Opfolda 65 mg cápsulas duras

O que é Opfolda

Opfolda é um medicamento utilizado no tratamento da doença de Pompe de início tardio em adultos.

Este medicamento contém a substância ativa “miglustat”.

Para que é utilizado

Opfolda é sempre utilizado com outro medicamento chamado “cipaglucosidase alfa”, um tipo de terapêutica de substituição enzimática (TSE). É, portanto, muito importante que leia também o folheto informativo da cipaglucosidase alfa.

Se tiver quaisquer dúvidas sobre os seus medicamentos, fale com o seu médico ou farmacêutico.

Como Opfolda funciona

As pessoas com doença de Pompe têm baixos níveis da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA). Esta enzima ajuda a controlar os níveis de glicogénio (um tipo de hidrato de carbono) no corpo.

Na doença de Pompe, acumulam-se níveis elevados de glicogénio nos músculos do corpo. Isto mantém os músculos, tais como os músculos que o ajudam a caminhar, os músculos sob os pulmões que a ajudam a respirar e o músculo cardíaco a funcionar corretamente.

Opfolda liga-se à cipaglucosidase alfa durante o tratamento. Isto torna a forma de cipaglucosidase alfa mais estável, para que possa ser mais facilmente absorvida a partir do sangue pelas células musculares que são afetadas pela doença de Pompe. Quando está no interior das células, a cipaglucosidase alfa funciona como GAA para ajudar a decompor o glicogénio e a controlar os seus níveis.

Não utilize Opfolda

• Se for alérgico ao miglustat ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).
• Se for alérgico à cipaglucosidase alfa.

Advertências e precauções

Fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro antes de tomar Opfolda.

Tenha em atenção os efeitos indesejáveis graves

Opfolda é utilizado em conjunto com cipaglucosidase alfa, um tipo de terapêutica de substituição enzimática (TSE), pelo que também deve ler o folheto informativo de cipaglucosidase alfa. Estes medicamentos podem causar efeitos indesejáveis, sobre os quais terá de informar imediatamente o seu

médico. Isto inclui reações alérgicas. Os sinais de reações alérgicas estão listados na secção 4

“Reações alérgicas”. Estes podem ser graves e podem acontecer quando lhe estiver a ser administrado o medicamento ou durante as horas que se seguem.

Informe um médico ou enfermeiro imediatamente se estiver a sentir reações relacionadas com a perfusão ou reações alérgicas ou se pensar que as pode estar sentir. Antes de receber Opfolda, informe o seu médico ou enfermeiro se já tiver tido qualquer reação com outra TSE.

Crianças e adolescentes

Este medicamento não deve ser administrado a doentes com menos de 18 anos de idade. Isto porque os efeitos de Opfolda em conjunto com cipaglucosidase alfa neste grupo etário são desconhecidos.

Outros medicamentos e Opfolda

Informe o seu médico ou enfermeiro se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos. Isto inclui quaisquer medicamentos obtidos sem prescrição médica, como medicamentos à base de planta.s

Gravidez e amamentação

Se está grávida ou a amamentar, se pensa estar grávida ou planeia engravidar, consulte imediatamente o seu médico ou farmacêutico antes de tomar este medicamento.

Não existe experiência com a utilização de Opfolda em combinação com cipaglucosidase alfa durante a gravidez. O seu médico irá falar consigo sobre os riscos e benefícios de tomar estes medicamentos.

• Não tome Opfolda nem cipaglucosidase alfa se estiver grávida. Certifique-se de que informa imediatamente o seu médico se engravidar, pensar que poderá estar grávida ou se estiver a planear engravidar. Podem haver riscos para o feto.
• Opfolda em combinação com cipaglucosidase alfa não deve ser administrado a mulheres que estão a amamentar. Tem de ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica.

Contraceção e fertilidade

As doentes do sexo feminino em idade fértil têm de usar métodos contracetivos fiáveis durante a utilização destes medicamentos, e durante 4 semanas após a interrupção de ambos os medicamentos.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Os efeitos de Opfolda na capacidade de conduzir ou utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis. Também deve ler o folheto informativo de cipaglucosidase alfa, pois esse medicamento pode ter influência.

Tome este medicamento exatamente como indicado pelo seu médico. Fale com o seu médico ou farmacêutico se tiver dúvidas sobre a utilização deste medicamento.

Que quantidade de Opfolda devo tomar

• Opfolda (miglustat) cápsulas tem de ser utilizado em combinação com cipaglucosidase alfa. Consulte também o folheto informativo de cipaglucosidase alfa.
• Se pesar 50 kg ou mais, a dose recomendada é de 4 cápsulas contendo cada 65 mg de miglustat.

Se pesar entre 40 kg e 50 kg, a dose recomendada é de 3 cápsulas.

Com que frequência devo tomar Opfolda

• Irá receber Opfolda e cipaglucosidase alfa uma vez a cada duas semanas. Ambos são administrados no mesmo dia.
• Tome ambos os medicamentos exatamente como indicado pelo seu médico, ver Figura 1. Isto para que o seu tratamento possa ter os melhores resultados possíveis.

Opfolda com alimentos

Tem de tomar Opfolda por via oral com o estômago vazio.

