Aldurazyme 100 U/ml, concentrado para solução paraperfusão

Aldurazyme é utilizado para tratar doentes com a doença MPS I (Mucopolissacaridose I). É administrado para tratar as manifestações não neurológicas da doença.

As pessoas com MPS I apresentam um nível baixo ou ausente de um enzima chamado α-L-iduronidase, que degrada substâncias específicas (glicosaminoglicanos) no organismo. Em consequência, estas substâncias não são degradadas e processadas pelo organismo como deviam. Acumulam-se em muitos tecidos do organismo, o que provoca os sintomas de MPS I.

Aldurazyme é uma enzima artificial, chamada laronidase. Este enzima consegue substituir o enzima natural, que está ausente na doença MPS I.

Não utilize Aldurazyme
Se tem alergia (hipersensibilidade) a qualquer dos componentes do Aldurazyme ou se tiver sofrido uma reacção alérgica grave à laronidase.

Tome especial cuidado com Aldurazyme
Se for tratado com Aldurazyme, pode desenvolver reacções associadas à perfusão. Uma reacção associada à perfusão é qualquer efeito secundário que ocorra durante a perfusão ou até ao fim do dia da perfusão (ver 4 “Efeitos secundários possíveis”). Algumas destas reacções podem ser graves. Se ocorrer uma reacção deste tipo, deve contactar imediatamente o seu médico.

Na eventualidade de ocorrência destas reacções, a perfusão de Aldurazyme deve ser imediatamente interrompida e o seu médico irá iniciar um tratamento apropriado.
Estas reacções poderão ser particularmente graves caso tenha uma obstrução pré-existente das vias aéreas, relacionada com a MPS I.
Poderá ser-lhe administrada medicação adicional, tal como anti-histamínicos e paracetamol, para ajudar a prevenir as reacções de tipo alérgico.

Ao utilizar Aldurazyme com outros medicamentos:

Informe o seu médico se estiver a tomar medicamentos que contêm cloroquina ou procaína, devido a um possível risco de redução da acção de Aldurazyme.

Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica.

Gravidez e aleitamento

Não há experiência suficiente com a utilização de Aldurazyme em mulheres grávidas. Aldurazyme não deve ser utilizado durante a gravidez, a menos que claramente indicado. Consulte o seu médico ou farmacêutico antes de tomar qualquer medicamento.

Não se sabe se o Aldurazyme é segregado no leite materno. É recomendado suspender o aleitamento durante o tratamento com Aldurazyme. Consulte o seu médico ou farmacêutico antes de tomar qualquer medicamento.

Condução de veículos e utilização de máquinas:
Não foram estudados os efeitos na capacidade de conduzir ou de utilizar máquinas.

Informações importantes sobre alguns componentes de Aldurazyme

Este medicamento contém 1,29 mmol de sódio por frasco para injectáveis. A ser tido em consideração pelos doentes a fazerem uma dieta de sódio controlado.

Instruções de utilização - diluição e administração
O concentrado para solução para perfusão tem de ser diluído antes da administração e é administrado por via intravenosa (ver a informação para os profissionais de cuidados de saúde).
A administração de Aldurazyme deve ser efectuada num enquadramento clínico apropriado no qual está rapidamente disponível equipamento de reanimação para tratar emergências médicas.

Posologia
O regime posológico recomendado de Aldurazyme é de 100 U/kg de peso corporal, administradas uma vez por semana, sob a forma de uma perfusão intravenosa. A taxa de perfusão inicial de 2 U/kg/h pode ser aumentado gradualmente de quinze em quinze minutos, se tolerado, até um máximo de 43 U/kg/h. O volume total da administração deve ser dado em aproximadamente 3-4 horas.

Caso se tenha esquecido de utilizar Aldurazyme

Contacte o seu médico se tiver faltado a uma perfusão de Aldurazyme.

Se utilizar mais Aldurazyme do que deveria
Não foram comunicados casos de sobredosagem com Aldurazyme.

