Le myélome multiple plus en détail :
Un plasmocytome, ou myélome multiple, est un type spécifique de cancer du sang dans lequel les plasmocytes humains de la moelle osseuse se divisent de manière incontrôlée. La moelle osseuse entraîne la production de globules rouges et de globules blancs, qui ont des fonctions différentes. Les globules rouges, également appelés érythrocytes, sont chargés de transporter l'oxygène et les globules blancs, également appelés leucocytes, sont produits dans la moelle osseuse pour assurer la défense immunitaire. Dans ce contexte, les cellules dites T ou B font partie des sous-groupes de leucocytes. Les plasmocytes représentent le stade mature de ces cellules B et servent à produire des anticorps. En raison de la multiplication incontrôlée de ces plasmocytes, le système immunitaire est affaibli et divers symptômes peuvent apparaître. Au stade initial du cancer de la moelle osseuse, aucun symptôme n'est généralement apparent. Au fur et à mesure que la maladie progresse, le myélome multiple peut provoquer divers symptômes, notamment des douleurs dorsales, une anémie, une déficience en anticorps, des lésions rénales ou de petits saignements cutanés.
Association of Research-Based Pharmaceutical Companies :
L'Association of Research-Based Pharmaceutical Companies s'attend à ce qu'un quart des nouveaux médicaments en 2021 ciblent différents cancers, avec deux nouvelles thérapies à base de cellules T possibles pour traiter le myélome multiple, a-t-elle déclaré. Le vicleucel d'Idecabtagen pourrait trouver une approbation dans le traitement du myélome multiple en 2021. Un agent déjà approuvé pour le traitement est l'isatuximab, qui est utilisé en association avec le pomalidomide et la dexaméthasone (a un effet anti-inflammatoire).
Une étude de phase 2 publiée en décembre 2020 a maintenant évalué l'efficacité d'une thérapie combinée avec le médicament anticancéreux melflufen et la dexaméthasone dans le myélome multiple, qui est une population avec un important besoin médical non satisfait.
Méthode d'étude de la phase 2 :
Alors que les lignes de traitement précédentes ont permis d'introduire de nouvelles combinaisons de médicaments antimyélomateux, les patients souffrant de rechute (c'est-à-dire récidivant à intervalles) et de réfraction (c'est-à-dire.myélome multiple (RRMM en abrégé) souffrent souvent d'une maladie réfractaire à plusieurs médicaments. Il est donc urgent de trouver des médicaments dotés de nouveaux mécanismes d'action. En association avec la dexaméthasone, le melflufen pourrait potentiellement répondre à ce besoin médical non satisfait en offrant un nouveau mécanisme d'action, une efficacité et une sécurité cliniquement significatives chez les patients atteints de ce cancer.
L'essai multicentrique de phase 2, publié dans le Journal of Clinical Oncology, a recruté des patients sur 17 sites entre décembre 2016 et octobre 2019. Les participants à l'étude avaient déjà reçu un diagnostic de myélome multiple et présentaient une maladie mesurable au début de l'étude. Auparavant, les participants devaient avoir reçu au moins deux thérapies et être insensibles à certains anticorps (par exemple, les anticorps anti-CD38). Ces patients ont reçu 40 mg de melflufen par voie intraveineuse le premier jour de chaque cycle de 28 jours et 40 mg supplémentaires de dexaméthasone par voie orale une fois par semaine. Ici, le critère d'évaluation principal de l'étude était le taux de réponse globale vérifié aux médicaments. Les critères d'évaluation secondaires étaient : Durée de la réponse, survie du patient et sécurité.
Résultats :
Sur 157 patients d'un âge moyen de 65 ans et ayant reçu cinq traitements antérieurs, 55 patients (35 %) présentaient une maladie extramédullaire (c'est-à-dire en dehors de la moelle osseuse). Le taux de réponse global était de 29 % parmi les personnes traitées, tandis que la durée médiane de la réponse était de 5,5 mois, la survie médiane de 4,2 mois et la survie globale de 11,6 mois avec un suivi de 14 mois.
Des effets indésirables liés au traitement sont survenus chez 96 % des patients :
- Neutropénie à 79 % (c'est-à-dire diminution du nombre de globules blancs).
- Thrombocytopénie avec 76% (c'est-à-dire manque de plaquettes dans le sang)
- anémie avec 43
La pneumonie (10 %) était l'événement non hématologique (c'est-à-dire les maladies du sang) le plus fréquent.
Conclusion :
Selon l'étude, le traitement combiné melflufen et dexaméthasone a démontré une efficacité cliniquement significative et une sécurité gérable chez les patients atteints de RRMM lourdement prétraités. Comme il s'agit d'un essai de phase 2, il reste à voir si cette nouvelle forme de thérapie peut être confirmée par d'autres études et aider de manière significative les personnes qui sont désormais insensibles à certains médicaments en raison de traitements antérieurs.
Principes actifs :
