Inhalt
Das Wichtigste in Kürze
Was Casgevy ist Casgevy ist ein Gentherapeutikum, das den Wirkstoff Exagamglogene autotemcel enthält. Casgevy wird speziell für Sie aus Ihren eigenen Blutstammzellen hergestellt. Blutstammzellen können sich in andere Blutzellen verwandeln, z. B. in rote und weiße Blutzellen und in Blutplättchen.
- Zulassungsinhaber
- Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
- Abgabestatus
- Abgabe durch eine (öffentliche) Apotheke
- ATC Code
- B06AX05
Diese Zusammenfassung ersetzt nicht die Packungsbeilage und keine ärztliche Beratung.
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Gebrauchsinformation
Wofür wird Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion angewendet?
Was Casgevy ist
Casgevy ist ein Gentherapeutikum, das den Wirkstoff Exagamglogene autotemcel enthält.
Casgevy wird speziell für Sie aus Ihren eigenen Blutstammzellen hergestellt. Blutstammzellen können sich in andere Blutzellen verwandeln, z. B. in rote und weiße Blutzellen und in Blutplättchen. Diese Zellen werden Ihrem Blut entnommen, anschließend genetisch verändert und Ihnen in einem Krankenhaus als Transplantat wieder zurückgegeben.
Wofür Casgevy angewendet wird
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von:
- Patienten ab 12 Jahren mit Beta-Thalassämie, die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen (transfusionsabhängige Thalassämie, TDT). Patienten mit TDT bilden aufgrund eines Gendefekts nicht genügend Hämoglobin, ein Eiweiß, das für den Sauerstofftransport im Körper zuständig ist. Dies führt zu Anämie und die Patienten benötigen regelmäßige Bluttransfusionen.
- Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit (SCD), die häufig wiederkehrende Schmerzkrisen haben (sogenannte vasookklusive Krisen oder VOC). Bei Patienten mit SCD hat das Hämoglobin aufgrund eines Gendefekts eine andere Form (Sichelzellen-Hämoglobin oder HbS) als bei anderen Menschen. Das HbS führt zur Bildung abnormaler sichelförmiger roter Blutzellen, die sich verklumpen und sich nur schwer durch die Blutgefäße bewegen können. Dies kann zur Blockade von Blutgefäßen führen und VOC auslösen.
Wie Casgevy wirkt
Casgevy wirkt, indem es die Bildung einer speziellen Art von Hämoglobin, das sogenannte Hämoglobin F (fötales Hämoglobin oder HbF), begünstigt. Wenn mehr HbF zur Verfügung steht, verbessert sich die Bildung und Funktion der roten Blutzellen. Deshalb benötigen Patienten mit TDT
unter Umständen keine Bluttransfusionen mehr, und Patienten mit Sichelzellkrankheit bekommen eventuell keine VOC mehr.
Weitere Nebenwirkungen, die bei dem Arzneimittel für die Mobilisierung und die Zellentnahme auftreten können
Sehr häufig (können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Übelkeit
- Erbrechen
- Kopfschmerzen
- Bauchschmerzen
- Knochen- oder Muskelschmerzen
Häufig (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Lungenerkrankung mit Symptomen wie plötzlich auftretenden Brustkorbschmerzen, Fieber, Atembeschwerden und Anzeichen für eine Flüssigkeitsansammlung in der Lunge auf Röntgenaufnahmen des Brustkorbs, die bei der Sichelzellkrankheit vorkommt (akutes Thoraxsyndrom)
- Schmerzhafte Sichelzellkrise (Sichelzellanämie mit Krise)
- Fieber
- Erhöhte Werte von weißen Blutzellen (Leukozytose)
- Durchfall
- Schmerzen im Mund und Rachen
- Taubheitsgefühl im Mund
- Gelenkschmerzen
- Allgemeine Schmerzen
- Erschöpfung
- Niedrige Kaliumspiegel im Blut (Hypokaliämie)
