Upstaza 2,8 × 1011 vetores genómicos/0,5 ml solução para perfusão

Você ou a criança não receberá Upstaza:

se você ou a criança tiver alergia a eladocagene exuparvovec ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).

Advertências e precauções

• Podem ocorrer movimentos bruscos incontroláveis ligeiros ou moderados (também chamado de discinesia) ou perturbações do sono (insónia) ou agravarem-se 1 mês após o tratamento com Upstaza e durar vários meses depois. O médico irá decidir se você ou a criança precisa de tratamento para estes efeitos.
• O médico irá monitorizá-lo a si ou à criança relativamente a complicações de tratamento com Upstaza, tais como o vazamento do fluido que envolve o cérebro, meningite ou encefalite.
• Nos dias que se seguem à cirurgia, o médico irá monitorizá-lo a si ou à criança relativamente a quaisquer complicações secundárias provenientes da cirurgia, da doença e da anestesia geral. Alguns destes sintomas da doença podem ser amplificados durante este período.
• Alguns sintomas específicos de deficiência AADC podem persisitir após tratamento, exemplos destes sintomas podem ter impacto no humor, transpiração e temperatura corporal.
• Após o tratamento, parte do medicamento pode entrar nos seus fluidos corporais ou da criança (por ex., lágrimas, sangue, secreções nasais, e fluido cerebrospinal; isto é conhecido como derramamento (“shedding”). Você ou a criança e o prestador de cuidados deste (especialmente se estiver grávida, a amamentar, ou com um sistema imunitário suprimido) devem usar luvas e colocar quaisquer pensos utilizados e outros resíduos de material com lágrimas e secreções nasais em sacos selados antes de os eliminar. Deve seguir estas precauções durante 14 dias.
• Você ou a criança não pode doar sangue, órgãos, tecidos, e células para transplante após tratamento com Upstaza. Isto porque Upstaza é um medicamento de terapia genética.

Crianças e adolescentes

Upstaza não foi estudado em crianças com menos de 18 meses de idade. Está disponível experiência limitada em crianças acima dos 12 anos de idade.

Outros medicamentos e Upstaza

Informe o médico se você ou a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.

O seu medico irá confirmar se você ou a criança pode receber vacinas infantis de rotina de forma normal ou se é necessário efetuar ajustes ao calendário.

Gravidez, amamentação e fertilidade

Desconhecem-se os efeitos deste medicamento sobre a gravidez e o feto.

Upstaza não foi estudado em mulheres a amamentar.

Não existem informações sobre o efeito de Upstaza na fertilidade masculina ou feminina.

Upstaza contém sódio e potássio

Este medicamento contém menos do que 1 mmol (23 mg) de sódio por dose, ou seja, é praticamente “isento de sódio”.

Este medicamento contém menos do que 1 mmol (39 mg) de potássio por dose, ou seja, é praticamente “isento de potássio”.

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Podem ocorrer os seguintes efeitos secundários com Upstaza:

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas)

• Insónia (dificuldade em dormir)
• Discinésia (movimentos bruscos incontroláveis)

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)

• Dificuldades de alimentação
• Irritabilidade
• Aumento na produção de saliva

Podem ocorrer os seguintes efeitos secundários com a cirurgia para administrar Upstaza:

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas)

• Níveis baixos de glóbulos vermelhos (anemia)
• Vazamento do líquido que envolve o cérebro (chamado líquido cefalorraquidiano) (possíveis sintomas incluem dores de cabeça, náuseas e vómitos, dor no pescoço ou rigidez, alteração na audição, sentido de desequilíbrio, tonturas ou vertigens)

Podem ocorrer os seguintes efeitos secundários no período de 2 semanas após a cirurgia para administrar Upstaza, devido a efeitos da anestesia ou pós-cirurgia:

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas)

• Pneumonia
• Nível baixo de potássio no sangue
• Irritabilidade
• Hipotensão (baixa pressão sanguínea)
• Hemorragia gastrointestinal, diarreia
• Escaras
• Febre
• Sons respiratórios anormais

Frequentes (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas)

• Gastroenterite
• Discinesia (movimentos bruscos descontrolados)
• Cianose (descoloração azulada da pele causada por falta de oxigénio no sangue)
• Choque hipovolémico (grave perda de sangue ou fluídos corporais)
• Insuficiência respiratória
• Ulceração oral
• Dermatite da fralda, erupção cutânea
• Hipotermia (baixa temperatura corporal)
• Extração de dentes

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se você ou a criança tiver quaisquer efeitos indesejáveis, fale com o médico ou enfermeiro da criança. Inclui quaisquer possíveis efeitos secundários não descritos neste folheto. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no

Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

As informações seguintes destinam-se apenas aos médicos.

Upstaza será conservado no hospital. Este tem de ser conservado e transportado congelado a ≤ -65 °C. Este é descongelado antes de utilizar e, uma vez descongelado, tem de ser utilizado no prazo

de 6 horas. Não deve ser novamente congelado.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem após VAL.

Qual a composição de Upstaza

A substância ativa é eladocagene exuparvovec. Cada solução de 0,5 ml contém 2,8 x 1011 vetores genómicos de eladocagene exuparvovec.

Os outros componentes são: cloreto de potássio, cloreto de sódio, dihidrogenofosfato de potássio, hidrogenofosfato dissódico, poloxamero 188, água para preparações injetáveis (ver final da secção 2 “Upstaza contém sódio e potássio”).

Qual o aspeto de Upstaza e conteúdo da embalagem

Upstaza é uma solução para perfusão transparente a ligeiramente opaca, incolor a esbranquiçada, fornecida num frasco para injetáveis de vidro transparente.

Cada embalagem contém 1 frasco para injetáveis.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

PTC Therapeutics International Limited 70 Sir John Rogerson's Quay