Casgevy 4 - 13 × 106 Zellen/ml Infusionsdispersion

Sie dürfen Casgevy nicht erhalten:

• wenn Sie allergisch gegen Exagamglogene autotemcel oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
• wenn Sie allergisch gegen einen der Bestandteile in den Arzneimitteln sind, die Sie erhalten, um Sie auf die Behandlung mit Casgevy vorzubereiten (siehe Abschnitt 3).

Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn eine dieser Möglichkeiten auf Sie zutrifft oder wenn Sie sich nicht sicher sind. Die Behandlung wird bei Ihnen nicht durchgeführt, wenn Sie allergisch gegen eines dieser Arzneimittel sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Casgevy bei Ihnen angewendet wird.

Vor der Behandlung mit Casgevy:

Sie erhalten zwei andere Arten von Arzneimitteln, bevor Ihnen Casgevy gegeben wird. Weitere Informationen über diese Arzneimittel finden Sie in Abschnitt 3.

1. Arzneimittel zur Mobilisierung, das/die die Blutstammzellen aus Ihrem Knochenmark in die Blutbahn wandern lässt/lassen, damit sie zur Herstellung von Casgevy entnommen werden können. Dieser Schritt dauert 2-6 Tage.

• 1. Arzneimittel zur Konditionierung, das Sie unmittelbar vor der Behandlung mit Casgevy erhalten. Es sorgt dafür, dass im Knochenmark Platz für die neuen Blutzellen entsteht, damit diese nach der Behandlung mit Casgevy wachsen können.
• Der Arzt wird die mögliche Auswirkung des zur Konditionierung verwendeten Arzneimittels auf die Fortpflanzungsfähigkeit mit Ihnen besprechen. Siehe unten im Abschnitt „Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern und Frauen“.
• Bei Patienten mit SCD kann es schwieriger als bei Patienten mit TDT sein, die Blutstammzellen zur Wanderung aus dem Knochenmark anzuregen und damit auch, sie zu entnehmen. Deshalb sind bei Patienten mit SCD unter Umständen mehr Mobilisierungs- und Entnahmeschritte erforderlich als bei Patienten mit TDT.

Nach der Behandlung mit Casgevy:

Eine Zeit lang werden Sie weniger Blutzellen haben, bis Casgevy von Ihrem Knochenmark angenommen wurde. Dies bedeutet: O Eine niedrige Zahl von Blutplättchen (Zellen, die für die Blutgerinnung zuständig sind).

Eine niedrige Blutplättchenzahl kann zu Blutungen führen.

Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie eines oder mehrere dieser Anzeichen für eine niedrige Zahl von Blutplättchen bei sich feststellen: starke Kopfschmerzen, abnormale Blutergüsse, lange andauernde Blutungen oder Blutungen ohne Verletzung, wie z. B. Nasenbluten, Zahnfleischbluten, Blut im Urin, Stuhl oder in Erbrochenem oder Aushusten von Blut.

1. Niedrige Zahl von Neutrophilen (einer Art weißer Blutzellen, die normalerweise Infektionen bekämpfen). Eine niedrige Zahl von Neutrophilen kann Infektionen wahrscheinlicher machen. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie eines oder mehrere dieser Anzeichen für eine niedrige Zahl von weißen Blutzellen bei sich feststellen: Fieber, Schüttelfrost oder andere Anzeichen für eine Infektion, wie z. B. Halsschmerzen, Husten oder Kurzatmigkeit, Schmerzen oder Brennen beim Wasserlassen oder häufiges Wasserlassen oder Durchfall.

