O que é e como se utiliza?
O que é Pombiliti
Pombiliti é um tipo de “terapêutica de substituição enzimática” (TSE) que é utilizada no tratamento da doença de Pompe de início tardio em adultos. Este contém a substância ativa “cipaglucosidase alfa”.
Para que é utilizado
Pombiliti é sempre utilizado com outro medicamento chamado miglustat 65 mg cápsulas. É muito importante que também leia o folheto informativo de miglustat 65 mg cápsulas.
Se tiver quaisquer dúvidas sobre os seus medicamentos, fale com o seu médico ou farmacêutico.
Como funciona Pombiliti
As pessoas com doença de Pompe têm níveis baixos da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA). Esta enzima ajuda a controlar os níveis de glicogénio (um tipo de hidrato de carbono) no corpo.
Na doença de Pompe, acumulam-se níveis elevados de glicogénio nos músculos do corpo. Isto impede que os músculos, tais como os músculos que o ajudam a caminhar, os músculos sob os pulmões que o ajudam a respirar e o músculo cardíaco, funcionem corretamente.
Pombiliti entra nas células musculares que são afetadas pela doença de Pompe. Quando está no interior das células, o medicamento funciona como a GAA para ajudar a decompor o glicogénio e a controlar os seus níveis.
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