Como todos os medicamentos, o Aldurazyme pode causar efeitos secundários, no entanto estes não se manifestam em todas as pessoas.
Os efeitos secundários observaram-se sobretudo enquanto o medicamento estava a ser administrado ou pouco tempo depois (reacções associadas à perfusão). Caso tenha alguma reacção deste tipo, deve contactar o seu médico imediatamente. O número de reacções deste tipo diminuiu com o aumento do tempo em que os doentes estiveram a receber Aldurazyme. A maioria destas reacções foi de intensidade ligeira ou moderada. Contudo, alguns doentes com uma história anterior de comprometimento grave pulmonar e das vias aéreas superiores relacionado com a MPS I tiveram reacções graves incluindo broncoespasmo, paragem respiratória e inchaço da face.

Têm sido comunicados os seguintes efeitos secundários:
Muito frequentes (ocorrem em mais de 1 em 10 doentes):

• dor de cabeça
• náuseas
• dores abdominais
• erupção cutânea
• doença articular, dor nas articulações, dor nas costas, dor nos braços ou pernas
• rubor
• febre
• arrepios
• aumento da frequência cardíaca
• aumento da pressão arterial
• menos oxigénio no sangue
• reacção no local de perfusão

Frequentes (ocorrem em mais de 1 em 100 doentes e em menos de 1 em 10 doentes)

• aumento da temperatura corporal
• formigueiro
• tonturas
• tosse
• dificuldade em respirar que pode ser extrema
• vómitos
• diarreia
• inchaço da face ou do pescoço
• urticária
• comichão
• queda de cabelo
• suores frios, suores intensos
• dor muscular
• pressão arterial baixa
• palidez
• mãos ou pés frios
• sensação de calor, sensação de frio
• fadiga
• doença semelhante a gripe
• reacção alérgica
• agitação

Frequência desconhecida

• Coloração azulada da pele ( devido a níveis baixos de oxigénio no sangue)
• Respiração rápida
• Vermelhidão da pele
• Extravasamento do medicamento nos tecidos circundantes ao local da injecção, que pode provocar inchaço ou vermelhidão

Se algum dos efeitos secundários se agravar ou se detectar quaisquer efeitos secundários não mencionados neste folheto, informe o seu médico ou farmacêutico.

Manter fora do alcance e da vista das crianças.

Não utilize Aldurazyme após o prazo de validade impresso no rótulo, após as letras VAL.

Frascos para injectáveis não abertos:

Conservar no frigorífico (2°C – 8°C).

Os medicamentos não devem ser eliminados na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como eliminar os medicamentos de que já não necessita. Estas medidas irão ajudar a proteger o ambiente.

Qual a composição de Aldurazyme

• A substância activa é laronidase. Um ml da solução no frasco para injectáveis contém 100 U de laronidase. Cada frasco para injectáveis de 5 ml contém 500 U de laronidase.
• Os outros componentes são:Cloreto de sódio, Fosfato monobásico de sódio mono-hidratado, Fosfato dibásico de sódio hepta-hidratado, Polissorbato 80, Água para preparações injectáveis

Qual o aspecto de Aldurazyme e conteúdo da embalagem

Aldurazyme é um concentrado para solução para perfusão. É uma solução límpida a ligeiramente opalescente, incolor a amarelo pálido.

Tamanho da embalagem: 1, 10, 25 frascos para injectáveis por embalagem. É possível que não sejam comercializadas todas as apresentações..

