Índice
O essencial
O que é Pombiliti Pombiliti é um tipo de “terapêutica de substituição enzimática” (TSE) que é utilizada no tratamento da doença de Pompe de início tardio em adultos. Este contém a substância ativa “cipaglucosidase alfa”. Para que é utilizado Pombiliti é sempre utilizado com outro medicamento chamado miglustat 65 mg cápsulas.
- Titular da autorização de introdução no mercado
- Amicus Therapeutics Europe Limited
- Código ATC
- A16AB
Este resumo não substitui o folheto informativo nem o aconselhamento médico.
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Folheto informativo
Para que é utilizado Pombiliti 105 mg pó para concentrado para solução para perfusão?
O que é Pombiliti
Pombiliti é um tipo de “terapêutica de substituição enzimática” (TSE) que é utilizada no tratamento da doença de Pompe de início tardio em adultos. Este contém a substância ativa “cipaglucosidase alfa”.
Para que é utilizado
Pombiliti é sempre utilizado com outro medicamento chamado miglustat 65 mg cápsulas. É muito importante que também leia o folheto informativo de miglustat 65 mg cápsulas.
Se tiver quaisquer dúvidas sobre os seus medicamentos, fale com o seu médico ou farmacêutico.
Como funciona Pombiliti
As pessoas com doença de Pompe têm níveis baixos da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA). Esta enzima ajuda a controlar os níveis de glicogénio (um tipo de hidrato de carbono) no corpo.
Na doença de Pompe, acumulam-se níveis elevados de glicogénio nos músculos do corpo. Isto impede que os músculos, tais como os músculos que o ajudam a caminhar, os músculos sob os pulmões que o ajudam a respirar e o músculo cardíaco, funcionem corretamente.
Pombiliti entra nas células musculares que são afetadas pela doença de Pompe. Quando está no interior das células, o medicamento funciona como a GAA para ajudar a decompor o glicogénio e a controlar os seus níveis.
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Como tomar Pombiliti 105 mg pó para concentrado para solução para perfusão?
Pombiliti é-lhe administrado por um médico ou enfermeiro. É administrado de forma gota a gota numa veia. Esta forma de administração designada perfusão por via intravenosa.
Fale com o seu médico se quiser ser tratado em casa. O seu médico irá decidir, após avaliação, se é seguro receber a perfusão de Pombiliti em casa. Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis durante uma perfusão de Pombiliti, o membro do pessoal da perfusão da sua casa pode interromper a perfusão e iniciar o tratamento médico adequado.
Pombiliti deve ser utilizado em conjunto com miglustat. Pode apenas utilizar miglustat 65 mg cápsulas com cipaglucosidase alfa. NÃO utilize miglustat 100 mg cápsulas (medicamento diferente). Siga as instruções do seu médico e leia o folheto informativo de miglustat 65 mg cápsulas, para saber qual a dose recomendada.
Quantidade de Pombiliti a administrar
A quantidade de medicamento que irá receber é baseada no seu peso. A dose recomendada é de 20 mg por cada quilograma de peso corporal.
Quando e durante quanto tempo é administrado Pombiliti
- Irá ser tratado com Pombiliti uma vez a cada duas semanas. Miglustat 65 mg cápsulas é tomado no mesmo dia que o Pombiliti. Consulte o folheto informativo de miglustat 65 mg cápsulas para informação sobre como tomar miglustat.
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Cipaglucosidase alfa perfusão deve ter início 1 hora depois de tomar miglustat 65 mg cápsulas.
Em caso de atraso, o início da perfusão não deve exceder 3 horas desde a toma de miglustat.
- A perfusão de cipaglucosidase alfa tem a duração aproximada de 4 horas.
Figura 1. Dose – cronograma
- A perfusão de cipaglucosidase alfa deverá ter início 1 hora após a toma das cápsulas de miglustat. Em caso de atraso da perfusão, o início da perfusão não deverá exceder 3 horas após a toma de miglustat.
Mudar de outra terapêutica de substituição enzimática (TSE)
Se estiver atualmente a ser tratado com outra TSE:
- O seu médico irá dizer-lhe quando parar a outra TSE antes de iniciar Pombiliti.
- Informe o seu médico quando concluiu a sua última dose.
