis associados ao tratamento com Nezglyal com maior frequência durante os primeiros seis meses de tratamento. Em particular, os efeitos indesejáveis de aumento de peso e retenção de líquidos, que originam edema com sinais como inchaço nas pernas, pés ou tornozelos. O médico do/da seu/sua filho/a irá acompanhar esta situação e o tratamento do/da seu/sua filho/a com Nezglyal poderá ser interrompido caso surjam sintomas graves de edema ou insuficiência cardíaca.
- Alguns doentes que apresentam retenção de água podem desenvolver insuficiência cardíaca. Informe o médico do/a seu/sua filho/a o mais rapidamente possível se este/a tiver sinais de insuficiência cardíaca, tais como uma falta de ar pouco habitual, tumefação das pernas, dos pés ou dos tornozelos aumentada, apesar das medidas tomadas pelo médico, mal-estar ou tumefação no abdómen, dificuldade em dormir com falta de ar ao deitar-se de costas na cama, dor torácica ou palpitações, tosse seca e persistente frequente.
- O tratamento com Nezglyal deve ser interrompido pelo menos 5 dias antes de o seu filho iniciar a administração dos medicamentos de condicionamento utilizados no transplante de células estaminais hematopoiéticas, um procedimento em que a medula óssea de um doente é limpa de células e substituída por células estaminais para formar nova medula óssea.
- Se o/a seu/sua filho/a tiver função hepática alterada, o médico avaliará cuidadosamente se este medicamento é adequado para ele/a e poderá querer monitorizá-lo/a de perto.
- Informe imediatamente o médico do/a seu/sua filho/a se este/a notar sangue na urina ou se sentir dor ou dificuldade para urinar durante o tratamento. Antes de dar Nezglyal ao/à seu/sua filho/a, será colhida uma amostra de sangue para verificar a função hepática. Esta verificação pode ser repetida em intervalos regulares. Informe imediatamente o médico do/a seu/sua filho/a se este/a desenvolver sintomas de doença hepática, como náuseas inexplicáveis, vómitos ou dor abdominal, perda de peso, urina escura ou amarelecimento da pele (icterícia).
- Se o seu filho tem osteoporose ou está em risco de fratura óssea, fale com o médico. Os medicamentos da mesma classe foram associados a um risco aumentado de fraturas. Não se sabe se o Nezglyal pode afetar o desenvolvimento ou a resistência óssea em crianças. O médico irá acompanhar o crescimento e a saúde óssea do seu filho durante o tratamento.
- Nezglyal não deve ser utilizado em conjunto com medicamentos que reduzem a glicemia, pois isso pode aumentar o risco de nível baixo de açúcar no sangue (hipoglicemia). Se o/a seu/sua filho/a tem diabetes tipo 1 ou 2 e está a tomar algum medicamento antidiabético, o médico avaliará cuidadosamente se este medicamento é adequado para ele/a e poderá querer monitorizá-lo/a de perto.
- Se o/a seu/sua filho/a tem um tipo específico de doença ocular chamado edema macular (tumefação na parte posterior do olho), o médico poderá encaminhá-lo/a para um exame oftalmológico e decidir se o tratamento deve ser continuado.
Crianças com idade inferior a 2 anos
Este medicamento não deve ser administrado a crianças com menos de 2 anos de idade, uma vez que não foi testado nesta faixa etária.
Outros medicamentos e Nezglyal
Informe o médico do/a seu/sua filho/a se este/a estiver a tomar, tiver tomado recentemente, ou se vier a tomar outros medicamentos.
