Indice
In breve
Cos’è Pombiliti Pombiliti è un tipo di “terapia enzimatica sostitutiva” utilizzata per il trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti. Contiene il principio attivo “cipaglucosidasi alfa”. A cosa serve Pombiliti viene sempre usato assieme a un altro farmaco chiamato miglustat 65 mg capsule rigide.
- Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Amicus Therapeutics Europe Limited
- Stato di dispensazione
- Dispensazione da parte di una farmacia (pubblica)
- Codice ATC
- A16AB
Questo riepilogo non sostituisce il foglietto illustrativo né il parere medico.
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Foglio illustrativo
A cosa serve Pombiliti 105 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione?
Cos’è Pombiliti
Pombiliti è un tipo di “terapia enzimatica sostitutiva” utilizzata per il trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti. Contiene il principio attivo “cipaglucosidasi alfa”.
A cosa serve
Pombiliti viene sempre usato assieme a un altro farmaco chiamato miglustat 65 mg capsule rigide. È molto importante leggere anche il foglio illustrativo di miglustat 65 mg capsule rigide.
Per qualsiasi dubbio sui medicinali, si rivolga al medico o al farmacista.
Come agisce Pombiliti
Le persone affette dalla malattia di Pompe hanno bassi livelli dell’enzima alfa-glucosidasi acida (GAA). Questo enzima aiuta a controllare i livelli di glicogeno (un tipo di carboidrato) nel corpo.
Nella malattia di Pompe si accumulano elevate quantità di glicogeno nei muscoli del corpo. Questo impedisce il corretto funzionamento dei muscoli, come i muscoli delle gambe che permettono di camminare, quelli presenti sotto i polmoni che aiutano a respirare e il cuore.
Pombiliti penetra nelle cellule dei muscoli interessati dalla malattia di Pompe. Quando entra nelle cellule, la cipaglucosidasi alfa agisce come l’enzima alfa-glucosidasi acida, aiutando a scomporre il glicogeno e a controllarne i livelli.
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Cosa sapere prima di prendere Pombiliti 105 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione?
Non deve prendere Pombiliti
-
Se ha manifestato reazioni di ipersensibilità potenzialmente fatali a:
- cipaglucosidasi alfa
- miglustat
uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
Se ha dovuto interrompere una precedente infusione e non ha potuto riprenderla a causa di reazioni di ipersensibilità potenzialmente fatali.
Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere prima di usare Pombiliti.
Consulti immediatamente il medico o l’infermiere se manifesta, se ritiene di manifestare o se ha manifestato in passato una delle seguenti reazioni con un’altra terapia enzimatica sostitutiva:
- reazioni allergiche compresa anafilassi (reazione allergica grave) - per i sintomi delle reazioni pericolose per la vita, vedere il paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”
- reazioni associate all’infusione durante la somministrazione del medicinale o nelle immediatamente successive - per i sintomi delle reazioni pericolose per la vita, vedere la sezione 4 sotto “Possibili effetti indesiderati”.
Informi il medico se ha avuto in passato una malattia cardiaca o polmonare. Queste condizioni possono peggiorare durante o subito dopo l’infusione con Pombiliti. Informi immediatamente il medico o l’infermiere se sta manifestando respiro affannoso, tosse, battito del cuore accelerato o irregolare o qualsiasi altro effetto correlato a queste condizioni.
Informi il medico anche in caso di gonfiore alle gambe o di gonfiore diffuso del corpo, eruzioni cutanee gravi o urine schiumose durante la minzione. Il medico deciderà se l’infusione di Pombiliti deve essere interrotta e le fornirà un trattamento medico adeguato. Il medico deciderà inoltre se potrà continuare a ricevere Pombiliti.
Pretrattamento farmacologico
Il medico potrebbe somministrare altri medicinali prima di Pombiliti, tra cui:
- antistaminici e corticosteroidi per prevenire o ridurre le reazioni correlate all’infusione
- antipiretici per ridurre la febbre.
Bambini e adolescenti
Questo medicinale non deve essere somministrato a pazienti di età inferiore ai 18 anni. Questo perché gli effetti di Pombiliti in associazione a miglustat in tale fascia d’età non sono noti.