Se lhe for administrado mais Pombiliti do que deveria
Se tiver dificuldade em respirar, sensação de inchaço ou tumefação, ou se tiver o coração acelerado, poderá ter sido administrado demasiado Pombiliti; informe o seu médico imediatamente. Taxa excessiva de perfusão de Pombiliti pode resultar em sintomas relacionados com demasiado líquido no corpo, tais como falta de ar, frequência cardíaca rápida ou inchaço generalizado do corpo.
Se não tomar a sua dose de Pombiliti
Se tiver falhado uma perfusão, contacte o seu médico ou enfermeiro assim que possível para remarcar Pombiliti em combinação com miglustat 24 horas após a última toma de miglustat.
Se parar de receber Pombiliti
Fale com o seu médico se quiser parar o tratamento com Pombiliti. Os sintomas da sua doença podem agravar-se se interromper o tratamento.
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Quais são os efeitos secundários de Pombiliti 105 mg pó para concentrado para solução para perfusão?
Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.
Pombiliti é utilizado com miglustat e os efeitos indesejáveis podem ocorrer com qualquer destes medicamentos. Os efeitos indesejáveis observaram-se sobretudo enquanto os doentes estavam a ser infundidos com Pombiliti (efeitos relacionados com a perfusão) ou pouco depois. Tem de informar imediatamente o seu médico se tiver uma reação relacionada com a perfusão ou uma reação alérgica. Algumas destas reações podem tornar-se graves e fatais. O seu médico pode dar-lhe medicamentos antes da sua perfusão para evitar essas reações.
Reações relacionadas com a perfusão
A maioria das reações relacionadas com a perfusão são ligeiras ou moderadas. Os sintomas de uma reação relacionada com a perfusão podem incluir dificuldade em respirar, inchaço, febre, arrepios, tonturas, vermelhidão, comichão na pele e erupção na pele.
Reações alérgicas
As reações alérgicas podem incluir sintomas como erupção na pele em qualquer parte do corpo, papos nos olhos, dificuldade prolongada em respirar, tosse, inchaço dos lábios, língua ou garganta, comichão na pele e urticária.
Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas)
Cefaleia
Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)
- Tosse
- Rubor súbito do rosto, pescoço ou parte superior do peito
- Dor no peito
- Erupção na pele, comichão
- Aumento da pressão arterial
- Suores
- Distensão abdominal
- Gases abdominais
- Fezes moles, diarreia
- Vómitos
- Náuseas
- Febre ou calafrios
- Urticária
- Inchaço ou dor na zona do corpo onde a agulha foi inserida
- Cãibras musculares, dores musculares, fraqueza muscular
- Tremuras involuntárias de uma ou mais partes do corpo
- Aumento da transpiração
- Dor
- Alteração do paladar
- Sentir-se constantemente cansado ou sensação de sonolência
- Falta de ar
Pouco frequentes (pode afetar até 1 em 100 pessoas)
- Respiração difícil que desencadeia tosse, som de assobio (pieira) ao expirar e falta de ar (asma)
- Reação alérgica
- Inchaço nas mãos, pés, tornozelos, pernas
- Inchaço da pele
- Indigestão
- Dor de barriga
- Sensação de cansaço constante
- Dor de garganta ou garganta irritada
- Dor e contrações anormais da garganta
- Irritação na boca
- Dor na boca ou desconforto na parte de trás da boca
- Dor na bochecha, gengivas, lábios, queixo
- Perda de força e energia, sensação de fraqueza
- Sensação de instabilidade, sensação de lentidão geral
- Sensação de ardor
- Irritação ou danos na pele
- Alterações na temperatura corporal
- Diminuição de um tipo de glóbulos brancos – indicado nas análises
- Sensação de sonolência
- Sensação de tonturas
- Dor nas articulações
- Dor na área entre a anca e a costela
- Fadiga muscular
- Aumento da rigidez muscular
- Perda de equilíbrio
- Pressão arterial baixa
- Sensação de desmaio
- Dor em um ou ambos os lados da cabeça, dor latejante, aura, dor ocular, sensibilidade à luz (enxaqueca)
- Descoloração da pele
Comunicação de efeitos indesejáveis
Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.
Como conservar Pombiliti 105 mg pó para concentrado para solução para perfusão?