- Niedrige Magnesiumspiegel im Blut (Hypomagnesiämie)
- Erhöhte Phosphatspiegel im Blut (Hyperphosphatämie)
Weitere Nebenwirkungen, die bei dem Arzneimittel für die Konditionierung auftreten können
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Fieber während der Phase der niedrigen Zahl von Neutrophilen (einer Art weißer Blutzellen) (febrile Neutropenie)
- Niedrige Zahl von roten Blutzellen (Anämie)
- Niedrige Zahl von Lymphozyten, einer Art weißer Blutzellen (Lymphopenie)
- Niedrige Zahl von weißen Blutzellen (Leukopenie)
- Niedrige Kaliumspiegel im Blut (Hypokaliämie)
- Erhöhte Phosphatspiegel im Blut (Hyperphosphatämie)
- Niedrige Magnesiumspiegel im Blut (Hypomagnesiämie)
- Niedrige Phosphatspiegel im Blut (Hypophosphatämie)
- Flüssigkeitsretention
- Kopfschmerzen
- Fieber
- Erschöpfung
- Nasenbluten
- Übelkeit
- Erbrechen
- Bauchschmerzen
- Magenschleimhautentzündung
- Verstopfung
- Durchfall
- Schmerzen im Mund und Rachen
- Schleimhautentzündung, z. B. Zahnfleischentzündung (Mukositis)
- Verminderter Appetit
- Gewichtsverlust
- Muskel- oder Knochenschmerzen
- Trockene Haut
- Schuppige Haut
- Verfärbung der Haut und Nägel
- Winzige Blutflecken unter der Haut
- Ausschlag
- Haarausfall (Alopezie)
- Hohe Blutwerte von Bilirubin, einem Abbauprodukt der roten Blutzellen, die zu Gelbfärbung der Haut und des Augenweißes führen können (Hyperbilirubinämie)
- Erhöhte Spiegel eines Leberenzyms im Blut (Alanin-Aminotransferase)
Häufig (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Symptome, die denen einer Lungenentzündung ähneln, wie Fieber, Schüttelfrost, Husten und Atembeschwerden, die ohne Anzeichen für eine Lungeninfektion auftreten (idiopathisches Pneumonie-Syndrom)
- Unvermögen der Lunge, das Blut mit Sauerstoff anzureichern (Atemversagen)
- Atemnot
- Infektion des Blutes (Sepsis)
- Infektion des Blutes durch Klebsiella-Bakterien (Klebsiella-Sepsis)
- Lungeninfektion (Pneumonie)
- Pilzinfektion der Mundhöhle (orale Candidose)
- Infektion der Haarfollikel (Follikulitis)
- Erhöhte Herzfrequenz (Tachykardie)
- Erhöhte Leberenzymwerte im Blut (Aspartat-Aminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase)
- Niedriger Blutdruck (Hypotonie)
- Niedrige Sauerstoffspiegel im Blut (Hypoxie)
- Vergrößerte Leber
- Vergrößerte Milz
- Nervenschädigung in Armen und/oder Beinen, die zu Schmerzen oder Taubheit, Brennen und Kribbeln führt (periphere Neuropathie)
- Nervenprobleme, die Schmerzen oder Taubheit, Brennen und Kribbeln verursachen (periphere sensorische Neuropathie)
- Nervenschmerzen
- Probleme mit dem Geschmackssinn
- Verschwommenes Sehen
- Trockene Augen
- Hitzewallungen
- Husten
- Verdauungsbeschwerden
- Erkrankung, bei der Magensäure aus dem Magen in die Speiseröhre aufsteigt (gastroösophageale Reflux-Krankheit)
- Zahnfleischbluten
- Halsschmerzen
- Schluckbeschwerden
- Dickdarmentzündung mit Schmerzen und Durchfall (Kolitis)
- Entzündung der Speiseröhre (Ösophagitis)
- Blutiges Erbrechen
- Mastdarmblutung
- Entzündung von Magen und Darm
- Mundgeschwüre
- Allgemeine Schmerzen
- Schmerzen beim Harnlassen
- Blut im Urin
- Ausbleiben der Menstruation
- Zwischenblutungen
- Unregelmäßige Menstruation
- Schmerzen in der Scheide und den äußeren Geschlechtsorganen der Frau (Vulva)
- Vorzeitige Menopause
- Gewichtszunahme
- Bluterguss
- Juckreiz
- Rötung der Haut
- Schnitt- oder Schürfwunden auf der Haut
- Niedrige Zahlen aller Arten von Blutzellen (Panzytopenie)
- Niedrige Zahl von Retikulozyten, einer Art unreifer roter Blutzellen (Retikulozytopenie)
- Blutung in einem Gehirnareal, das mit dem Gleichgewicht und der Koordination verbunden ist (Kleinhirnblutung)
- Abnormale Flüssigkeitsansammlung um das Gehirn und Rückenmark (Hydrozephalus)
- Niedrige Albuminwerte, eines im Blut vorkommenden Eiweißes (Hypoalbuminämie)
- Niedrige Kalziumspiegel im Blut (Hypokalzämie)
- Gelenkschmerzen
- Verlängerte Blutgerinnung
- Erhöhte Werte eines Entzündungsmarkers (C-reaktives Protein)
- Verlängerter Zeitraum, bis die transplantierten Zellen zu wachsen beginnen und gesunde Blutzellen bilden (verzögertes Engraftment)
Andere Nebenwirkungen, die bei Casgevy auftreten
Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Erkrankung des Immunsystems (hämophagozytische Lymphohistiozytose), bei der sich Arten von weißen Blutkörperchen (Histiozyten und Lymphozyten) in Organen ansammeln und eine übermäßige Entzündung und Gewebezerstörung verursachen. Zu den Symptomen können Fieber, das nicht auf eine Infektion zurückzuführen ist und nicht auf Antibiotika anspricht, eine vergrößerte Leber und/oder Milz, Hautausschlag, Atemprobleme, leichte Blutergüsse, niedriger Blutdruck, Nierenanomalien und Herzprobleme gehören
- Atembeschwerden, die eine Sauerstoffzufuhr erfordern könnten, damit Sie atmen können, manchmal mit Schmerzen in der Brust, Fieber, Schüttelfrost oder Husten (akutes Atemnotsyndrom)
- Symptome, die denen einer Lungenentzündung ähneln, wie Fieber, Schüttelfrost, Husten und Atembeschwerden, die ohne Anzeichen für eine Lungeninfektion auftreten (idiopathisches Pneumonie-Syndrom)
- Erhöhte Herzfrequenz (Tachykardie)
- Niedrige Zahl von roten Blutzellen (Anämie)
- Niedrige Zahl von weißen Blutzellen (Leukopenie)
- Niedriger Kalziumspiegel im Blut (Hypokalzämie)
- Kopfschmerzen
- Empfindungen wie Taubheit, Kribbeln, Ameisenlaufen (Parästhesie)
- Nasenbluten
- Ausschlag
- Kleine rote Flecken unter der Haut
- Fieber
- Schüttelfrost
- Verlängerter Zeitraum, bis die transplantierten Zellen zu wachsen beginnen und gesunde Blutzellen bilden (verzögertes Engraftment)
- Ereignisse wie Schüttelfrost und erhöhte Herzfrequenz bei der Verabreichung von Casgevy (infusionsbedingte Reaktionen)
Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn eine dieser Nebenwirkungen bei Ihnen auftritt. Informieren Sie sofort Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn eine dieser Nebenwirkungen sich verschlechtert.
Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.
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Wie wird Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion angewendet?
Casgevy ist eine einmalige Behandlung.
Casgevy darf nur in einem dazu befugten Behandlungszentrum (Spezialklinik) von Ärzten verabreicht werden, die Erfahrung mit Stammzelltransplantaten und in der Behandlung von Patienten mit Bluterkrankungen wie TDT und SCD haben.
1. SCHRITT: Vor der Behandlung mit Casgevy erhalten Sie von einem Arzt ein Arzneimittel zur Mobilisierung. Dieses Arzneimittel sorgt dafür, dass Blutstammzellen aus Ihrem Knochenmark in die Blutbahn wandern. Die Zellen werden dann in einem Gerät gesammelt, das die verschiedenen Blutzellen voneinander trennt (dies wird als Apherese bezeichnet). Der gesamte Schritt kann mehr als einmal durchgeführt werden. Jeder Entnahmeschritt dauert jeweils etwa eine Woche.
