Libmeldy 2-10 x 106 cellule/mL dispersione per infusione

Al bambino non deve essere somministrato Libmeldy:

• se è allergico a atidarsagene autotemcel o ad uno qualsiasi dei componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6). Se pensa che il bambino possa essere allergico, chieda consiglio al medico;
• se è stato precedentemente sottoposto a terapia genica da cellule staminali del proprio sangue;
• se è allergico a uno qualsiasi degli ingredienti dei medicinali che gli saranno somministrati prima del trattamento con Libmeldy o se il medico pensa che il bambino possa manifestare effetti indesiderati inaccettabili derivanti dai suddetti (vedere paragrafo 3).

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico prima che al bambino venga somministrato Libmeldy.

• Le informazioni sui medicinali a base di cellule, come Libmeldy, devono essere conservate per 30 anni in ospedale. Le informazioni conservate su suo figlio saranno il nome e il numero di lotto di Libmeldy che gli è stato somministrato.
• Libmeldy è prodotto dalle cellule staminali del bambino e deve essere dato solo a lui/lei.

Prima del trattamento con Libmeldy

La valutazione del bambino da parte del medico per confermare che è affetto da MLD e valutare i sintomi e gli effetti della malattia sarà effettuata prima che venga presa la decisione di

utilizzare Libmeldy. Il bambino potrebbe non mostrare alcun sintomo della malattia al momento

della valutazione iniziale.

Se la MLD di cui il bambino è affetto è progredita ed è peggiorata prima dell’inizio del trattamento, il medico può determinare che la malattia ha raggiunto una “fase di progressione rapida”. Se ciò accade, il bambino potrebbe non trarre beneficio dal trattamento e il medico

potrebbe decidere di non somministrare Libmeldy.

• I cateteri venosi centrali sono tubi sottili e flessibili che vengono inseriti dal medico in una vena grande per accedere al flusso sanguigno del bambino. I rischi di tali cateteri sono le infezioni e la formazione di coaguli di sangue. Il medico e gli infermieri controlleranno il bambino per verificare la comparsa di eventuali complicazioni correlate al catetere venoso centrale.
• Libmeldy viene testato per escludere la presenza di microbi infettivi prima di essere
  somministrato al bambino. Esiste un lieve rischio di infezione. I medici e gli infermieri monitoreranno il bambino durante l’infusione per verificare la presenza di segni di infezione e, se necessario, intervenire per curarla.
• Il medico controllerà la tiroide del bambino. La tiroide si trova nel collo e produce ormoni importanti per aiutare il corpo a funzionare normalmente. Sarà anche monitorata dopo il trattamento, se necessario.