Os seguintes medicamentos podem aumentar o risco de efeitos indesejáveis do Nezglyal:
- gemfibrozil (utilizado para o colesterol alto)
- itraconazol (utilizado para tratar infeções fúngicas)
- claritromicina (utilizada no tratamento de infeções bacterianas)
- metformina (utilizada para tratar a diabetes) ou outros medicamentos que reduzem o açúcar no sangue, como a insulina, a gliclazida, a glimepirida ou a glibenclamida
- Os seguintes medicamentos podem reduzir a eficácia do Nezglyal:carbamazepina (utilizada para tratar determinados tipos de convulsões em pessoas com epilepsia, dor na nevralgia do trigémeo ou mania na perturbação bipolar)
- rifampicina (utilizada no tratamento de certas infeções bacterianas, incluindo a tuberculose)
- fenitoína (utilizada no tratamento da epilepsia)
- fenobarbital (utilizado no tratamento da epilepsia)
Os seguintes medicamentos podem exigir um acompanhamento especial quando tomados em conjunto com o Nezglyal:
- rosuvastatina (utilizada no tratamento do colesterol elevado)
- metotrexato (utilizado no tratamento de certas doenças inflamatórias e de alguns tipos de cancro)
- sulfassalazina (utilizada no tratamento da doença inflamatória intestinal)
O médico do/a seu/sua filho/a decidirá se estes medicamentos podem ser tomados juntos e poderá monitorizá-lo/a mais de perto.
Condução de veículos e utilização de máquinas
Este medicamento pode ter uma influência mínima na capacidade de conduzir, andar de bicicleta e utilizar máquinas. Se o/a seu/sua filho/a sentir efeitos secundários que afetem a sua visão, este/a não deve conduzir, andar de bicicleta nem utilizar máquinas até que a sua visão volte ao normal (ver secção 4 "Efeitos indesejáveis possíveis").
Nezglyal contém sorbitol, sódio e benzoato de sódio
Este medicamento contém 8000 mg de sorbitol em cada 100 ml, o que equivale a 80 mg/ml. O sorbitol é uma fonte de frutose. Se o médico do/a seu/sua filho/a lhe tiver dito que o/a seu/sua filho/a tem intolerância a alguns açúcares ou se lhe tiver sido diagnosticada intolerância hereditária à frutose (IHF), uma doença genética rara na qual a pessoa não consegue metabolizar a frutose, fale com o médico do/a seu/sua filho/a antes de este/a tomar ou receber este medicamento.
Este medicamento contém 200 mg de sódio (principal componente do sal de cozinha/sal de mesa) em cada 100 ml, o que equivale a 2 mg/ml. Isso equivale a 0,10% da ingestão diária máxima recomendada de sódio para um adulto.
Este medicamento contém 100 mg de benzoato de sódio em cada 100 ml, o que equivale a 1 mg/ml.
Como tomar Nezglyal 13,7 mg/ml suspensão oral?
Dê este medicamento ao/à seu/sua filho/a exatamente como indicado pelo médico. Fale com o médico do/a seu/sua filho/a se tiver dúvidas.
O tratamento com este medicamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doenças que fazem com que as células nervosas deixem de funcionar corretamente.
Nezglyal está disponível na forma de suspensão, a tomar por via oral uma vez por dia.
A dose diária recomendada será calculada pelo médico do/a seu/sua filho/a com base na idade, peso e altura da criança. O/A seu/sua filho/a deverá comparecer às consultas regulares com o médico para garantir que continua a receber a dose correta à medida que cresce.
Dê Nezglyal ao/à seu/sua filho/a sempre à mesma hora, de preferência após o pequeno-almoço.
O médico do/a seu/sua filho/a ou farmacêutico mostrar-lhe-á como medir a dose correta. Utilize a seringa de dosagem fornecida com o Nezglyal para medir a sua dose diária ou a do/da seu/sua filho/a.
Instruções de utilização
- Agite sempre bem o frasco durante cerca de 30 segundos antes de cada dose.
- Coloque o frasco numa superfície horizontal e estável e retire a tampa.
- Insira a seringa de dosagem fornecida na embalagem no frasco e retire a dose diária recomendada.
- Esvazie o conteúdo da seringa de dosagem para uso oral na boca do/a seu/sua filho/a e certifique-se de o/a seu/sua filho/a engole.