Altri medicinali e Pombiliti
Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o assumerà qualsiasi altro medicinale. Questi includono i medicinali acquistabili senza prescrizione medica, tra cui quelli a base di erbe.
Gravidanza e allattamento
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte materno chieda immediatamente consiglio al medico o al farmacista prima di usare questo medicinale.
Non esistono dati relativi all’uso di Pombiliti in associazione a miglustat durante la gravidanza.
- Non deve ricevere Pombiliti e/o miglustat 65 mg capsule rigide se è in gravidanza. Si assicuri di informare immediatamente il medico se è in gravidanza, sospetta di essere in gravidanza o sta pianificando una gravidanza. Potrebbero esserci rischi per il feto.
- Pombiliti in associazione a miglustat non deve essere somministrato a donne in allattamento. Si dovrà decidere se interrompere il trattamento o interrompere l’allattamento.
Contraccezione e fertilità
Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi affidabili durante l’uso di questi medicinali e per 4 settimane dopo l’interruzione di entrambi i medicinali.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Potrebbe avvertire capogiri, sonnolenza oppure potrebbe avere la pressione sanguigna bassa (ipotensione) dopo aver ricevuto Pombiliti o il pretrattamento farmacologico. Se ciò accade, non guidi né usi strumenti o macchinari.
Pombiliti contiene sodio
Questo medicinale contiene 10,5 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per flaconcino. Questo equivale allo 0,52% dell’assunzione massima giornaliera raccomandata con la dieta di un adulto.
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Quali sono gli effetti collaterali di Pombiliti 105 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione?
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.
Pombiliti viene usato con miglustat e gli effetti indesiderati possono verificarsi con entrambi i medicinali. Gli effetti indesiderati sono stati osservati principalmente durante o poco dopo l’infusione di Pombiliti (effetti correlati all’infusione). Informi immediatamente il medico se manifesta una reazione correlata all’infusione o una reazione allergica. Alcune di queste reazioni possono diventare gravi e potenzialmente fatali. Per prevenire tali reazioni, il medico può somministrare dei medicinali prima dell’infusione.
Reazioni correlate all’infusione
La maggior parte delle reazioni correlate all’infusione è di entità lieve o moderata. I sintomi delle reazioni correlate all’infusione possono includere difficoltà a respirare, gonfiore, febbre, brividi, vertigini, arrossamento della pelle, prurito ed eruzione cutanea.
Reazioni allergiche
Le reazioni allergiche possono includere sintomi quali eruzione cutanea in qualsiasi parte del corpo, occhi gonfi, prolungata difficoltà a respirare, tosse, gonfiore delle labbra, della lingua o della gola, prurito della pelle e orticaria.
Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)
Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)
- grave reazione allergica potenzialmente fatale (reazione anafilattica)
- sensazione di vertigine
- tremore
- sonnolenza
- disturbi del gusto
- sensazione di intorpidimento, formicolio (parestesia)
- battito cardiaco rapido
- arrossamento della pelle
- pressione sanguigna bassa
- respiro affannoso
- tosse
- diarrea
- sensazione di malessere (nausea)
- mal di stomaco
- flatulenza
- gonfiore
- vomito
- orticaria
- prurito
- eruzione cutanea
- sudorazione eccessiva
- contrazioni muscolari dolorose
- dolori muscolari
- debolezza muscolare
- dolore alle articolazioni
- stanchezza
- febbre
- brividi
- sensazione di malessere al torace
- gonfiore nella zona del corpo dove è stato inserito l’ago
- dolore
- gonfiore delle mani, dei piedi, delle caviglie, delle gambe
- aumento della pressione sanguigna
Non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100)
- reazione allergica
- impossibilità di tenere o mantenere l’equilibrio
- sensazione di bruciore
- emicrania
- sensazione di mancamento
- insolito pallore cutaneo
- asma
- respiro sibilante
- fastidio in bocca e in gola
- gonfiore in gola
- indigestione
- dolore o contrazioni dolorose dell’esofago
- dolore o fastidio in bocca
- gonfiore della lingua
- alterazione del colore della pelle
- gonfiore della pelle
- dolore nella zona tra le costole e l’anca
- affaticamento muscolare
- rigidità muscolare
- debolezza
- dolore alle guance, alle gengive, alle labbra, al mento
- dolore nella zona del corpo in cui è stato inserito l’ago
- sensazione di malessere generale
- dolore toracico
- tumefazione al viso
- variazioni della temperatura corporea
- graffi o danni alla pelle
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
Come conservare Pombiliti 105 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione?
