Pombiliti 105 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

No debe recibir Pombiliti

• Si alguna vez ha tenido reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales a lo siguiente:
  • cipaglucosidasa alfa
  • miglustat
  • alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Si una perfusión anterior tuvo que interrumpirse y no se pudo reanudar debido a reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales.

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico, farmacéutico o enfermero antes de empezar a usar Pombiliti

Consulte a su médico o enfermero de inmediato si alguna de estas situaciones es aplicable en su caso, o cree que podrían serlo, o si alguna vez ha tenido alguna de estas reacciones con otra terapia de sustitución enzimática (TSE):

• reacciones alérgicas, incluida la anafilaxia (una reacción alérgica grave) - ver la sección 4 del apartado “Posibles efectos adversos”, más abajo, para conocer los síntomas de las reacciones potencialmente mortales;
• reacción asociada a la perfusión mientras está recibiendo el medicamento o en las horas posteriores, ver sección 4 del apartado “Posibles efectos adversos”, más abajo, para conocer los síntomas de las reacciones potencialmente mortales.

Informe a su médico si tiene antecedentes de alguna enfermedad cardíaca o pulmonar. Estas enfermedades pueden empeorar durante o inmediatamente después de la perfusión de Pombiliti. Informe a su médico o enfermero de inmediato si sufre dificultad para respirar, tos, latidos rápidos o irregulares del corazón o cualquier otro efecto de estas enfermedades.

Informe también al médico si presenta hinchazón en las piernas o hinchazón generalizada del cuerpo, erupción cutánea grave u orina espumosa al eliminar líquidos. El médico decidirá si la perfusión de Pombiliti debe interrumpirse y le dará el tratamiento médico adecuado. Asimismo, el médico decidirá si puede seguir recibiendo Pombiliti.

Medicamentos previos al tratamiento

Es posible que su médico le administre otros medicamentos antes del tratamiento con Pombiliti, por ejemplo:

• antihistamínicos y corticoesteroides para prevenir o mitigar las reacciones asociadas a la perfusión;
• antipiréticos para reducir la fiebre.

Niños y adolescentes

Este medicamento no debe administrarse a pacientes menores de 18 años, porque se desconocen los efectos de Pombiliti junto con miglustat en este grupo de edad.

Otros medicamentos y Pombiliti

Informe a su médico o enfermero si está utilizando, ha utilizado recientemente o pudiera tener que utilizar cualquier otro medicamento, incluidos los medicamentos adquiridos sin receta y los medicamentos a base de plantas.

Embarazo y lactancia

Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, no debe recibir este medicamento, sino consultar a su médico o farmacéutico de inmediato antes de utilizarlo.

No hay datos sobre el uso de Pombiliti en combinación con miglustat durante el embarazo.

• Si está embarazada, no debe recibir Pombiliti y / o tomar miglustat 65 mg cápsulas duras. Informe a su médico de inmediato si se queda embarazada, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada. Puede haber riesgos para el bebé en gestación.
• Pombiliti en combinación con miglustat no se debe administrar a mujeres en periodo de lactancia. Se debe decidir si es necesario dejar la lactancia o dejar el tratamiento.

Anticoncepción y fertilidad

Las mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos efectivos, durante y 4 semanas después de finalizar la administración de ambos medicamentos.

Conducción y uso de máquinas

Es posible que tenga mareos, somnolencia o presión arterial baja (hipotensión) después de recibir Pombiliti o los medicamentos previos al tratamiento. En tal caso, no conduzca ni utilice herramientas o máquinas.

Pombiliti contiene sodio

Este medicamento contiene 10,5 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada vial. Esto equivale al 0,52 % de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada para un adulto.

Pombiliti es administrado por un médico o enfermero. Se administra en forma de goteo en el interior de una vena. Esta forma de administración se denomina perfusión intravenosa.

Consulte a su médico si desea tratarse en casa. Este decidirá, tras la evaluación, si es seguro que reciba la perfusión de Pombiliti en su domicilio. Si experimenta algún efecto secundaria durante una perfusión de Pombiliti, es posible que el miembro del personal encargado de administrársela detenga la perfusión e inicie el tratamiento farmacológico que corresponda.

Pombiliti debe usarse en combinación con miglustat. Solo puede utilizar miglustat 65 mg cápsulas con cipaglucosidasa alfa. NO utilice miglustat 100 mg cápsulas (medicamento diferente). Con respecto a la dosis recomendada, siga las instrucciones de su médico y lea el prospecto de miglustat 65 mg cápsulas duras.

Qué cantidad de Pombiliti se administra

La cantidad de medicamento que recibirá se basa en su peso. La dosis recomendada es de 20 mg por cada kilogramo de peso corporal.

Cuándo se administra Pombiliti y durante cuánto tiempo

• Recibirá tratamiento con Pombiliti una vez cada dos semanas. Miglustat 65 mg cápsulas se toma el mismo día de la administración de Pombiliti. Consulte el prospecto de miglustat 65 mg cápsulas duras para obtener información sobre cómo tomar miglustat.
• La perfusión de cipaglucosidasa alfa debe comenzar 1 hora después de haber tomado miglustat 65 mg cápsulas duras.

  En caso de demora, el inicio de la perfusión no debe exceder las 3 horas desde la toma de miglustat.

• La perfusión de cipaglucosidasa alfa dura unas 4 horas.

Figura 1. Desarrollo cronológico de las dosis

* La perfusión de cipaglucosidasa alfa debe iniciarse 1 hora después de haber tomado las cápsulas de miglustat. En caso de retraso en la perfusión, el inicio de esta no debe exceder las 3 horas desde la toma de miglustat. Cambio desde otra terapia de sustitución enzimática (TSE)

Si actualmente está recibiendo otra TSE:

• Su médico le indicará cuándo debe dejar la otra TSE antes de iniciar Pombiliti.
• Informe a su médico de cuándo recibió la última dosis.

Si recibe más Pombiliti del que debe

Si tiene dificultad para respirar, siente hinchazón o inflamación, o nota el corazón acelerado, puede que le hayan administrado demasiado Pombiliti; informe a su médico de inmediato. El exceso de la velocidad de perfusión de Pombiliti podría provocar síntomas debidos a un exceso de líquido en el organismo, por ejemplo dificultad para respirar, frecuencia cardiaca alta o hinchazón generalizada en todo el cuerpo.

Si olvidó su dosis de Pombiliti

Si se ha saltado una perfusión, póngase en contacto con su médico o enfermero lo antes posible, para fijar una cita y que le puedan administrar Pombiliti en combinación con miglustat 24 horas después de la última toma de miglustat.

Si interrumpe el tratamiento con Pombiliti

Hable con su médico si desea interrumpir el tratamiento con Pombiliti. Los síntomas de su enfermedad quizá empeoren si interrumpe el tratamiento.

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

Pombiliti se utiliza junto con miglustat y cualquiera de estos medicamentos puede producir efectos adversos. Los efectos adversos se han observado principalmente en los pacientes durante la perfusión de Pombiliti (reacciones asociadas a la perfusión) o poco después. Informe a su médico de inmediato si sufre una reacción asociada a la perfusión o una reacción alérgica. Algunas de estas reacciones pueden ser graves y potencialmente mortales. Es posible que su médico le administre medicamentos antes de la perfusión para prevenir estas reacciones.

Reacciones asociadas a la perfusión

La mayoría de las reacciones asociadas a la perfusión son leves o moderadas. Los síntomas de una reacción asociada a la perfusión son, entre otros, dificultad para respirar, hinchazón, fiebre, escalofríos, mareos, enrojecimiento y picor en la piel y sarpullido.

Reacciones alérgicas

Las reacciones alérgicas pueden dar lugar a síntomas tales como sarpullido en cualquier parte del cuerpo, hinchazón de los ojos, dificultad para respirar prolongada, tos, hinchazón de los labios, la lengua o la garganta, picor en la piel y urticaria.

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

Dolor de cabeza

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• Reacción alérgica grave potencialmente mortal (reacción anafiláctica)
• Mareos
• Temblores
• Somnolencia
• Alteración del sentido del gusto
• Sensación de entumecimiento, homigueo (parestesia)

• Taquicardia
• Enrojecimiento de la piel
• Presión arterial baja
• Dificultad para respirar
• Tos
• Diarrea
• Náuseas
• Dolor de estómago
• Flatulencia
• Repleción abdominal (hinchazón)
• Vómitos
• Habón urticarial
• Picor en piel
• Sarpullido
• Sudoración excesiva
• Contracciones musculares dolorosas
• Dolor muscular
• Debilidad muscular
• Dolor de las articulaciones
• Cansancio
• Fiebre
• Escalofríos
• Molestia en el pecho
• Hinchazón en la zona de inserción de la aguja
• Dolor
• Hinchazón en las manos, los pies, los tobillos y las piernas
• Aumento de la presión arterial

Poco frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 100 personas)