• Ihr Arzt wird die Zahl Ihrer Blutzellen überwachen und Ihnen je nach Bedarf eine entsprechende Behandlung geben. Der Arzt wird Ihnen sagen, wenn die Zahlen Ihrer Blutplättchen und Neutrophilen wieder auf ein sicheres Niveau zurückgekehrt sind.
• Der Arzt wird die Zahl Ihrer Blutzellen und Ihren allgemeinen Gesundheitszustand überwachen und Forscher dabei unterstützen, die Langzeitwirkungen von Casgevy zu verstehen.
• Bei manchen Patienten können die Hämoglobinspiegel niedriger sein als für ihr Lebensalter und Geschlecht normalerweise zu erwarten wäre.
• Nach der Behandlung mit Casgevy besteht ein theoretisches Risiko für Blutkrebs (Myelodysplasie, Leukämie oder Lymphom), obwohl dies in Studien mit Casgevy noch nicht beobachtet wurde. Ihr Arzt wird Sie über einen Zeitraum von 15 Jahren mindestens einmal jährlich auf Anzeichen von Blutkrebs kontrollieren.
• Die sonstigen Bestandteile von Casgevy, Dimethylsulfoxid (DMSO), Dextran 40 und Cas9, können schwerwiegende allergische Reaktionen hervorrufen. Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal werden Sie auf Anzeichen und Symptome einer allergischen Reaktion während und nach der Behandlung mit Casgevy überwachen. Siehe auch Abschnitt 2 „Casgevy enthält Natrium und Dimethylsulfoxid (DMSO)”.
• Casgevy wird zwar auf Infektionserreger untersucht, aber ein geringes Infektionsrisiko besteht weiterhin. Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal werden Sie auf Anzeichen und Symptome von Infektionen überwachen und Sie bei Bedarf behandeln.
• Nach der Behandlung mit Casgevy dürfen Sie keinesfalls Blut, Organe, Gewebe oder Zellen spenden.
• Casgevy wird aus Ihren eigenen Zellen hergestellt und nur Ihnen verabreicht. Informationen zu zellbasierten Arzneimitteln müssen vom Krankenhaus, in dem Sie die Behandlung erhalten, 30 Jahre lang aufbewahrt werden. Die aufbewahrten Informationen enthalten Ihren Namen, den Namen des Arzneimittels und die Chargennummer(n) von Casgevy, das Sie erhalten haben.

Wenn die Behandlung mit Casgevy nicht durchgeführt werden kann oder versagt

Wenn Casgevy Ihnen nach der Behandlung zur Konditionierung nicht gegeben werden kann oder wenn die veränderten Blutstammzellen von Ihrem Körper nicht angenommen werden, kann der Arzt entscheiden, Ihnen eine Injektion in eine Vene zu geben, die Ihre Reservezellen (Ihre eigenen ursprünglichen und unbehandelten Blutstammzellen) enthält, die vor dem Beginn der Behandlung entnommen und aufbewahrt wurden (siehe Abschnitt 3). Wenn Sie die „Reservezellen“ erhalten, werden Sie keinen Nutzen von der Behandlung haben und benötigen weiterhin eine Behandlung gegen TDT oder SCD.

Kinder unter 12 Jahren

Casgevy darf Kindern unter 12 Jahren nicht gegeben werden. Es ist noch nicht bekannt, ob Casgevy bei Kindern dieses Alters sicher und wirksam ist.

Anwendung von Casgevy zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beachsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Sie dürfen für mindestens 7 Tage vor der Behandlung zur Konditionierung keine Arzneimittel einnehmen, die Ihrem Körper Eisen entziehen (Chelatbildner wie Deferoxamin, Deferipron und/oder Deferasirox). Ihr Arzt wird Ihnen mitteilen, ob und wann Sie diese Arzneimittel nach der Behandlung mit Casgevy wieder einnehmen können.

Sie dürfen für mindestens 8 Wochen vor dem Beginn der Behandlung mit den Arzneimitteln zur Mobilisierung und Konditionierung keine anderen Arzneimittel gegen die Sichelzellkrankheit einnehmen (wie z. B. Hydroxyurea/Hydroxycarbamid, Crizanlizumab oder Voxelotor). Ihr Arzt wird Ihnen mitteilen, ob und wann Sie diese Arzneimittel nach der Behandlung mit Casgevy wieder einnehmen können.

Impfstoffe, die als „Lebendimpfstoffe“ bezeichnet werden, dürfen 6 Wochen vor der Behandlung zur Konditionierung, die zur Vorbereitung auf die Casgevy-Behandlung durchgeführt wird, nicht angewendet werden, und auch nicht nach der Behandlung, während sich Ihr Immunsystem (das Abwehrsystem des Körpers) erholt. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, falls Sie sich impfen lassen müssen.

Schwangerschaft

Diese Behandlung darf nicht während der Schwangerschaft angewendet werden, aufgrund der möglichen Auswirkungen der Konditionierungsbehandlung. Die Wirkungen von Casgevy auf schwangere Frauen sind nicht bekannt. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über eine Schwangerschaft nach der Behandlung mit Casgevy.

Wenn Sie nach der Behandlung mit Casgevy schwanger sind oder vermuten, dass Sie schwanger sein könnten, sprechen Sie sofort mit Ihrem Arzt.

Wenn Sie eine gebärfähige Frau sind, wird ein Schwangerschaftstest bei Ihnen gemacht, bevor Sie die Mobilisierungs- und Konditionierungsbehandlung erhalten, um sicherzustellen, dass Sie nicht schwanger sind.

Empfängnisverhütung bei Männern und Frauen

Wenn Sie eine gebärfähige Frau bzw. ein zeugungsfähiger Mann sind, müssen Sie ab dem Beginn der Mobilisierungsbehandlung und für mindestens 6 Monate nach der Behandlung mit Casgevy eine zuverlässige Empfängnisverhütungsmethode anwenden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, welche Verhütungsmethoden geeignet sind.

