Strimvelis 1-10 x 106 cellule/mL dispersione per infusione

Strimvelis non è idoneo per alcune persone

Strimvelis non deve essere somministrato se suo/a figlio/a:

• è allergico/a ad uno qualsiasi dei componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
• ha o ha avuto un tipo di tumore chiamato leucemia o mielodisplasia
• è risultato/a positivo/a al test per l'HIV o alcune altre infezioni (il medico la consiglierà al riguardo)
• è già stato/a trattato/a con terapia genica

Avvertenze e precauzioni

Le informazioni sui medicinali a base di cellule, come Strimvelis, devono essere conservate per 30 anni presso l’ospedale. Le informazioni che verranno conservate di suo/a figlio/a saranno il nome e cognome e il

numero di lotto di Strimvelis ricevuto.

Strimvelis è preparato specificamente dalle cellule del paziente stesso. Non deve mai essere dato a nessun altro.

L'inserzione di un nuovo gene all'interno del DNA può causare tumori del sangue. Vi è stato un caso di tumore del sangue, chiamato leucemia in un paziente alcuni anni dopo il trattamento con Strimvelis. È quindi importante monitorare suo/a figlio/a per i sintomi della leucemia. Questi includono febbre, fiato corto, pallore, sudorazioni notturne, stanchezza, ingrossamento dei linfonodi, infezioni frequenti, tendenza a sanguinare e/o a formare facilmente lividi o punti rossi o viola sotto la pelle. Se suo/a figlio/a sviluppa uno qualsiasi di questi sintomi lei deve contattare immediatamente il medico.

Prima del trattamento con Strimvelis, a suo/a figlio/a saranno somministrati altri medicinali (vedere paragrafi 3, “Come viene somministrato Strimvelis” e 4, “Possibili effetti indesiderati” per maggiori informazioni su questi medicinali, compresi i possibili effetti collaterali).

Se suo/a figlio/a è risultato/a positivo/a al test per l’epatite C, può comunque essere trattato/a in determinate condizioni. Il medico ne discuterà con lei se necessario.

I cateteri venosi centrali sono tubi sottili e flessibili che vengono inseriti da un medico in una vena di grandi dimensioni per accedere al flusso sanguigno di suo/a figlio/a. I rischi di queste linee sono le infezioni e la formazione di coaguli sanguigni. Il medico e gli infermieri monitoreranno suo/a figlio/a per eventuali complicanze del catetere venoso centrale.

Il trattamento con Strimvelis non ha avuto successo in alcuni pazienti. Questi pazienti hanno ricevuto opzioni di trattamento alternative.

Vi è un piccolo rischio di infezione a seguito del trattamento. I medici e gli infermieri di suo/a figlio/a lo/a monitoreranno durante l’infusione per i segni di infezione e forniranno cure se necessario.

Alcuni pazienti possono sviluppare autoimmunità cioè scatenare una risposta immunitaria contro le proprie cellule o tessuti (vedere paragrafo 4, “Possibili effetti indesiderati”). Il medico di suo/a figlio/a ne discuterà

con lei se necessario.

Dopo il trattamento, suo/a figlio/a non dovrà mai donare sangue, organi o tessuti in futuro. Questo perché Strimvelis è un prodotto di terapia genica.

Quando il trattamento con Strimvelis non può essere completato

In alcuni casi, potrebbe non essere possibile proseguire con il trattamento programmato con Strimvelis per i seguenti motivi :

• un problema nel prelievo delle cellule dal midollo osseo di suo/a figlio/a per produrre il medicinale
• non sufficienti cellule del corretto tipo nel tessuto prelevato dal corpo di suo/a figlio/a per produrre il medicinale
• il medicinale non soddisfa tutti i controlli di qualità
• un ritardo nel portare il medicinale all'ospedale dove è in corso il trattamento di suo/a figlio/a.

Prima di ricevere Strimvelis, a suo/a figlio/a sarà somministrata la chemioterapia per rimuovere il suo midollo osseo esistente. Se Strimvelis non può essere somministrato dopo la chemioterapia o se le cellule staminali modificate non si innestano (attecchiscono) nel corpo di suo/a figlio/a, il medico somministrerà a suo/a figlio/a cellule staminali sostitutive, usando il campione di riserva che era stato prelevato e conservato prima dell'inizio del trattamento (vedere anche paragrafo 3, “Come viene somministrato Strimvelis”).

Può aver bisogno di altri trattamenti

Strimvelis è sottoposto a diversi controlli prima di essere utilizzato. Poiché viene somministrato subito dopo essere stato prodotto, i risultati finali di alcuni di questi controlli non saranno disponibili prima della somministrazione del medicinale. Nel caso in cui i controlli mostrino qualsiasi cosa che possa influire su suo/a figlio/a, il medico lo/a tratterà in modo appropriato.