Im Krankenhaus werden auch ‘Reservezellen’ entnommen und aufbewahrt. Dabei handelt es sich um Ihre vorhandenen Blutstammzellen, die unbehandelt aufbewahrt werden, falls während des Behandlungsprozesses ein Problem auftritt. Siehe Abschnitt 2 oben „Wenn die Behandlung mit Casgevy nicht durchgeführt werden kann oder versagt“.
- SCHRITT: Ihre Blutstammzellen werden an eine Einrichtung geschickt, in der sie zur Herstellung von Casgevy verwendet werden. Nach der Entnahme Ihrer Zellen kann es bis zu 6 Monate dauern, bis Casgevy hergestellt und getestet ist und an Ihren Arzt zurückgeschickt wird.
- SCHRITT: Kurz vor Ihrer Stammzelltransplantation wird der Arzt Ihnen im Krankenhaus ein Arzneimittel zur Konditionierung verabreichen. Dieser Schritt dauert etwa 2 bis 6 Tage und bereitet Sie auf die Behandlung vor, indem Zellen aus Ihrem Knochenmark entfernt werden, damit sie durch die veränderten Zellen in Casgevy ersetzt werden können. Nachdem Sie dieses Arzneimittel erhalten haben, wird die Zahl der Blutzellen auf sehr niedrige Werte sinken (siehe Abschnitt 4). Sie müssen während dieser Zeit bis nach der Infusion von Casgevy im Krankenhaus bleiben.
- SCHRITT: Eine oder mehrere Durchstechflaschen Casgevy werden Ihnen mittels eines zentralen Venenkatheters als Injektion in eine Vene gegeben. Ein zentraler Venenkatheter ist ein dünnes, biegsames Röhrchen, das der Arzt in eine große Vene einführt, um Zugang zu Ihrem Blutkreislauf zu erhalten. Die Risiken bei der Anwendung von Kathetern sind Infektionen und die Entstehung von Blutgerinnseln. Der Arzt und das medizinische Fachpersonal werden Sie auf das eventuelle Auftreten von Komplikationen mit dem zentralen Venenkatheter hin überwachen. Es kann einige Stunden dauern, bis Sie alle Infusionen erhalten haben. Nach der Behandlung mit Casgevy bleiben Sie im Krankenhaus, damit Ihr Behandlungsteam Ihre Genesung engmaschig überwachen kann. Dies kann bis zu 2 Monate dauern, aber der Zeitraum kann unterschiedlich lang sein. Ein Arzt wird entscheiden, wann Sie nach Hause gehen können.
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Welche Nebenwirkungen hat Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion?
Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal über die möglichen Nebenwirkungen.
Einige Nebenwirkungen hängen mit den Arzneimitteln zur Mobilisierung und Konditionierung zusammen. Daher sollten Sie auch die Packungsbeilagen dieser Arzneimittel lesen.
Die folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen können in den ersten Tagen oder Wochen nach der Behandlung auftreten, aber sie können sich auch erst viel später entwickeln.
-
Schmerzen im rechten Oberbauch unter den Rippen, Gelbfärbung der Augen oder Haut, rasche Gewichtszunahme, Anschwellen von Armen, Beinen und Bauch und Atembeschwerden.
Dies können Anzeichen einer schwerwiegenden Lebererkrankung sein, die als venookklusive Erkrankung bezeichnet wird. -
Starke Kopfschmerzen, abnormale Blutergüsse, verlängerte Blutungen oder Blutungen ohne Verletzung wie z. B. Nasenbluten, Zahnfleischbluten, Blut im Urin, Stuhl oder in Erbrochenem oder Aushusten von Blut.
Dies können Anzeichen einer Thrombozytopenie, einer niedrigen Zahl von Blutplättchen, sein, wodurch die Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes verringert sein kann und Blutungen auftreten können. -
Fieber, Schüttelfrost oder Infektionen.