• Reacción alérgica
• Incapacidad para mantener el equilibrio
• Sensación de ardor
• Migraña
• Sensación de estar a punto del desmayo
• Palidez inusual
• Asma
• Sibilancias
• Molestias orofaríngeos
• Edema faríngeo
• Indigestión
• Dolor o contracciones dolorosas en el esófago
• Molestias o dolor bucal
• Lengua hinchada
• Cambio de color de la piel
• Hinchazón de la piel
• Dolor en la zona entre la cadera y las costillas
• Fatiga muscular
• Rigidez muscular
• Debilidad
• Dolor en las mejillas, las encías, los labios, la barbilla
• Dolor en la zona de inserción de la aguja
• Malestar general
• Dolor en el pecho
• Hinchazón de cara

• Alteraciones de la temperatura corporal
• Rasguños o lesiones en la piel

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

Su médico, farmacéutico o enfermero es el responsable de conservar este medicamento y de desechar correctamente los viales abiertos. Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios.

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el frasco y en la caja después de “CAD”. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Viales sin abrir: Conservar en nevera (entre 2 °C y 8 °C). Conservar el vial en el embalaje exterior para protegerlo de la luz.

Después de la dilución, se recomienda un uso inmediato. Sin embargo, la conservación de la bolsa de perfusión intravenosa con Pombiliti se ha demostrado durante 6 horas a una temperatura entre 20 °C y 25°C y durante 24 horas a una temperatura entre 2 °C y 8 °C.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a proteger el medio ambiente.

Composición de Pombiliti

El principio activo es cipaglucosidasa alfa. Un vial contiene 105 mg de cipaglucosidasa alfa. Después de la reconstitución, la solución contenida en el vial contiene 15 mg de cipaglucosidasa alfa por mililitro. Se recomienda una concentración final de cipaglucosidasa alfa diluida en la bolsa de perfusión intravenosa de 0,5 mg/ml a 4 mg/ml.

Los demás componentes son:

• Citrato de socio dihidratado (E331)
• Ácido cítrico monohidratado (E330)
• Manitol (E421)
• Polisorbato 80 (E433)

Aspecto del producto y contenido del envase

Pombiliti es un polvo blanco a ligeramente amarillo. Después de la reconstitución, es una solución de transparente a opalescente, entre incolora y ligeramente amarilla, sin partículas extrañas y prácticamente libre de partículas de color blanco a translúcidas. La solución reconstituida se debe diluir posteriormente en una bolsa de perfusión intravenosa.

Pombiliti es un polvo para concentrado para solución para perfusión en un vial.

Envases de 1, 10 o 25 viales

Puede que solamente estén comercializados algunos tamaños de envases.

Titular de la autorización de comercialización

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Irlanda

Tel.: +353 (0) 1 588 0836

Fax: +353 (0) 1 588 6851

Correo electrónico: info@amicusrx.co.uk

Responsable de la fabricación

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Países Bajos

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

België/Belgique/Belgien	Lietuva
Amicus Therapeutics Europe Limited	Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+32) 0800 89172	Tel: (+370) 8800 33167
e-mail: MedInfo@amicusrx.com	El. paštas: MedInfo@amicusrx.com
България	Luxembourg/Luxemburg
Amicus Therapeutics Europe Limited	Amicus Therapeutics Europe Limited
Teл.: (+359) 00800 111 3214	Tél/Tel: (+352) 800 27003
имейл: MedInfo@amicusrx.com	e-mail: MedInfo@amicusrx.com
Česká republika	Magyarország
Amicus Therapeutics Europe Limited	Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+420) 800 142 207	Tel.: (+36) 06 800 21202
e-mail: MedInfo@amicusrx.com	e-mail: MedInfo@amicusrx.com
Danmark	Malta
Amicus Therapeutics Europe Limited	Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf.: (+45) 80 253 262	Tel: (+356) 800 62674
e-mail: MedInfo@amicusrx.com	e-mail: MedInfo@amicusrx.com
Deutschland	Nederland
Amicus Therapeutics GmbH	Amicus Therapeutics BV
Tel: (+49) 0800 000 2038	Tel: (+31) 20 235 8510/(+31) 0800 022 8399
E-Mail: MedInfo@amicusrx.com	e-mail: MedInfo@amicusrx.com
Eesti	Norge
Amicus Therapeutics Europe Limited	Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+372) 800 0111 911	Tlf: (+47) 800 13837
e-post: MedInfo@amicusrx.com	e-post: MedInfo@amicusrx.com