NULIBRY 9,5 mg pó para solução injetável.

O que é NULIBRY

NULIBRY contém a substância ativa fosdenopterina.

NULIBRY é administrado a pessoas com doença genética de défice do cofator molibdénio (MoCD) Tipo A. É administrado a pessoas quando os médicos suspeitam que elas possam ter MoCD Tipo A. É necessário tomá-lo toda a vida se o MoCD Tipo A for confirmado por análise genética.

O que é o défice do cofactor molibdénio (MoCD) Tipo A

O MoCD Tipo A é um erro inato raro dos processos químicos naturais necessários para o seu corpo funcionar (metabolismo). Os sinais desta doença genética normalmente aparecem pouco tempo após o nascimento e incluem dificuldade de alimentação e convulsões. Outros sinais são uma diminuição da consciência ou reação ao ambiente, um aumento das reações de alarme a um evento repentino, e músculos fracos ou rígidos.

O MoCD de tipo A resulta de um erro no gene chamado MOCS1. Isto faz com que o corpo páre de produzir uma substância essencial chamada piranopterina cíclica monofosfato. Quando esta substância está em falta, certos compostos (sulfitos) formados no corpo não podem ser decompostos. Estes compostos são tóxicos para o cérebro e podem afetar negativamente ou atrasar o desenvolvimento de uma criança.

Como NULIBRY funciona:

NULIBRY fornece a substância em falta que o seu corpo ou o de uma criança necessita para decompor os componentes nocivos de sulfito.

Não utilize NULIBRY

se você ou o seu filho têm alergia à fosdenopterina ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicado na secção 6).

Advertências e precauções

Fale com o seu médico ou enfermeiro antes de utilizar NULIBRY.

Os doentes que recebem NULIBRY podem tornar-se sensíveis à luz solar direta e à luz ultravioleta. Durante o tratamento com fosdenopterina, os doentes têm de evitar a exposição à luz solar e usar protetor solar, roupa protetora e óculos de sol quando expostos ao sol. Informe imediatamente o seu médico se você ou o seu filho desenvolver uma erupção cutânea, vermelhidão, ou bolhas nas áreas da pele expostas ao sol, ou se você ou o seu filho sentirem uma sensação de queimadura na pele.

Devido à utilização de filtros solares e fatos de proteção solar, o seu médico pode receitar-lhe Vitamina D adicional, conforme for necesssário.

Outros medicamentos e NULIBRY

É improvável que NULIBRY afete ou seja afetado por outros medicamentos. Contudo, informe o seu médico ou o da criança se a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.

NULIBRY contém sódio

Este medicamento contém menos do que 1 mmol de sódio (23 mg) por frasco para injetáveis, ou seja, é praticamente “isento de sódio”.

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos secundários, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Informe o seu médico ou enfermeiro imediatamente se ocorrer algum dos efeitos secundários, ou se detetar algum efeito secundário não indicado neste folheto.

Os efeitos secundários seguintes são muito comuns e estão relacionados com o cateter e não com o medicamento. Podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas:

Problemas relacionados com o cateter, tais como dor, secreção, vermelhidão ou inflamação

Complicações relacionadas com o cateter

Você ou o seu filho terá um dispositivo de injetar (dispositivo do tipo cateter). Este é utilizado para injetar medicamentos no sangue. Você ou o seu filho poderá desenvolver complicações relacionadas com o cateter. Siga as instruções do seu médico ou enfermeiro relativas à manutenção deste dispositivo, antes e depois de administrar uma dose de NULIBRY.

Comunicação de efeitos secundários

Se tiver quaisquer efeitos secundários fale com o seu médico ou enfermeiro. Isto inclui quaisquer possíveis efeitos secundários não indicados neste folheto. Também poderá comunicar efeitos secundários diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos secundários, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso na embalagem exterior e no rótulo do frasco para injetáveis após VAL. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

Frasco para injetáveis por abrir

Conservar no congelador a -25 °C a -10 °C.

Manter o frasco para injetáveis na embalagem exterior para proteger da luz.

Conservação do produto reconstituído (misturado) NULIBRY

NULIBRY reconstituído pode ser conservado à temperatura ambiente (15 °C-25 °C) ou refrigerado (2 C-8 °C) durante até 4 horas incluindo o tempo necessário para administrar NULIBRY.

Se o NULIBRY reconstituído for refrigerado, deixe-o atingir a temperatura ambiente (rolando o frasco entre as mãos cuidadosamente durante 3 a 5 minutos (não agitar) ou deixando-o à temperatura ambiente durante aproximadamente 30 minutos) antes de administrar NULIBRY.

• Não aquecer.
• Não congelar NULIBRY após a reconstituição.
• Não agitar.

A solução reconstituída tem de ser uma solução transparente e incolor a amarelo claro. Não utilize este medicamento se detetar descoloração ou partículas na solução.

Não deite fora quaisquer medicamentos ou materiais residuais, incluindo materiais utilizados para reconstituição e administração na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.

Qual a composição de NULIBRY

• A substância ativa é fosdenopterina 9,5 mg. Cada frasco para injetáveis contém di-hidrato de hidrobromida de fosdenopterina equivalente a 9,5 mg de fosdenopterina.
• Os outros ingredientes são: ácido ascórbico (E300), manitol (E421), sacarose, ácido clorídrico (E507), hidróxido de sódio (E524) (ver secção 2 “NULIBRY contém sódio”.

Qual o aspeto de NULIBRY e conteúdo da embalagem

NULIBRY é um pó para solução injetável branco a amarelo pálido (pó para uso injetável).

Cada embalagem contém um frasco para injetáveis.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Zydus France S.A.S.

Zac Les Hautes Patures

25 Rue Des Peupliers

92000 Nanterre França

Fabricante

Millmount Healthcare Limited

Block 7, City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath, K32 YD60

Irlanda

Este folheto foi revisto pela última vez em

Foi concedida a este medicamento uma “Autorização de Introdução no Mercado em circunstâncias excecionais”. Isto significa que não foi possível obter informação completa sobre este medicamento devido à raridade desta doença. A Agência Europeia de Medicamentos irá analisar todos os anos, qualquer nova informação sobre este medicamento e este folheto será atualizado se necessário.

Outras fontes de informação

Está disponível informação pormenorizada sobre este medicamento no sítio da internet da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sítios da Internet sobre doenças raras e tratamentos.

Este folheto está disponível em todas as línguas da UE/EEE no sítio da Internet da Agência Europeia de Medicamentos.

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A informação que se segue destina-se à preparação e administração de NULIBRY: