Zolgensma 2 × 1013 genomas do vetor/ml solução para perfusão

NÃO utilize Zolgensma

se a sua criança tiver alergia ao onasemnogene abeparvovec ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).

Advertências e precauções

O médico da sua criança irá avaliar anticorpos antes do tratamento para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para a sua criança.

Reações relacionadas com a perfusão e reações alérgicas graves

Podem ocorrer efeitos indesejáveis relacionados com a perfusão e reações alérgicas graves durante, e/ou brevemente após, a sua criança receber Zolgensma. Os possíveis sinais para os quais deve estar vigilante incluem erupção na pele com comichão, palidez na pele, vómitos, inchaço da face, lábios, boca ou garganta (que podem causar dificuldade em engolir ou respirar) e/ou alterações na frequência cardíaca e tensão arterial. Informe imediatamente o médico ou enfermeiro da sua criança se notar que a sua criança desenvolve estes ou quaisquer outros novos sinais ou sintomas durante, e/ou brevemente após, o tratamento com Zolgensma. Antes da sua criança receber alta, o médico irá facultar informação sobre o que fazer no caso da sua criança experienciar novos efeitos indesejáveis ou efeitos indesejáveis que podem regressar após deixar o hospital.

Problemas de fígado

Fale com o médico da sua criança ou enfermeiro antes de este medicamento ser administrado à sua criança, se esta tiver tido quaisquer problemas de fígado. Este medicamento pode levar a um aumento nas enzimas (proteínas que se encontram no organismo) produzidas pelo fígado ou lesão do fígado. A lesão do fígado pode levar a desfechos graves, incluindo insuficiência hepática e morte. Após este medicamento ser dado à sua criança deverá estar atento a possíveis sinais incluindo vómitos, icterícia (amarelecimento da pele ou da parte branca dos olhos), ou estado de alerta reduzido (ver secção 4 para mais informação). Informe imediatamente o médico da sua criança se notar que a sua criança desenvolve qualquer sintoma sugestivo de lesão hepática.

A sua criança fará uma análise ao sangue para verificar o funcionamento do fígado antes de iniciar o tratamento com Zolgensma. A sua criança também fará análises ao sangue regulares durante pelo menos 3 meses depois do tratamento para vigiar eventuais aumentos nas enzimas hepáticas.

Infeção

Uma infeção (por exemplo, constipação, gripe ou bronquiolite) antes ou depois do tratamento com Zolgensma pode levar a outras complicações mais graves. Os cuidadores e contactos próximos do doente deverão seguir práticas de prevenção de infeções (por exemplo, higiene das mãos, etiqueta de tosse/espirro, limitar potenciais contactos). Deverá estar atento a sinais de uma infeção, tais como tosse, pieira, espirros, nariz a pingar, dor de garganta ou febre. Informe imediatamente o médico da sua criança se notar que a sua criança desenvolve quaisquer sintomas sugestivos de infeção antes e após o tratamento com Zolgensma.

Análises ao sangue regulares

Este medicamento pode reduzir a contagem de plaquetas no sangue (trombocitopenia). Deve estar atento para possíveis sinais de uma baixa contagem de plaquetas no sangue depois de ter sido administrado Zolgensma à sua criança, tais como ocorrência de nódoas negras ou hemorragia (ver secção 4 para mais informação). A maioria dos casos notificados de baixas contagens de plaquetas ocorreram nas primeiras três semanas após a criança receber Zolgensma.

Antes de iniciar o tratamento com Zolgensma, a sua criança fará uma análise ao sangue para verificar a quantidade de células sanguíneas (incluindo glóbulos vermelhos e plaquetas), bem como o nível de troponina-I no seu organismo. A criança fará também uma análise ao sangue para verificar os níveis de creatinina, que é um indicador da forma como os rins estão a funcionar. A sua criança também fará análises ao sangue regulares durante um período de tempo depois do tratamento para monitorizar eventuais alterações nos níveis de plaquetas.

Níveis aumentados de troponina-I (uma proteína do coração)

Zolgensma pode elevar os níveis de uma proteína do coração chamada troponina-I. Isto pode ser demonstrado por testes laboratoriais que o médico do seu filho irá realizar conforme necessário.

Coagulação do sangue anormal em pequenos vasos sanguíneos (microangiopatia trombótica) Existiram relatos de doentes que desenvolveram microangiopatia trombótica geralmente durante as primeiras duas semanas após o tratamento com Zolgensma. A microangiopatia trombótica é acompanhada por uma diminuição dos glóbulos vermelhos e das células envolvidas na coagulação (plaquetas) e pode ser fatal. Estes coágulos sanguíneos podem afetar os rins da sua criança. O médico da sua criança pode querer avaliar o sangue (contagem de plaquetas) e a tensão arterial da sua criança. Após Zolgensma ser dado à sua criança deverá estar atento a possíveis sinais incluindo ocorrência de nódoas negras com facilidade, convulsões ou diminuição da quantidade de urina (ver secção 4 para mais informação). Procure cuidados médicos urgentes se a sua criança desenvolver estes sinais.

Doação de sangue, órgãos, tecidos e células

Após a sua criança ter sido tratada com Zolgensma, não poderá doar sangue, órgãos, tecidos ou células. Isto é porque Zolgensma é um medicamento de terapia genética.

Outros medicamentos e Zolgensma

Informe o médico da sua criança ou enfermeiro se a sua criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.

Prednisolona

Também será administrado um medicamento corticosteroide, como a prednisolona, à sua criança durante cerca de 2 meses ou um período mais prolongado (ver também secção 3) como parte do tratamento com Zolgensma. Este medicamento corticosteroide ajudará a tratar qualquer aumento nas enzimas hepáticas que a sua criança pode desenvolver depois de lhe ter sido administrado Zolgensma.

Vacinas

Como os corticosteroides podem afetar o sistema imunitário (defesas) do corpo, o médico pode decidir adiar a administração de algumas vacinas enquanto a sua criança estiver a receber o tratamento com corticosteroide. Fale com o médico da sua criança ou enfermeiro, caso ainda tenha dúvidas.

Zolgensma contém sódio

Este medicamento contém 4,6 mg de sódio por ml, equivalente a 0,23% da ingestão diária máxima recomendada pela OMS de 2 g de sódio para um adulto. Cada frasco para injetáveis de 5,5 ml contém 25,3 mg de sódio e cada frasco para injetáveis de 8,3 ml contém 38,2 mg de sódio.

Informação adicional para pais/cuidador

AME avançada

Zolgensma pode salvar neurónios motores vivos, mas não salva neurónios motores mortos. As crianças com sintomas menos graves de AME (tais como reflexos ausentes ou tónus muscular reduzido) podem ter neurónios motores vivos suficientes para beneficiarem significativamente do tratamento com Zolgensma. Zolgensma pode não funcionar tão bem em crianças com fraqueza muscular grave ou paralisia, problemas respiratórios ou que não conseguem engolir, ou em crianças que têm malformações significativas (tais como defeitos cardíacos), incluindo doentes com AME de Tipo 0, uma vez que pode haver uma potencial melhoria limitada depois do tratamento com Zolgensma. O médico da sua criança decidirá se este medicamento deve ser administrado à sua criança.

Risco de tumores associado com a potencial inserção no DNA

Existe a possibilidade de que terapias como Zolgensma consigam inserir material genético no DNA de células do corpo humano. Consequentemente, Zolgensma pode contribuir para um risco de tumores devido à natureza do medicamento. Deve discutir isto com o médico da sua criança. No evento de um tumor, o médico da sua criança poderá tirar amostras para avaliação adicional.

Cuidados de higiene

A substância ativa de Zolgensma pode ser eliminada temporariamente através dos excrementos corporais da sua criança; a isto chama-se “derramamento”. Os pais e cuidadores devem assegurar uma

boa higiene das mãos até 1 mês depois de ter sido administrado Zolgensma à criança. Use luvas de proteção quando estiver em contacto direto com os líquidos corporais ou fezes da criança e depois lave cuidadosamente as mãos com sabão e água tépida corrente, ou um desinfetante para as mãos à base de álcool. Devem ser utilizados dois sacos para proceder à eliminação de fraldas sujas e de outros resíduos. As fraldas descartáveis ainda poderão ser eliminadas no lixo doméstico.

Deve continuar a seguir estas instruções durante pelo menos 1 mês depois do tratamento da sua criança com Zolgensma. Fale com o médico ou enfermeiro da sua criança, caso ainda tenha dúvidas.

Zolgensma será administrado por um médico ou enfermeiro com experiência no tratamento da doença da sua criança.

O médico irá calcular a quantidade de Zolgensma que a sua criança receberá de acordo com o peso da sua criança. Zolgensma é administrado por via intravenosa (numa veia) através de uma perfusão (gota- a-gota) única durante cerca de 1 hora.

Zolgensma será administrado apenas UMA VEZ à sua criança.

Também será administrado prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral (pela boca), que começará 24 horas antes de ser administrado Zolgensma à sua criança. A dose de corticosteroide também depende do peso da criança. O médico da sua criança calculará a dose total a administrar.

A sua criança receberá diariamente um tratamento com corticosteroide durante cerca de 2 meses depois da dose de Zolgensma, ou até as enzimas hepáticas da sua criança baixarem até um nível aceitável. O médico irá reduzir lentamente a dose de corticosteroide até o tratamento poder ser totalmente suspenso.