- Após dar a dose diária ao/à seu/sua filho/a, feche o frasco. Lave a seringa de dosagem para uso oral com água limpa e seque com uma toalha de papel. Coloque o frasco e a seringa de dosagem para uso oral novamente na embalagem original para proteger da luz.
Se der ao/à seu/sua filho/a mais Nezglyal do que deveria
Se der acidentalmente ao/à seu/sua filho/a uma dose maior do medicamento, ou se outra pessoa ou uma criança tomar este medicamento, fale imediatamente com um médico ou farmacêutico e leve este folheto informativo consigo.
Caso se tenha esquecido de dar Nezglyal ao/à seu/sua filho/a
Contudo, no caso de o/a seu/sua filho/a se esquecer de uma dose, continue a dar-lhe a dose seguinte como normalmente. Não tome uma dose a dobrar para compensar uma dose que se esqueceu de tomar.
Se o/a seu/sua filho/a parar de tomar Nezglyal
Nezglyal deve ser tomado todos os dias para funcionar adequadamente. Fale com o médico do/a seu/sua filho/a antes de parar de tomar este medicamento.
Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o médico do/a seu/sua filho/a.
Publicidade
Quais são os efeitos secundários de Nezglyal 13,7 mg/ml suspensão oral?
Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.
Alguns efeitos indesejáveis são mais frequentes no início do tratamento e podem requerer monitorização médica.
Foram notificados os seguintes efeitos indesejáveis em crianças tratados com Nezglyal:
Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas)
Tumefação devido à retenção de líquidos, incluindo tumefação das pernas, rosto e/ou pálpebras (edema)
Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)
- Alterações em análises de sangue, tais como:
- Baixos níveis de eritrócitos (anemia)
- Alteração anormal na proporção dos diferentes tipos de leucócitos
- O sangue demora mais tempo a coagular (aumento do índice normalizado internacional (INR))
- Baixos níveis de glóbulos brancos (leucopenia)
- Baixos níveis de linfócitos, um tipo de glóbulo branco (linfopenia)
- Baixos níveis de neutrófilos, um tipo de glóbulo branco (neutropenia)
- Aumento dos níveis de protrombina (uma proteína necessária para a coagulação do sangue)
- Aumento dos níveis de um marcador sanguíneo relacionado com o coração (pró-hormona N- terminal do peptídeo natriurético cerebral)
- Apetite aumentado
- Ganho de peso
- Cefaleias
- Suores noturnos
Comunicação de efeitos indesejáveis
Se o/a seu/sua filho/a tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o médico do/a seu/sua filho/a ou cirurgião. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.
Como conservar Nezglyal 13,7 mg/ml suspensão oral?
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem exterior e no rótulo após “EXP”. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.
Conservar na embalagem original para proteger da luz.
Após a primeira abertura: utilizar durante um período de até 66 dias abaixo de 25 ºC.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que o/a seu/sua filho/a já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Mais informações sobre Nezglyal 13,7 mg/ml suspensão oral
Qual a composição de Nezglyal
A substância ativa é a leriglitazona (como cloridrato).
Cada ml de suspensão oral contém 13,7 mg de leriglitazona (como cloridrato). Um frasco (100 ml) contém 1370 mg de leriglitazona (como cloridrato).
Os outros ingredientes são sorbitol (E 420), celulose microcristalina (E 460i) e carmelose sódica (E 466), sacarina sódica (E 954), benzoato de sódio (E 211), citrato de sódio (E 331), ácido cítrico monoidratado (E 330), aroma de morango e água purificada (ver também a secção 2 "Nezglyal contém sorbitol, sódio e benzoato de sódio").
Qual o aspeto de Nezglyal e conteúdo da embalagem
Nezglyal é uma suspensão para uso oral homogénea e branca.
Frasco de vidro âmbar hidrolítico classe III de 100 ml com tampa de polietileno branca segura para as crianças, embalado com uma seringa de dosagem para uso oral de polietileno de 12 ml graduada a cada 0,5 ml.