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, NL-1411 DD, Naarden, Países Baixos

Fabricante

Genzyme Ltd, 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Reino Unido

Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:

Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel 36 1 310 7440 BelgiëBelgiqueBelgien LuxemburgLuxembourg Genzyme Belgium N.V. TélTel 32 2 714 17 11

Nederland Genzyme Europe B.V., Tel 31 35 6991200 Genzyme CEE GmbH . 359 2 971 1001

Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel 43 1 774 65 38 eská republikaSlovenská RepublikaSlovenija Genzyme Czech s.r.o., Tel 420 227 133 665

DanmarkNorgeSverigeSuomiFinland Ísland Genzyme AS, DanmarkTanskaDanmörk, TlfPuh.Sími 45 32712600 PolskaEestiLatvijaLietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. PoolaPolijaLenkija, Tel 48 22 24 60 900

Deutschland Genzyme GmbH, Tel 49 610236740 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel 351 21 422 0100

Genzyme Hellas Ltd. 30 210 99 49 270 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentana pentru România Tel 40 21 243 42 28

España Genzyme, S.A., Tel 34 91 6591670 United KingdomIreland Genzyme Therapeutics Ltd. United Kingdom Tel 44 1865 405200

France

Genzyme S.A.S.,
Tél: + 33 (0) 825 825 863

Italia/Malta

Genzyme Srl (Italia/Italja),
Tel: +39 059 349811

Este folheto foi aprovado pela última vez em

Este medicamento foi autorizado sob “circunstâncias excepcionais”.
Isto significa que foi impossível obter informação completa sobre este medicamento devido à raridade desta doença.
A Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) irá rever anualmente qualquer nova informação sobre

• medicamento e este folheto será actualizado se necessário.

Informação pormenorizada sobre este medicamento está disponível na Internet no site da Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) http://www.emea.europa.eu/. Também existem links para outros sites sobre doenças raras e tratamentos.

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A informação que se segue destina-se apenas aos médicos e aos profissionais de saúde:

Cada frasco para injectáveis de Aldurazyme destina-se apenas a utilização única. O concentrado para solução para perfusão tem de ser diluído com solução de cloreto de sódio de 9 mg/ml (0,9%) paraperfusão utilizando uma técnica asséptica. Recomenda-se que a solução diluída de Aldurazyme seja administrada aos doentes utilizando um conjunto de perfusão equipado com um filtro em linha de 0,2 µm.

Sob o ponto de vista de segurança microbiológica, o produto deve ser utilizado imediatamente. No caso de não ser utilizado imediatamente, o período de conservação não deve ultrapassar as 24 horas a 2°C - 8°C, pressupondo que a diluição tenha sido efectuada em condições assépticas controladas e validadas.

Aldurazyme não deve ser misturado com outros medicamentos na mesma perfusão.

Preparação da perfusão de Aldurazyme (utilização de uma técnica asséptica)

• Determine o número de frascos para injectáveis que tem de ser diluído com base no peso individual de cada doente. Retire os frascos para injectáveis necessários do frigorífico aproximadamente 20 minutos antes, a fim de permitir que atinjam a temperatura ambiente (inferior a 30-C).
• Antes da diluição, inspeccione visualmente cada frasco para injectáveis quanto à presença de partículas e alteração da cor. A solução límpida a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo pálido deve estar isenta de partículas visíveis. Não utilize frascos para injectáveis que apresentem partículas estranhas ou alteração da cor.
• Determine o volume total da perfusão com base no peso individual de cada doente, 100 ml (se o peso corporal for inferior ou igual a 20 kg) ou 250 ml (se o peso corporal for superior a 20 kg) de solução de cloreto de sódio de 9 mg/ml (0,9%) para perfusão.
• Extraia e elimine um volume da solução de cloreto de sódio de 9 mg/ml (0,9%) para perfusão do saco de perfusão igual ao volume total de Aldurazyme a ser adicionado.
• Extraia o volume necessário dos frascos para injectáveis de Aldurazyme e junte os volumes extraídos.
• Adicione os volumes combinados de Aldurazyme à solução de cloreto de sódio de 9 mg/ml (0,9%) para perfusão.
• Misture cuidadosamente a solução para perfusão.
• Antes de utilizar, inspeccione visualmente a solução quanto à presença de partículas. Devem utilizar-se apenas soluções límpidas e incolores sem partículas visíveis.

Os produtos não utilizados ou os resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências locais.