Itvisma 1,2 × 1014 genomas do vetor solução injetável

NÃO utilize Itvisma

se tem alergia ao onasemnogene abeparvovec ou a qualquer outro componente deste medicamento (indicados na secção 6).

Advertências e precauções

O seu médico irá realizar um teste para verificar se tem anticorpos antes do tratamento, para ajudar a decidir se este medicamento é adequado para si.

Problemas de fígado

Fale com o seu médico ou enfermeiro antes de este medicamento ser lhe ser administrado, se tiver tido quaisquer problemas de fígado. Este medicamento pode levar a um aumento nas enzimas (proteínas) feitas pelo fígado, o que pode ser um sinal de um problema no fígado, ou lesão do fígado. Informe imediatamente o seu médico se notar quaisquer sintomas sugestivos de problemas de fígado, incluindo:

• vómitos;
• icterícia (amarelecimento da pele ou da parte branca dos olhos), ou;
• estado de alerta reduzido (ver secção 4 “Efeitos indesejáveis possíveis”).

Fará uma análise ao sangue para verificar o funcionamento do fígado antes de iniciar o tratamento com Itvisma. Irá receber um tipo de medicamento chamado corticosteroide (por exemplo, prednisolona) para ajudar a gerir qualquer aumento nas enzimas do fígado que possa desenvolver após receber Itvisma (ver secção 3 “Como é administrado Itvisma”).

Também fará análises ao sangue regulares durante pelo menos 3 meses depois do tratamento para vigiar alterações no funcionamento do seu fígado. Estas análises serão feitas com maior frequência durante as primeiras semanas após a administração de Itvisma e enquanto se encontra sob tratamento corticosteroide e, posteriormente, com menor frequência, se as análises ao seu fígado se encontrarem num nível aceitável.

Análises ao sangue regulares

Este medicamento pode reduzir os níveis de plaquetas no sangue (trombocitopenia). Deve estar atento para possíveis sinais de uma baixa contagem de plaquetas no sangue depois de lhe ter sido administrado Itvisma, tais como ocorrência de nódoas negras anormais ou hemorragia (ver secção 4 “Efeitos indesejáveis possíveis”). A maioria dos casos de baixos níveis de plaquetas ocorreram na primeira semana após o doente receber Itvisma.

Antes de iniciar o tratamento com Itvisma, fará uma análise ao sangue para verificar a quantidade de células sanguíneas (incluindo glóbulos vermelhos e plaquetas), no seu organismo. Também fará análises ao sangue regulares durante um período de tempo depois do tratamento para monitorizar eventuais alterações nos níveis de plaquetas.

Problemas nos nervos que afetam a sensação de dor, temperatura e toque (neuropatia sensitiva periférica)

Ocorreu neuropatia sensitiva periférica com Itvisma. Os sintomas podem ocorrer aproximadamente três semanas após a administração de Itvisma. Após este medicamento lhe ser administrado deverá estar atento a possíveis sinais incluindo dormência, formigueiro, picada ou dor nos braços, mãos, pernas e/ou pés. Informe imediatamente o seu médico se desenvolver algum destes sinais.

Coagulação anormal do sangue em pequenos vasos sanguíneos (microangiopatia trombótica)

Pode ocorrer microangiopatia trombótica. A microangiopatia trombótica é uma condição grave onde se formam pequenos coágulos de sangue ao longo dos mais pequenos vasos sanguíneos do corpo. Está associada com trombocitopenia, uma diminuição das plaquetas sanguíneas (componentes que ajudam o sangue a coagular) e destruição dos glóbulos vermelhos. Pode colocar a vida em risco se não for tratada imediatamente. Estes coágulos sanguíneos podem afetar os rins. O seu médico pode querer avaliar os seus níveis de plaquetas sanguíneas e a tensão arterial. Antes de iniciar tratamento com Itvisma, será realizada uma análise sanguínea para verificar o seu nível de creatinina, que é um indicador de como os seus rins estão a funcionar. Após Itvisma lhe ser administrado deverá estar atento a possíveis sinais incluindo ocorrência de nódoas negras com facilidade, convulsões ou diminuição da quantidade de urina. Procure cuidados médicos urgentes se desenvolver qualquer um destes sinais.

Risco de tumores associado com a potencial inserção no DNA

Existe a possibilidade de que terapias genéticas como Itvisma consigam inserir material genético no DNA de células do corpo humano. Consequentemente, Itvisma pode contribuir para um risco de tumores devido à natureza do medicamento. Deve discutir isto com o seu médico. Em caso de um tumor, o seu médico poderá tirar amostras para avaliação adicional.

Infeções

Uma infeção (por exemplo, constipação, gripe ou bronquiolite) antes ou depois do tratamento com Itvisma pode levar a complicações mais graves. Os cuidadores e outros com quem esteja em contacto próximo deverão seguir práticas de prevenção de infeções (por exemplo, higiene das mãos, etiqueta de tosse/espirro, limitar potenciais contactos). Deverá estar atento a sinais de uma infeção, tais como tosse, pieira, espirros, nariz a pingar, dor de garganta ou febre. Informe imediatamente o seu médico se notar quaisquer sintomas sugestivos de infeção antes ou após o tratamento com Itvisma. Caso tenha uma infeção antes do tratamento com Itvisma, o seu médico poderá atrasar o tratamento até a infeção estar resolvida.

Doação de sangue, órgãos, tecidos e células

Após ter sido tratado com Itvisma não poderá doar sangue, órgãos, tecidos ou células. Isto é porque Itvisma é um medicamento de terapia genética.

Outros medicamentos e Itvisma

Informe o seu médico ou enfermeiro se estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.

Vacinas

Como os corticosteroides podem afetar o sistema imunitário (defesas) do corpo, o seu médico pode decidir adiar a administração de algumas vacinas enquanto estiver a receber o tratamento com corticosteroide (ver secção 3, “Como é administrado Itvisma”). Fale com o seu médico ou enfermeiro, caso ainda tenha dúvidas.

Gravidez e amamentação

Não há qualquer informação sobre a utilização de Itvisma em mulheres grávidas ou a amamentar. Se está grávida ou a amamentar, se pensa estar grávida ou planeia engravidar, fale com o seu médico para aconselhamento antes de ser tratada com Itvisma.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Não conduza ou utilize máquinas se sentir tonturas (ver secção 4 “Efeitos indesejáveis possíveis”). Fale com o seu médico primeiro.

Itvisma contém sódio

Este medicamento contém menos do que 1 mmol de sódio (23 mg) por dose de 3 mL, ou seja é praticamente “isento de sódio”.

A dose recomendada de Itvisma é 1,2 × 1014 genomas do vetor (vg). Itvisma será administrado apenas UMA VEZ.

Itvisma será administrado em ambiente hospitalar sob a supervisão de um médico com experiência na gestão de doentes com AME.

Itvisma é administrado por injeção na parte inferior das costas. Esta injeção, chamada punção lombar, é feita inserindo uma agulha no espaço em torno da medula espinal. Poderá também ser-lhe dado um medicamento para o fazer relaxar ou dormir durante o procedimento. Os cuidados após a administração de Itvisma serão prestados pelo seu médico.

Também será administrado prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral (pela boca), que começará 24 horas antes de ser administrado Itvisma. A dose de corticosteroide irá depender do seu peso. O seu médico calculará a dose total a administrar.

Receberá diariamente um tratamento com corticosteroide durante cerca de 2 meses depois da dose de Itvisma, ou até as suas enzimas do fígado baixarem até um nível aceitável. O médico irá reduzir lentamente a dose de corticosteroide até o tratamento poder ser totalmente suspenso. Informe o seu médico caso tenha vómitos antes ou após tomar a dose de corticosteroide; o seu médico pode depois certificar-se de que recebeu a dose completa.

Caso ainda tenha dúvidas fale com o seu médico ou enfermeiro.

Como todos os medicamentos, este medicamento pode causar efeitos indesejáveis, embora estes não se manifestem em todas as pessoas.

Procure cuidados médicos urgentes se desenvolver qualquer um dos seguintes efeitos indesejáveis graves:

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)

• ocorrência de nódoas negras ou hemorragia durante mais tempo do que o habitual se se tiver magoado – podem ser sinais de uma baixa contagem de plaquetas no sangue (trombocitopenia)
• problemas nos nervos que afetam a sensação de dor, temperatura, toque (neuropatia sensitiva periférica)
• sensações como dormência, formigueiro, picadas e agulhas (parestesia)
• sensibilidade reduzida de toque ou sensação (hipoestesia)

Fale com o seu médico ou enfermeiro se desenvolver quaisquer outros efeitos indesejáveis. Estes podem incluir:

Muito frequentes (podem afetar mais do que 1 em 10 pessoas)

• infeção do nariz e garganta (trato respiratório superior)
• febre
• vómitos
• dor de cabeça

Frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas)

• aumentos na enzimas do fígado observados nas análises ao sangue
• tonturas

Comunicação de efeitos indesejáveis

Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro. Também poderá comunicar efeitos indesejáveis diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar efeitos indesejáveis, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

Qual a composição de Itvisma

• A substância ativa é onasemnogene abeparvovec. Cada frasco para injetáveis contém 1,2 × 1014 genomas do vetor de onasemnogene abeparvovec em 3 mL de solução.
• Os outros componentes são trometamina, cloreto de magnésio, cloreto de sódio, poloxamer 188,
  ácido clorídrico (para ajuste do pH) e água para preparações injetáveis (ver também secção 2 “Itvisma contém sódio”).

Qual o aspeto de Itvisma e conteúdo da embalagem

Itvisma é uma solução injetável transparente a ligeiramente opaca, incolor a esbranquiçada.

Itvisma é fornecido numa embalagem de um frasco para injetáveis contendo um volume nominal de 3 mL. Cada frasco para injetáveis destina-se a uma única utilização.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlanda

Fabricante

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen Áustria

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nuremberg

Alemanha

Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:

België/Belgique/Belgien	Lietuva
Novartis Pharma N.V.	SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tél/Tel: +32 2 246 16 11	Tel: +370 5 269 16 50
България	Luxembourg/Luxemburg
Novartis Bulgaria EOOD	Novartis Pharma N.V.
Тел: +359 2 489 98 28	Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika	Magyarország
Novartis s.r.o.	Novartis Hungária Kft.
Tel: +420 225 775 111	Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark	Malta
Novartis Healthcare A/S	Novartis Pharma Services Inc.
Tlf.: +45 39 16 84 00	Tel: +356 2122 2872
Deutschland	Nederland
Novartis Pharma GmbH	Novartis Pharma B.V.
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