• Jejue durante 2 horas antes e 2 horas depois de tomar este medicamento.
• Durante este período de 4 horas de jejum, pode consumir água, leite de vaca desnatado, e chá ou café. Não utilize natas, leite de vaca gordo/meio-gordo, leites não lácteos, açúcar ou adoçantes. Pode beber leite de vaca desnatado com o seu chá ou café.
• Duas horas após tomar Opfolda, pode voltar a comer e beber normalmente.

Figura 1. Dose – cronograma

* Miglustat 65 mg cápsulas duras deve ser tomado aproximadamente 1 hora, mas não mais de 3 horas, antes do início da perfusão de cipaglucosidase alfa.

Mudar de outra terapêutica de substituição enzimática (TSE)

Se estiver atualmente a ser tratado com outra TSE:

• O seu médico irá dizer-lhe quando parar a outra TSE antes de iniciar Opfolda.
• Informe o seu médico quando concluiu a sua última dose.

Se tomar mais Opfolda do que deveria

Informe o seu médico imediatamente ou vá para o hospital se tomar acidentalmente mais cápsulas do que lhe foi prescrito. Pode estar em risco acrescido de sofrer efeitos indesejados com este medicamento (ver secção 4). O seu médico irá fornecer-lhe cuidados de suporte adequados.

Caso se tenha esquecido de tomar Opfolda

Se falhar uma dose de Opfolda, fale com o seu médico ou enfermeiro. Contacte o seu médico ou enfermeiro imediatamente para reagendar a toma de miglustat em combinação com cipaglucosidase alfa assim que possível.

Se parar de tomar Opfolda

Fale com o seu médico se quiser parar o tratamento com Opfolda. Os sintomas da sua doença podem agravar-se se interromper o tratamento.

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Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Opfolda é utilizado com cipaglucosidase alfa e os efeitos indesejáveis podem ocorrer com qualquer destes medicamentos.

Podem ocorrer os seguintes efeitos secundários:

Reações alérgicas

As reações alérgicas podem incluir sintomas como erupção na pele em qualquer parte do corpo, papos nos olhos, dificuldade prolongada a respirar, tosse, inchaço dos lábios, língua ou garganta, comichão na pele e urticária.

Informe um médico ou enfermeiro imediatamente se estiver a sentir reações alérgicas ou se pensa que as pode estar sentir. Informe o seu médico ou enfermeiro se já tiver tido qualquer destas reações.

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas)

Dor de cabeça

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)

• Falta de ar (dispneia)
• Rubor súbito do rosto, pescoço ou parte superior do peito
• Aumento da pressão arterial
• Dor de estômago
• Distensão abdominal
• Gases abdominais
• Fezes moles, diarreia
• Dificuldade em defecar
• Vómitos
• Fadiga
• Náuseas
• Febre
• Muita comichão, urticária
• Erupção na pele com comichão (pruritis)
• Arrepios
• Cãibras musculares, dores musculares, fraqueza muscular
• Tremores involuntários de uma ou mais partes do corpo
• Aumento da transpiração
• Dor
• Sentido do paladar alterado

Pouco frequentes (pode afetar até 1 em 100 pessoas)

• Asma
• Reação alérgica
• Estômago revolto
• Indigestão
• Dor de garganta ou garganta irritada
• Dor e contrações anormais da garganta
• Sensação de instabilidade, sensação de lentidão geral
• Sentir-se agitado
• Inchaço nas mãos, pés, tornozelos, pernas
• Sensação de cansaço constante
• Pele anormalmente pálida

• Pressão arterial baixa
• Diminuição na quantidade de plaquetas ou de um tipo de glóbulos brancos – indicado nas análises
• Dor nas articulações
• Dor na área entre a anca e a costela
• Fadiga muscular
• Aumento da rigidez muscular
• Sensação de sonolência
• Dor em um ou ambos os lados da cabeça, dor latejante, aura, dor ocular, sensibilidade à luz (enxaqueca)
• Descoloração da pele
• Perturbação do equilíbrio

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no frasco e embalagem exterior após

“VAL”. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

O medicamento não necessita de quaisquer precauções especiais de conservação.

Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.

Qual a composição de Opfolda

• A substância ativa é miglustat. Cada cápsula dura contém 65 mg de miglustat.
• Os outros componentes são:

Conteúdo da cápsula

Amido pré-gelatinizado (milho)

Estearato de magnésio (E 470b)

Celulose microcristalina (E 460i)

Sucralose (E 955)

Dióxido de sílica coloidal

Invólucro da cápsula

Gelatina

Dióxido de titânio (E 171) Óxido de ferro negro (E 172)

Tinta de impressão comestível

Óxido de ferro negro (E 172) Hidróxido de potássio (E 525) Propilenoglicol (E 1520)

Solução forte de amónia (E 527)

Goma-laca (E 904)

Qual o aspeto de Opfolda e conteúdo da embalagem

Frascos de 4 e 24 cápsulas.

É possível que não sejam comercializadas todas as apresentações.

Cápsula de tamanho 2 com uma cabeçacinzenta opaca e corpo branco opaco com "AT2221" impresso a preto no corpo, contendo pó branco a esbranquiçado.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin D15 AKK1

Irlanda

Tel: +353 (0) 1 588 0836

Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk

Fabricante

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Países Baixos

Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:

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Este folheto foi revisto pela última vez em

Outras fontes de informação

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sítios da Internet sobre doenças raras e tratamentos.