Stillzeit

Während der Konditionierung muss abgestillt werden, aufgrund der möglichen Auswirkungen der Konditionierungsbehandlung. Es ist nicht bekannt, ob die Bestandteile von Casgevy in die Muttermilch übergehen können. Ihr Arzt wird mit Ihnen über den Nutzen des Stillens für Ihr Kind und über die möglichen Risiken der Behandlung sprechen.

Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern und Frauen

Unter Umständen können Sie nach der Konditionierungsbehandlung nicht mehr schwanger werden bzw. kein Kind mehr zeugen. Sie sollten deshalb vor der Behandlung mit Ihrem Arzt besprechen, welche Möglichkeiten Sie haben. Beispielsweise können Sie Eizellen oder Spermien für eine spätere Verwendung aufbewahren lassen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Die Arzneimittel zur Mobilisierung und Konditionierung, die vor der Casgevy-Behandlung angewendet werden, können zu Schwindel und starker Müdigkeit führen. Wenn Ihnen schwindelig ist oder Sie sich müde oder unwohl fühlen, dürfen Sie kein Fahrzeug führen, keine Maschinen bedienen und keine Tätigkeiten ausüben, bei denen Aufmerksamkeit erforderlich ist.

Casgevy enthält Natrium und Dimethylsulfoxid (DMSO)

Dieses Arzneimittel enthält ca. 5,3-70 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro Durchstechflasche. Dies entspricht 0,3-4 % der für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung. Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen, die eine Dosis ergeben, ist von Patient zu Patient unterschiedlich.

Dieses Arzneimittel enthält ungefähr 50 mg DMSO pro ml. Siehe Abschnitt 2 „Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen”.

Casgevy ist eine einmalige Behandlung.

Casgevy darf nur in einem dazu befugten Behandlungszentrum (Spezialklinik) von Ärzten verabreicht werden, die Erfahrung mit Stammzelltransplantaten und in der Behandlung von Patienten mit Bluterkrankungen wie TDT und SCD haben.

1. SCHRITT: Vor der Behandlung mit Casgevy erhalten Sie von einem Arzt ein Arzneimittel zur Mobilisierung. Dieses Arzneimittel sorgt dafür, dass Blutstammzellen aus Ihrem Knochenmark in die Blutbahn wandern. Die Zellen werden dann in einem Gerät gesammelt, das die verschiedenen Blutzellen voneinander trennt (dies wird als Apherese bezeichnet). Der gesamte Schritt kann mehr als einmal durchgeführt werden. Jeder Entnahmeschritt dauert jeweils etwa eine Woche.

Im Krankenhaus werden auch ‘Reservezellen’ entnommen und aufbewahrt. Dabei handelt es sich um Ihre vorhandenen Blutstammzellen, die unbehandelt aufbewahrt werden, falls während des Behandlungsprozesses ein Problem auftritt. Siehe Abschnitt 2 oben „Wenn die Behandlung mit Casgevy nicht durchgeführt werden kann oder versagt“.

2. SCHRITT: Ihre Blutstammzellen werden an eine Einrichtung geschickt, in der sie zur Herstellung von Casgevy verwendet werden. Nach der Entnahme Ihrer Zellen kann es bis zu 6 Monate dauern, bis Casgevy hergestellt und getestet ist und an Ihren Arzt zurückgeschickt wird.

3. SCHRITT: Kurz vor Ihrer Stammzelltransplantation wird der Arzt Ihnen im Krankenhaus ein Arzneimittel zur Konditionierung verabreichen. Dieser Schritt dauert etwa 2 bis 6 Tage und bereitet Sie auf die Behandlung vor, indem Zellen aus Ihrem Knochenmark entfernt werden, damit sie durch die veränderten Zellen in Casgevy ersetzt werden können. Nachdem Sie dieses Arzneimittel erhalten haben, wird die Zahl der Blutzellen auf sehr niedrige Werte sinken (siehe Abschnitt 4). Sie müssen während dieser Zeit bis nach der Infusion von Casgevy im Krankenhaus bleiben.

4. SCHRITT: Eine oder mehrere Durchstechflaschen Casgevy werden Ihnen mittels eines zentralen Venenkatheters als Injektion in eine Vene gegeben. Ein zentraler Venenkatheter ist ein dünnes, biegsames Röhrchen, das der Arzt in eine große Vene einführt, um Zugang zu Ihrem Blutkreislauf zu erhalten. Die Risiken bei der Anwendung von Kathetern sind Infektionen und die Entstehung von Blutgerinnseln. Der Arzt und das medizinische Fachpersonal werden Sie auf das eventuelle Auftreten von Komplikationen mit dem zentralen Venenkatheter hin überwachen. Es kann einige Stunden dauern, bis Sie alle Infusionen erhalten haben. Nach der Behandlung mit Casgevy bleiben Sie im Krankenhaus, damit Ihr Behandlungsteam Ihre Genesung engmaschig überwachen kann. Dies kann bis zu 2 Monate dauern, aber der Zeitraum kann unterschiedlich lang sein. Ein Arzt wird entscheiden, wann Sie nach Hause gehen können.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal über die möglichen Nebenwirkungen.