Embalagem num frasco.
Titular da Autorização de Introdução no Mercado
Minoryx Therapeutics S.L.
Av Ernest Lluch, 32, TCM3
08302 Mataró, Barcelona Espanha
Tel.: +34 93 544 14 66 pharmacovigilanceEU@minoryx.com
Fabricante
Delpharm Huningue S.A.S. 26, Rue de la Chapelle 68330 Huningue
France
Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Neuraxpharm Bélgica | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel/Tel: +32 (0)2 732 56 95 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm France |
| Teл.: +34 93 475 96 00 | Tél/Tel: +32 474 62 24 24 |
| Česká republika | Magyarország |
| Neuraxpharm Bohemia s.r.o. | Neuraxpharm Hungary Kft. |
| Tel.:+420 739 232 258 | Tel.: +36 (30) 542 2071 |
| Danmark | Malta |
| Neuraxpharm Sweden AB | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tlf.: +46 (0)8 30 91 41 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| (Sverige) | |
| Deutschland | Nederland |
| neuraxpharm Arzneimittel GmbH | Neuraxpharm Netherlands B.V |
| Tel: +49 2173 1060 0 | Tel: +31 70 208 5211 |
| Eesti | Norge |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm Sweden AB |
| Tel: +34 93 475 96 00 | Tlf: +46 (0)8 30 91 41 |
| (Sverige) | |
| Ελλάδα | Österreich |
| Brain Therapeutics ΙΚΕ | Neuraxpharm Austria GmbH |
| Τηλ: +302109931458 | Tel: + 43 (0) 1 208 07 40 |
| España | Polska |
| Neuraxpharm Spain, S.L.U. | Neuraxpharm Polska Sp. z.o.o. |
| Tel: +34 93 475 96 00 | Tel.: +48 783 423 453 |
| France | Portugal |
| Neuraxpharm France | Neuraxpharm Portugal, Unipessoal Lda |
| Tél: +33 1.53.63.42.90 | Tel: +351 910 259 536 |
| Hrvatska | România |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel: +34 93 602 24 21 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| Ireland | Slovenija |
| Neuraxpharm Ireland Ltd. | Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. |
| Tel: +353 1 428 7777 | Tel: +34 93 475 96 00 |
| Ísland | Slovenská republika |
| Neuraxpharm Sweden AB | Neuraxpharm Slovakia a.s. |
| Sími: +46 (0)8 30 91 41 | Tel: +421 255 425 562 |
| (Svíþjóð) | |
| Italia | Suomi/Finland |
| Neuraxpharm Italy S.p.A. | Neuraxpharm Sweden AB |
| Tel: +39 0736 980619 | Puh/Tel: +46 (0)8 30 91 41 |
| (Ruotsi/Sverige) | |
| Κύπρος | Sverige |
| Brain Therapeutics ΙΚΕ | Neuraxpharm Sweden AB |
| Τηλ: +302109931458 | Tel: +46 (0)8 30 91 41 |
| Latvija | |
| Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. | |
| Tel: +34 93 475 96 00 |
Este folheto foi revisto pela última vez em .
Foi concedida a este medicamento uma «Autorização de Introdução no Mercado em circunstâncias excecionais». Isto significa que não foi possível obter informação completa sobre este medicamento devido à raridade desta doença.
A Agência Europeia de Medicamentos irá analisar todos os anos, qualquer nova informação sobre este medicamento e este folheto será atualizado se necessário.
Outras fontes de informação
Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da Internet da Agência Europeia de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sítios da Internet sobre doenças raras e tratamentos.
Princípios editoriais
Todas as informações utilizadas para o conteúdo provêm de fontes verificadas (instituições reconhecidas, especialistas, estudos de universidades renomadas). Damos grande importância à qualificação dos autores e ao background científico da informação. Assim, garantimos que a nossa pesquisa se baseia em descobertas científicas.