Dies können Anzeichen für eine Neutropenie, eine niedrigere Zahl von weißen Blutzellen, den sogenannten Neutrophilen, sein, die für die Bekämpfung von Infektionen zuständig sind.
Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn eine der oben genannten Nebenwirkungen bei Ihnen auftritt.
Wie ist Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion aufzubewahren?
Die folgenden Informationen sind nur für Ärzte und medizinisches Fachpersonal bestimmt.
Da dieses Arzneimittel Ihnen von einem qualifizierten Arzt oder von qualifizierten medizinischen Fachkräften gegeben wird, sind diese für die korrekte Lagerung des Arzneimittels vor und während der Anwendung sowie für die korrekte Entsorgung verantwortlich.
Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.
Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und jeder Durchstechflasche angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.
In gefrorenem Zustand bei oder unter -135 °C für bis zu zwei Jahre aufzubewahren. Die Durchstechflasche(n) bis zum Auftauen im Umkarton aufbewahren. Jeweils eine Durchstechflasche auftauen. Nicht auftauen, bevor die Infusion vorbereitet ist. Nach dem Auftauen nicht wieder einfrieren. Nach dem Auftauen bei Raumtemperatur (20 °C bis 25 °C) lagern und innerhalb von 20 Minuten infundieren.
Dieses Arzneimittel enthält menschliche Blutzellen. Nicht verwendetes Arzneimittel ist gemäß den vor Ort geltenden Richtlinien für den Umgang mit Material menschlicher Herkunft zu entsorgen.
Weitere Informationen zu Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion
Was Casgevy enthält
- Der Wirkstoff ist Exagamglogene autotemcel. Jeder ml Casgevy enthält 4-13 × 106 Zellen (Blutstammzellen).
- Die sonstigen Bestandteile sind eine Lösung zur Konservierung der gefrorenen Zellen, die Natrium, Dimethylsulfoxid (DMSO) und Dextran 40 enthält. Siehe Abschnitt 2 „Was sollten Sie vor dem Erhalt von Casgevy beachten?“.
Wie Casgevy aussieht und Inhalt der Packung
Casgevy ist eine halbtransparente Infusionsdispersion. Casgevy wird in Durchstechflaschen mit 1,5 ml bis 20 ml geliefert. In einem Umkarton befinden sich eine oder mehrere Durchstechflaschen. Ein Umkarton kann bis zu 9 Durchstechflaschen enthalten. Die Anzahl der Durchstechflaschen ist spezifisch für die Dosis des Patienten. Ihre Dosis kann mehrere Durchstechflaschen und Umkartons umfassen.
Auf jedem Umkarton und jeder Durchstechflasche sind Ihr Name und Ihr Geburtsdatum sowie verschlüsselte Informationen zu Ihrer Identifikation als vorgesehener Empfänger aufgedruckt.
Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller
Pharmazeutischer Unternehmer:
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irland
Tel.: +353 (0)1 761 7299
Hersteller:
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irland
Lonza Netherlands B.V.
Urmonderbaan 20 B
6167 RD Geleen
Niederlande
Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung:
| België/Belgique/Belgien, България, Česká | España |
| republika, Danmark, Deutschland, Eesti, | Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. |
| France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, | Tel: + 34 91 7892800 |
| Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, | |
| Magyarország, Malta, Nederland, Norge, | |
| Österreich, Polska, Portugal, România, | |
| Slovenija, Slovenská republika, | |
| Suomi/Finland, Sverige | |
| Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited | |
| Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh: | |
| +353 (0) 1 761 7299 |
Redaktionelle Grundsätze
Alle für den Inhalt herangezogenen Informationen stammen von geprüften Quellen (anerkannte Institutionen, Fachleute, Studien renommierter Universitäten). Dabei legen wir großen Wert auf die Qualifikation der Autoren und den wissenschaftlichen Hintergrund der Informationen. Somit stellen wir sicher, dass unsere Recherchen auf wissenschaftlichen Erkenntnissen basieren.