Einige Nebenwirkungen hängen mit den Arzneimitteln zur Mobilisierung und Konditionierung zusammen. Daher sollten Sie auch die Packungsbeilagen dieser Arzneimittel lesen.

Die folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen können in den ersten Tagen oder Wochen nach der Behandlung auftreten, aber sie können sich auch erst viel später entwickeln.

• Schmerzen im rechten Oberbauch unter den Rippen, Gelbfärbung der Augen oder Haut, rasche Gewichtszunahme, Anschwellen von Armen, Beinen und Bauch und Atembeschwerden.
  Dies können Anzeichen einer schwerwiegenden Lebererkrankung sein, die als venookklusive Erkrankung bezeichnet wird.
• Starke Kopfschmerzen, abnormale Blutergüsse, verlängerte Blutungen oder Blutungen ohne Verletzung wie z. B. Nasenbluten, Zahnfleischbluten, Blut im Urin, Stuhl oder in Erbrochenem oder Aushusten von Blut.
  Dies können Anzeichen einer Thrombozytopenie, einer niedrigen Zahl von Blutplättchen, sein, wodurch die Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes verringert sein kann und Blutungen auftreten können.
• Fieber, Schüttelfrost oder Infektionen.
  Dies können Anzeichen für eine Neutropenie, eine niedrigere Zahl von weißen Blutzellen, den sogenannten Neutrophilen, sein, die für die Bekämpfung von Infektionen zuständig sind.

Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn eine der oben genannten Nebenwirkungen bei Ihnen auftritt.

Die folgenden Informationen sind nur für Ärzte und medizinisches Fachpersonal bestimmt.

Da dieses Arzneimittel Ihnen von einem qualifizierten Arzt oder von qualifizierten medizinischen Fachkräften gegeben wird, sind diese für die korrekte Lagerung des Arzneimittels vor und während der Anwendung sowie für die korrekte Entsorgung verantwortlich.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und jeder Durchstechflasche angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.

In gefrorenem Zustand bei oder unter -135 °C für bis zu zwei Jahre aufzubewahren. Die Durchstechflasche(n) bis zum Auftauen im Umkarton aufbewahren. Jeweils eine Durchstechflasche auftauen. Nicht auftauen, bevor die Infusion vorbereitet ist. Nach dem Auftauen nicht wieder einfrieren. Nach dem Auftauen bei Raumtemperatur (20 °C bis 25 °C) lagern und innerhalb von

20 Minuten infundieren.

Dieses Arzneimittel enthält menschliche Blutzellen. Nicht verwendetes Arzneimittel ist gemäß den vor Ort geltenden Richtlinien für den Umgang mit Material menschlicher Herkunft zu entsorgen.

Was Casgevy enthält

• Der Wirkstoff ist Exagamglogene autotemcel. Jeder ml Casgevy enthält 4-13 × 106 Zellen (Blutstammzellen).
• Die sonstigen Bestandteile sind eine Lösung zur Konservierung der gefrorenen Zellen, die Natrium, Dimethylsulfoxid (DMSO) und Dextran 40 enthält. Siehe Abschnitt 2 „Was sollten Sie vor dem Erhalt von Casgevy beachten?“.

Wie Casgevy aussieht und Inhalt der Packung

Casgevy ist eine halbtransparente Infusionsdispersion. Casgevy wird in Durchstechflaschen mit 1,5 ml bis 20 ml geliefert. In einem Umkarton befinden sich eine oder mehrere Durchstechflaschen. Ein Umkarton kann bis zu 9 Durchstechflaschen enthalten. Die Anzahl der Durchstechflaschen ist spezifisch für die Dosis des Patienten. Ihre Dosis kann mehrere Durchstechflaschen und Umkartons umfassen.

Auf jedem Umkarton und jeder Durchstechflasche sind Ihr Name und Ihr Geburtsdatum sowie verschlüsselte Informationen zu Ihrer Identifikation als vorgesehener Empfänger aufgedruckt.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Pharmazeutischer Unternehmer:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irland

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Hersteller:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irland

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Urmonderbaan 20 B

6167 RD Geleen

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Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung:

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Suomi/Finland, Sverige
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