Il medico, il farmacista o l’infermiere è responsabile della conservazione di questo medicinale e dello smaltimento corretto dei flaconcini aperti. Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari.
Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flaconcino e sulla scatola dopo “Scad.”. La data di scadenza si riferisce alla data dell’ultimo giorno di quel mese.
Flaconcini non aperti: conservare in frigorifero (2 °C – 8 °C). Tenere il flaconcino nell’imballaggio esterno per proteggere il medicinale dalla luce.
Dopo la diluizione, si raccomanda l’uso immediato. Tuttavia, è stato dimostrato che è possibile conservare la sacca per infusione endovenosa con Pombiliti per 6 ore a 20 °C - 25°C e per 24 ore a 2 °C - 8 °C.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non usa più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.
Altre informazioni su Pombiliti 105 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione
Cosa contiene Pombiliti
Il principio attivo è cipaglucosidasi alfa. Un flaconcino contiene 105 mg di cipaglucosidasi alfa. Dopo la ricostituzione, la soluzione nel flaconcino contiene 15 mg di cipaglucosidasi alfa per mL. La concentrazione finale di cipaglucosidasi alfa diluita nella sacca per infusione endovenosa varia da
0,5 mg/mL a 4 mg/mL.
Gli altri componenti sono:
- sodio citrato diidrato (E331)
- acido citrico monoidrato (E330)
- mannitolo (E421)
- polisorbato 80 (E433)
Descrizione dell’aspetto di Pombiliti e contenuto della confezione
Pombiliti è una polvere di colore da bianco a lievemente giallognolo. Dopo la ricostituzione, appare come una soluzione da cristallina a opalescente, da incolore a lievemente gialla, priva di particelle estranee e praticamente priva di particolato sotto forma di particelle da bianche a traslucide. La soluzione ricostituita deve essere ulteriormente diluita in una sacca per infusione.
Pombiliti è una polvere per concentrato per soluzione per infusione contenuta in un flaconcino.
Confezioni da 1 flaconcino, 10 flaconcini o 25 flaconcini
È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublino D15 AKK1
Ireland
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Produttore
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Paesi Bassi
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél/Tel: (+32) 0800 89172 | Tel: (+370) 8800 33167 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | El. paštas: MedInfo@amicusrx.com |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Teл.: (+359) 00800 111 3214 | Tél/Tel: (+352) 800 27003 |
| имейл: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Česká republika | Magyarország |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel.: (+420) 800 142 207 | Tel.: (+36) 06 800 21202 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Danmark | Malta |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tlf.: (+45) 80 253 262 | Tel: (+356) 800 62674 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Deutschland | Nederland |
| Amicus Therapeutics GmbH | Amicus Therapeutics BV |
| Tel: (+49) 0800 000 2038 | Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Eesti | Norge |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+372) 800 0111 911 | Tlf: (+47) 800 13837 |
| e-post: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Ελλάδα | Österreich |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+30) 00800 126 169 | Tel: (+43) 0800 909 639 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-Mail: MedInfo@amicusrx.com |
| España | Polska |
| Amicus Therapeutics S.L.U. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+34) 900 941 616 | Tel.: (+48) 0080 012 15475 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| France | Portugal |
| Amicus Therapeutics SAS | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél: (+33) 0 800 906 788 | Tel: (+351) 800 812 531 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Hrvatska | România |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+358) 0800 222 452 | Tel.: (+40) 0808 034 288 |
| e-pošta: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Ireland | Slovenija |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+353) 1800 936 230 | Tel.: (+386) 0800 81794 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-pošta: MedInfo@amicusrx.com |
| Ísland | Slovenská republika |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Sími: (+354) 800 7634 | Tel: (+421) 0800 002 437 |
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