Altri medicinali e Strimvelis

Informi il medico se suo/a figlio/a sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

A suo/a figlio/a non devono essere somministrati vaccini chiamati vaccini vivi per 6 settimane prima che gli/le sia somministrato il medicinale per il condizionamento per prepararsi al trattamento con Strimvelis, né dopo il trattamento mentre il sistema immunitario di suo/a figlio/a si sta riprendendo.

Strimvelis contiene sodio

Questo medicinale contiene da 42 a 137 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per dose. Questo equivale a 2-7% dell'assunzione massima giornaliera raccomandata con la dieta di un adulto.

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Gli effetti collaterali legati a Strimvelis sono tutti causati dal fatto che il sistema immunitario diventa iperattivo e attacca i tessuti del proprio corpo. Alcuni effetti collaterali possono essere correlati al medicinale

busulfano utilizzato per preparare il midollo osseo di suo/a figlio/a per il trattamento; questi sono contrassegnati con un asterisco (*) nell’elenco seguente.

Molto comuni: possono interessare più di 1 persona su 10:

• naso che cola o intasato (rinite allergica)
• fiato corto, difficoltà a respirare (asma)
• infiammazione e prurito alla pelle (dermatite atopica, eczema)
• temperatura elevata (piressia)
• tiroide poco attiva (ipotiroidismo)
• pressione sanguigna alta (ipertensione)*
• diminuzione del numero di globuli rossi o bianchi (anemia, neutropenia)*
• aumento degli enzimi del fegato (che indica stress al fegato)*
• risultati degli esami del sangue positivi per gli anticorpi antinucleo e anticorpi anti-muscolo liscio
  (che potrebbe suggerire una possibile autoimmunità)

Comuni: possono interessare fino a 1 persona su 10:

• punti rossi o viola sulla pelle, sanguinamento sotto la pelle (trombocitopenia autoimmune)
• infiammazione della tiroide (tiroidite autoimmune)
• debolezza e dolore ai piedi e alle mani causati da un danno ai nervi (sindrome di Guillain-Barré)
• infiammazione del fegato (epatite autoimmune)
• riduzione del numero delle cellule del sangue (anemia emolitica autoimmune, anemia aplastica autoimmune)
• risultati degli esami del sangue positivi per anticorpi anticitoplasma dei neutrofili (che potrebbe portare a infiammazione autoimmune e gonfiore dei vasi sanguigni e possibilmente aumento del livello di infezioni)
• un tipo di tumore del sangue chiamato leucemia

Se ha qualsiasi dubbio sui sintomi o sugli effetti indesiderati, o se qualsiasi sintomo la preoccupa, si rivolga al medico o all’infermiere di suo/a figlio/a.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se suo/a figlio/a manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Lei può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Allegato V.

Segnalando gli effetti indesiderati lei può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente ai medici.

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data e l'ora di scadenza (scad.) riportate sull'etichetta del contenitore e su quella della sacca infusionale.

Conservare in condizioni refrigerate (2 °C-8 C) fino a un massimo di 24 ore.

Conservare la sacca infusionale nella cassetta di metallo fino al momento della somministrazione. Una volta rimosso dalle condizioni refrigerate, conservare a temperatura ambiente (15 °C-25 °C) fino a un massimo di 90 minuti e non refrigerare nuovamente.

Il medicinale non utilizzato e i rifiuti derivati devono essere smaltiti in conformità alle linee guida locali sulla manipolazione di materiali di derivazione umana. Poiché questo medicinale verrà somministrato da un

medico qualificato, questi è responsabile del corretto smaltimento del prodotto. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

• Il principio attivo è una frazione cellulare arricchita di cellule CD34+ autologhe (del paziente stesso)
  contenente cellule CD34+ geneticamente modificate con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana. La concentrazione è 1-10 x 106 cellule CD34+/mL.
• L'altro componente è sodio cloruro (vedere “Strimvelis contiene sodio” nel paragrafo 2).

Descrizione dell’aspetto di Strimvelis e contenuto della confezione

Strimvelis è una dispersione di cellule per infusione da torbida a limpida, da incolore a rosa, fornita in una o più sacche infusionali. Strimvelis è fornito in sacche infusionali in etilene vinil acetato (EVA) da 50 mL contenenti 10-40 mL di dispersione per infusione. Le sacche infusionali sono all'interno di un contenitore chiuso.

Questo medicinale contiene cellule umane geneticamente modificate.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Fondazione Telethon ETS

Via Varese 16/B

00185 Roma

Italia

Produttore