O seu médico, farmacêutico ou enfermeiro é responsável pelo armazenamento deste medicamento e por eliminar corretamente os frascos para injetáveis abertos. A informação que se segue destina-se aos profissionais de saúde.
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no frasco e embalagem após “VAL”.
O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.
Frascos para injetáveis por abrir: Conservar no frigorífico (2 °C - 8 °C). Manter o frasco para injetáveis na embalagem exterior para proteger da luz.
Após a diluição, recomenda-se a utilização imediata. No entanto, o armazenamento do saco intravenoso com Pombiliti foi demonstrado durante 6 horas a 20 °C - 25 °C e 24 horas a 2 °C - 8 °C.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Mais informações sobre Pombiliti 105 mg pó para concentrado para solução para perfusão
O que Pombiliti contém
A substância ativa é “cipaglucosidase alfa”. Um frasco para injetáveis contém 105 mg de cipaglucosidase alfa. Após a reconstituição, a solução no frasco para injetáveis contém 15 mg de cipaglucosidase alfa por ml. A concentração final recomendada de cipaglucosidase alfa diluída dentro do saco intravenoso varia entre 0,5 mg/ml e 4 mg/ml.
Os outros componentes são:
- Citrato de sódio dihidratado (E 331)
- Ácido cítrico monoidratado (E 330)
- Manitol (E 421)
- Polissorbato 80 (E 433)
Qual o aspeto de Pombiliti e conteúdo da embalagem
Pombiliti é um pó branco a ligeiramente amarelado. Após a reconstituição, aparece como uma solução clara a opalescente, incolor a ligeiramente amarela, sem partículas estranhas, praticamente livre de partículas brancas a translúcidas. A solução reconstituída tem de ser mais diluída para dentro de um saco intravenoso para perfusão.
Pombiliti é um pó para concentrado para solução para perfusão num frasco para injetáveis
Embalagens de 1 frasco para injetáveis, 10 frascos para injetáveis ou 25 frascos para injetáveis
É possível que não sejam comercializadas todas as apresentações.
Titular da Autorização de Introdução no Mercado
Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin D15 AKK1
Irlanda
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Fabricante
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Países Baixos
Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél/Tel: (+32) 0800 89172 | Tel: (+370) 8800 33167 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | El. paštas: MedInfo@amicusrx.com |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Teл.: (+359) 00800 111 3214 | Tél/Tel: (+352) 800 27003 |
| имейл: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Česká republika | Magyarország |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel.: (+420) 800 142 207 | Tel.: (+36) 06 800 21202 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Danmark | Malta |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tlf.: (+45) 80 253 262 | Tel: (+356) 800 62674 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Deutschland | Nederland |
| Amicus Therapeutics GmbH | Amicus Therapeutics BV |
| Tel: (+49) 0800 000 2038 | Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399 |
| E-Mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Eesti | Norge |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+372) 800 0111 911 | Tlf: (+47) 800 13837 |
| e-post: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Ελλάδα | Österreich |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+30) 00800 126 169 | Tel: (+43) 0800 909 639 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-Mail: MedInfo@amicusrx.com |
| España | Polska |
| Amicus Therapeutics S.L.U. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+34) 900 941 616 | Tel.: (+48) 0080 012 15475 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| France | Portugal |
| Amicus Therapeutics SAS | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél: (+33) 0 800 906 788 | Tel: (+351) 800 812 531 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Hrvatska | România |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+358) 0800 222 452 | Tel.: (+40) 0808 034 288 |
| e-pošta: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Irlanda | Slovenija |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+353) 1800 936 230 | Tel.: (+386) 0800 81794 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-pošta: MedInfo@amicusrx.com |
| Ísland | Slovenská republika |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Sími: (+354) 800 7634 | Tel: (+421) 0800 002 437 |
| Netfang: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Italia | Suomi/Finland |
| Amicus Therapeutics S.r.l. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+39) 800 795 572 | Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Κύπρος | Sverige |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+357) 800 97595 | Tfn: (+46) 020 795 493 |
| e-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Latvija | Reino Unido (Irlanda do Norte) |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics, UK Limited |
| Tel: (+371) 800 05391 | Tel: (+44) 08 0823 46864 |
| e-pasts: MedInfo@amicusrx.com | e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Este folheto foi revisto pela última vez em |
Princípios editoriais
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