Upstaza 2,8 × 1011 genomas vectoriales/0,5 ml solución para perfusión

Usted o su hijo no recibirán el tratamiento con Upstaza:

si usted o su hijo son alérgicos a eladocagén exuparvovec a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

• Los movimientos espasmódicos incontrolables leves o moderados (también llamados discinesia) o los trastornos del sueño (insomnio) pueden aparecer o empeorar 1 mes después del tratamiento con Upstaza y perdurar durante varios meses más. El médico decidirá si usted o su hijo necesitan tratamiento para estos efectos.
• El médico monitorizará a usted o a su hijo para detectar complicaciones del tratamiento con Upstaza, como derrames del líquido que rodea el cerebro, meningitis o encefalitis.
• Durante los días siguientes a la intervención, el médico vigilará a su hijo para detectar posibles complicaciones como consecuencia de la intervención y de la anestesia general. Algunos de los síntomas de la enfermedad pueden verse amplificados durante ese periodo.
• Algunos síntomas específicos de la deficiencia de AADC pueden persistir después del tratamiento, algunos ejemplos de estos síntomas pueden ser las repercusiones en el estado de ánimo, la sudoración y la temperatura corporal.
• Después del tratamiento, algo del medicamento puede pasar a sus líquidos corporales o a los de su hijo (p. ej., lágrimas, sangre, secreciones nasales y líquido cefalorraquídeo); esto se conoce como “diseminación”. Usted o su hijo y la persona que lo cuida (especialmente si está embarazada, amamantando o inmunodeprimida) deben usar guantes y colocar los apósitos usados y otros materiales de desecho con lágrimas y secreciones nasales en bolsas selladas antes de tirarlos. Debe seguir estas precauciones durante 14 días.
• Usted o su hijo no deben donar sangre, órganos, tejidos ni células para trasplantes después del tratamiento con Upstaza, ya que Upstaza es un medicamento de terapia génica.

Niños y adolescentes

Upstaza no se ha estudiado en niños menores de 18 meses de edad. La experiencia es escasa en niños mayores de 12 años.

Otros medicamentos y Upstaza

Informe a su médico si usted o su hijo están tomando, han tomado recientemente o pudieran tener que tomar cualquier otro medicamento.

Su médico le confirmará si usted o su hijo pueden recibir vacunas con normalidad o si será necesario hacer ajustes en el calendario de vacunación.

Embarazo, lactancia y fertilidad

Se desconocen los efectos de este medicamento en el embarazo y el feto.

Upstaza no se ha estudiado en mujeres en periodo de lactancia.

No hay información sobre el efecto de Upstaza en la fertilidad masculina o femenina.

Upstaza contiene sodio y potasio

Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por dosis; esto es, esencialmente “exento de sodio”.

Este medicamento contiene menos de 1 mmol de potasio (39 mg) por dosis; esto es, esencialmente “exento de potasio”.

• Usted o su hijo recibirán Upstaza en el quirófano por parte de neurocirujanos con experiencia en cirugía cerebral.
• Upstaza se administra bajo anestesia. El neurocirujano hablará con usted acerca de la anestesia y de cómo se administra.
• Antes de administrar Upstaza, el neurocirujano hará dos orificios pequeños en su cráneo o en el de su hijo, uno a cada lado.
• A continuación, se inyectará Upstaza a través de estos orificios en cuatro puntos de su cerebro o en el de su hijo, en una zona denominada putamen.
• Tras la perfusión, se cerrarán los dos orificios y usted o su hijo se someterán a un escáner cerebral.
• Usted o su hijo tendrán que permanecer en el hospital o cerca de este durante unos días para supervisar la recuperación y comprobar si hay efectos secundarios de la intervención quirúrgica o la anestesia
• El médico le verá a usted o a su hijo en el hospital dos veces, una aproximadamente a la semana después de la intervención quirúrgica, y otras tres semanas después de esta, para hacer un seguimiento de la recuperación y comprobar si hay algún efecto secundario de la intervención quirúrgica y el tratamiento.

Si a usted o a su hijo se les administra más Upstaza del que se debe

Como este medicamento se lo administra a usted o a su hijo un médico, es poco probable que usted o su hijo reciban una cantidad excesiva. Si esto ocurre, el médico tratará los síntomas, según sea necesario.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico.

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

Pueden aparecer los siguientes efectos adversos relacionados con Upstaza:

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• Insomnio (dificultad para dormir)
• Discinesia (movimientos espasmódicos incontrolables)

Frecuentes (pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas):

• Dificultades con la alimentación
• Irritabilidad
• Aumento de la producción de saliva

Pueden aparecer los siguientes efectos adversos relacionados con la intervención quirúrgica para administrar Upstaza:

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• Nivel bajo de glóbulos rojos (anemia)
• Derrame del líquido que rodea el cerebro (llamado líquido cefalorraquídeo) (los posibles síntomas son dolor de cabeza, náuseas y vómitos, dolor o rigidez de cuello, cambios en la audición, sensación de desequilibrio, mareos o vértigo)

Los siguientes efectos secundarios pueden producirse en las dos semanas siguientes a la intervención quirúrgica a la administración de Upstaza, debido a la anestesia o a los efectos posoperatorios:

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

Neumonía

• Nivel bajo de potasio en sangre
• Irritabilidad
• Hipotensión (presión arterial baja)
• Hemorragia gastrointestinal, diarrea
• Úlceras por presión
• Fiebre
• Ruidos respiratorios anómalos

Frecuentes (pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas):

• Gastroenteritis
• Discinesia (movimientos espasmódicos incontrolables)
• Cianosis (coloración azulada de la piel causada por la falta de oxígeno en la sangre)
• Shock hipovolémico (pérdida grave de sangre o líquidos corporales)
• Insuficiencia respiratoria
• Ulceración de la boca
• Dermatitis del pañal, erupción cutánea
• Hipotermia (temperatura corporal baja)
• Extracción de dientes

Comunicación de efectos adversos

Si usted o su hijo experimentan cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

La siguiente información está destinada únicamente a los médicos.

Upstaza se conservará en el hospital. Debe conservarse y transportarse congelado a temperatura

≤ -65 °C. Se descongela antes de usarlo y, una vez descongelado, tiene que usarse antes de 6 horas. No debe volverse a congelar.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el envase después de CAD.

Composición de Upstaza

El principio activo es eladocagén exuparvovec. Cada 0,5 ml de solución contiene 2,8 × 1011 genomas vectoriales de eladocagén exuparvovec.

Los demás componentes son cloruro de potasio, cloruro de sodio, dihidrógeno fosfato de potasio, hidrógenofosfato de disodio, poloxámero 188 y agua para preparaciones inyectables (ver sección 2 “Upstaza contiene sodio y potasio”).

Aspecto del producto y contenido del envase

Upstaza es una solución para perfusión, clara o ligeramente opalescente, incolora o blanca tenue, que se presenta en un vial de vidrio transparente.

Cada envase contiene 1 vial.