Dopo il trattamento con Libmeldy

• Dopo il trattamento, può essere chiesto l’arruolamento del bambino in uno studio di follow-up per un massimo di 15 anni per comprendere meglio gli effetti a lungo termine di Libmeldy.
• Se il bambino ha bisogno di una trasfusione di sangue entro i primi 3 mesi dopo la somministrazione di Libmeldy, i prodotti derivati dal sangue devono essere irradiati prima di essere somministrati. Questo trattamento riduce i globuli bianchi, chiamati linfociti, per ridurre
  al minimo il rischio di una reazione alla trasfusione. Il medico monitorerà il bambino per verificare l’eventuale insorgenza di reazioni alla trasfusione di sangue.
• Dopo il trattamento con Libmeldy, i valori delle cellule del sangue del bambino saranno bassi per un certo periodo di tempo. Ciò influisce sulle cellule del sangue che combattono le
  infezioni, chiamate neutrofili, che possono essere misurate con un semplice esame del sangue. Se i neutrofili del bambino sono ancora bassi dopo 60 giorni, ciò può essere chiamato “mancato attecchimento”. In tal caso, il medico può decidere di restituire al bambino le cellule di riserva
  raccolte in precedenza (vedere paragrafo 3). Alle cellule di riserva non è stato aggiunto il gene
  ARSA funzionante e non produrranno l’enzima ARSA.
• Dopo aver ricevuto il medicinale per il condizionamento, il bambino potrebbe avere un basso numero di piastrine nel sangue. Ciò significa che il suo sangue potrebbe non essere in grado di coagulare normalmente e il bambino potrebbe essere soggetto a sanguinamento per qualche tempo dopo il trattamento. Il medico controllerà il numero delle piastrine del bambino con semplici analisi del sangue e, se necessario, interverrà con un trattamento adeguato. Ciò può includere una trasfusione di piastrine per aiutarlo ad aumentarne il numero.
• Può verificarsi acidosi metabolica, una condizione in cui il livello di acido nel sangue aumenta.
  Può essere provocata da molte ragioni diverse e la patologia è più comune nei pazienti affetti da
  MLD. I sintomi dell’acidosi metabolica comprendono la sensazione di respiro corto,
  respirazione rapida, nausea e vomito. Il medico controllerà il bambino per verificare la presenza di segni e sintomi riconducibili all’acidosi metabolica.
• L’inserimento di un nuovo gene nelle cellule staminali potrebbe teoricamente provocare tumori del sangue (leucemia e linfoma). Dopo il trattamento, il medico controllerà il bambino per rilevare eventuali segni di leucemia o linfoma.
• Durante gli studi clinici, alcuni pazienti hanno sviluppato anticorpi contro l’enzima ARSA, chiamati anticorpi anti-ARSA (vedere gli effetti indesiderati di Libmeldy al paragrafo 4). Ciò si è risolto spontaneamente o dopo il trattamento con medicinali appropriati. Il medico controllerà il sangue del bambino per ricercare gli anticorpi anti-ARSA e, se necessario, somministrerà il trattamento adeguato.
• Dopo la somministrazione di Libmeldy, il bambino sarà monitorato con analisi del sangue regolari, che comprenderanno la misurazione degli anticorpi noti come immunoglobuline. Se il loro livello è basso, il bambino potrebbe aver bisogno di una terapia di sostituzione delle immunoglobuline. Il medico ne discuterà con lei, se necessario.
• Libmeldy è preparato utilizzando parti del virus dell’immunodeficienza umana (HIV), che sono state alterate in modo che non possano provocare infezioni. Il virus alterato viene utilizzato per
  inserire il gene ARSA nelle cellule staminali del bambino. Anche se questo medicinale non provocherà l’infezione da HIV nel bambino, la presenza di Libmeldy nel sangue può causare un risultato falso positivo in alcuni test commerciali per l’HIV (i cosiddetti “test basati su PCR”)
  che riconoscono un pezzo di HIV usato per produrre Libmeldy. Se il bambino risulta positivo al test per l’HIV dopo il trattamento con Libmeldy, contatti il medico o l’infermiere.

Dopo il trattamento con Libmeldy, il bambino non potrà più donare sangue, organi, tessuti o cellule, perché Libmeldy è un prodotto di terapia genica.

Prima che al bambino venga somministrato Libmeldy, il medico:

• controllerà i polmoni, il cuore, i reni, il fegato e la pressione sanguigna del bambino;
• cercherà eventuali segni di infezione; qualsiasi infezione sarà trattata prima di somministrare Libmeldy al bambino;
• effettuerà controlli relativi a epatite B, epatite C, virus della leucemia umana a cellule T (HTLV), HIV o infezione da micoplasmi;
• verificherà se il bambino sia stato sottoposto a vaccinazione nelle 6 settimane precedenti o se ne è prevista una nei mesi successivi.

Quando il trattamento con Libmeldy non può essere completato

Prima della somministrazione di Libmeldy, il bambino riceverà un medicinale per il condizionamento per rimuovere le cellule dal midollo osseo.

Se Libmeldy non può essere somministrato dopo che il bambino ha ricevuto il medicinale per il condizionamento, o se le cellule staminali modificate non attecchiscono nel corpo del bambino, il medico può decidere di restituire al bambino tramite infusione le cellule di riserva precedentemente

raccolte (vedere anche il paragrafo 3, Come viene somministrato Libmeldy). Alle cellule di riserva non

è stato aggiunto il gene ARSA funzionante e non produrranno l’enzima ARSA. Per maggiori dettagli, si rivolga al medico.