Caso ainda tenha dúvidas, fale com o médico da sua criança ou enfermeiro.

Como todos os medicamentos, este medicamento pode ter efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Procure cuidados médicos urgentes se a sua criança desenvolver qualquer um dos seguintes efeitos indesejáveis graves:

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)

ocorrência de nódoas negras ou hemorragia durante mais tempo do que o habitual, se a sua criança se tiver magoado – podem ser sinais de uma baixa contagem de plaquetas no sangue.

Pouco frequentes (podem afetar até 1 em 100 pessoas)

• vómitos, icterícia (amarelecimento da pele ou da parte branca dos olhos) ou estado de alerta reduzido – estes podem ser sinais de lesão no fígado (incluindo insuficiência hepática).
• ocorrência de nódoas negras com facilidade, convulsões, diminuição da quantidade de urina – estes podem ser sinais de microangiopatia trombótica.
• reações relacionadas com a perfusão (ver secção 2, “Advertências e precauções”).

Raros (podem afetar até 1 em 1000 pessoas)

reações alérgicas graves (ver secção 2, “Advertências e precauções”).

Fale com o médico da sua criança ou enfermeiro se a sua criança desenvolver quaisquer outros efeitos. Estes podem incluir:

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas):

• aumentos nas enzimas hepáticas observados nas análises ao sangue.

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas):

• vómitos.
• febre.
• aumentos na troponina-I (uma proteína do coração) visíveis nas análises ao sangue.

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se a sua criança tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o médico da sua criança ou farmacêutico. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

A informação que se segue destina-se aos profissionais de saúde que irão preparar e administrar este medicamento.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo do frasco para injetáveis e na embalagem exterior após VAL. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

Os frascos para injetáveis serão transportados congelados (a uma temperatura de -60ºC ou inferior).

Após receção, os frascos para injetáveis devem ser refrigerados imediatamente a 2°C – 8°C e conservados na embalagem de origem. A terapêutica com Zolgensma deve ser iniciada no período de 14 dias após a receção dos frascos para injetáveis.

Este medicamento contém organismos geneticamente modificados. Qualquer medicamento não utilizado ou resíduos têm que ser eliminados de acordo com as orientações locais sobre o manuseamento de resíduos biológicos. Uma vez que este medicamento será administrado por um médico, o médico é responsável pela correta eliminação do produto. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.

Qual a composição de Zolgensma

• A substância ativa é onasemnogene abeparvovec. Cada frasco para injetáveis contém onasemnogene abeparvovec com uma concentração nominal de 2 × 1013 genomas do vetor/ml.
• Os outros componentes são trometamina, cloreto de magnésio, cloreto de sódio, poloxamer 188, ácido clorídrico (para ajuste do pH) e água para preparações injetáveis.

Qual o aspeto de Zolgensma e conteúdo da embalagem

Zolgensma é uma solução para perfusão transparente a ligeiramente opaca, incolor a esbranquiçada.

Zolgensma pode ser fornecido em frascos para injetáveis contendo um volume de enchimento nominal de 5,5 ml ou de 8,3 ml. Cada frasco para injetáveis destina-se a uma única utilização.

Cada embalagem exterior conterá entre 2 a 14 frascos para injetáveis.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlanda

Fabricante

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen Áustria

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nuremberga

Alemanha

Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:

België/Belgique/Belgien	Lietuva
Novartis Pharma N.V.	SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tél/Tel: +32 2 246 16 11	Tel: +370 5 269 16 50
България	Luxembourg/Luxemburg
Novartis Bulgaria EOOD	Novartis Pharma N.V.
Тел: +359 2 489 98 28	Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika	Magyarország
Novartis s.r.o.	Novartis Hungária Kft.
Tel: +420 225 775 111	Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark	Malta
Novartis Healthcare A/S	Novartis Pharma Services Inc.
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Deutschland	Nederland
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Ελλάδα	Österreich
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Τηλ: +30 210 281 17 12	Tel: +43 1 86 6570
España	Polska
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France	Portugal
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Tél: +33 1 55 47 66 00	Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska	România
Novartis Hrvatska d.o.o.	Novartis Pharma Services Romania SRL
Tel. +385 1 6274 220	Tel: +40 21 31299 01
Ireland	Slovenija
Novartis Ireland Limited	Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +353 1 260 12 55	Tel: +386 1 300 75 50
Ísland	Slovenská republika
Vistor hf.	Novartis Slovakia s.r.o.
Sími: +354 535 7000	Tel: +421 2 5542 5439
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Tel: +39 02 96 54 1	Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κύπρος	Sverige
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Τηλ: +357 22 690 690	Tel: +46 8 732 32 00
Latvija
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070
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Outras fontes de informação

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência Europeia de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sítios da internet sobre doenças raras e tratamentos.

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