Altri medicinali e Libmeldy

Informi il medico se il bambino sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

• Il bambino non deve assumere alcun medicinale per l’infezione da HIV da almeno un mese
  prima della somministrazione dei medicinali per la mobilizzazione, fino ad almeno 7 giorni dopo l’infusione di Libmeldy (vedere anche il paragrafo 3, Com’è composto e come viene somministrato Libmeldy).
• Il bambino non deve essere sottoposto a vaccinazione con vaccini vivi nelle 6 settimane precedenti la somministrazione del medicinale per il condizionamento per preparare il
  trattamento con Libmeldy, né dopo il trattamento mentre il suo sistema immunitario (il sistema di difesa dell’organismo) si sta riprendendo.

Libmeldy contiene sodio e dimetilsolfossido (DMSO)

Questo medicinale contiene 35-560 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per dose, equivalente al 2-28 % dell’assunzione massima giornaliera raccomandata per la dieta di un adulto.

Se il bambino non è venuto in precedenza a contatto con DMSO (una sostanza usata per conservare le cellule congelate), il medico o l’infermiere devono sottoporlo ad attenta osservazione per verificare eventuali reazioni durante e dopo l’infusione di ogni sacca.

Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Alcuni effetti indesiderati sono legati al medicinale per il condizionamento usato per preparare il midollo osseo del bambino per il trattamento con Libmeldy.

Parli con il medico del bambino degli effetti indesiderati del medicinale per il condizionamento. Può anche leggere i fogli illustrativi di tale medicinale.

Effetti indesiderati del medicinale per il condizionamento

Informi immediatamente il medico o l’infermiere se il bambino manifesta uno dei seguenti effetti indesiderati dopo la somministrazione del medicinale per il condizionamento. Di solito si manifestano tra i primi giorni e diverse settimane dopo la somministrazione del medicinale per il condizionamento, ma possono anche svilupparsi molto più tardi.

Effetti indesiderati molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

• esami del sangue che mostrano un basso livello di globuli bianchi con o senza febbre
• piaghe in bocca e infiammazione della bocca
• vomito
• fegato ingrossato
• perdita di funzione o diminuzione della funzione delle ovaie

Effetti indesiderati comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• infezioni virali e batteriche
• infezione del torace (polmonite)
• naso che cola
• risposta estrema a un’infezione
• basso livello di globuli rossi (anemia)
• o di globuli bianchi
• sanguinamenti o lividi anomali: possono essere provocati da un basso livello di piastrine, che riduce la capacità del sangue di coagulare
• acidosi metabolica, una condizione in cui i livelli di acido nel sangue sono elevati
• eccesso di liquidi nell’organismo
• difficoltà a dormire

• mal di testa
• infezione degli organi coinvolti nell’escrezione di urina (come la vescica e il tratto urinario)
• sanguinamenti dal naso
• dolore alla bocca e alla gola
• accumulo di liquido nell’addome
• diarrea
• sanguinamenti del tratto digestivo
• nausea
• stipsi
• indigestione
• aumento degli enzimi del fegato (transaminasi e aminotransferasi) osservato negli esami del sangue
• diminuzione dell’albumina osservata negli esami del sangue
• dolore nella parte superiore destra dell’addome (pancia) sotto le costole, ingiallimento degli occhi o della pelle, rapido aumento di peso, gonfiore delle braccia, delle gambe e dell’addome e difficoltà di respirazione. Questi possono essere segni di una grave malattia del fegato chiamata malattia veno-occlusiva
• esfoliazione della cute
• eritema da pannolino
• prurito alla pelle
• infiammazione cutanea
• dolore dorsale
• dolore osseo
• dolore articolare
• diminuzione della produzione di urina
• febbre
• infiammazione del tratto digestivo
• esame positivo per l’Aspergillus (fungo che può causare malattia polmonare)

Effetti indesiderati di Libmeldy

I seguenti effetti indesiderati sono stati segnalati con l’uso di Libmeldy.

Effetti indesiderati molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

esame positivo per gli anticorpi contro l’ARSA. Gli anticorpi sono la difesa naturale dell’organismo contro tutto ciò che il corpo pensa sia estraneo.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti

indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente ai medici.

Poiché questo medicinale sarà somministrato in ospedale, l’ospedale è responsabile della corretta conservazione del medicinale prima e durante il suo utilizzo, nonché del suo corretto smaltimento.

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.