Multiples Myelom genauer betrachtet:
Ein Plasmozytom, oder auch Multiples Myelom genannt, ist eine spezifische Form von Blutkrebs, bei der sich menschliche Plasmazellen im Knochenmark unkontrolliert teilen. Im Knochenmark kommt es zur Produktion von roten und weißen Blutkörperchen, die verschiedene Funktionen besitzen. Rote Blutkörperchen, auch Erythrozyten genannt, sind für der Sauerstofftransport zuständig und weiße Blutkörperchen, auch als Leukozyten bekannt, werden im Knochenmark zur Immunabwehr gebildet. Dabei zählen sogenannte T- oder B-Zellen zu den Untergruppen von Leukozyten. Plasmazellen stellen dabei das gereifte Stadium dieser B-Zellen dar und dienen der Produktion von Antikörpern. Durch die unkontrollierte Vervielfältigung dieser Plasmazellen ist das Immunsystem geschwächt, wobei verschiedene Symptome entstehen können. Im Anfangsstadium von Krebs im Knochenmark sind meistens keine Beschwerden ersichtlich. Im weiteren Verlauf kann das Multiple Myelom verschiedene Symptome hervorrufen - unter anderem Rückenschmerzen, Blutarmut, Antikörpermangel, Nierenschädigung oder kleine Hautblutungen.
Verband forschender Arzneimittelhersteller:
Der Verband forschender Arzneimittelhersteller erwartet, dass ein Viertel der neuen Arzneimittel im Jahr 2021 gegen unterschiedliche Krebserkrankungen gerichtet werden wird, wobei zwei neue T-Zellen-Therapien zur Behandlung von Multiplem Myelom möglich seien. Idecabtagen Vicleucel könnte 2021 eine Zulassung in die Therapie des Multiplen Myeloms finden. Ein schon zugelassener Wirkstoff zur Behandlung ist Isatuximab, welcher in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason (wirkt entzündungshemmend) eingesetzt wird.
Eine im Dezember 2020 publizierte, Phase-2-Studie untersuchte nun die Wirksamkeit der Kombinationstherapie mit dem Krebsmedikament Melflufen und Dexamethason bei Multiplem Myelom, die eine Population mit einem wichtigen ungedeckten medizinischen Bedarf darstellt.
Phase-2-Studienmethode:
Während in früheren Therapielinien neue Kombinationen von Antimyelom-Arzneimitteln eingeführt wurden, leiden Patienten mit rezidiviertem (d.h. in Abständen wiederkehrend) und refraktärem (d.h. unempfindlich gegenüber Reizen) Multiplen Myelom (kurz: RRMM) häufig an einer Erkrankung, die gegenüber mehreren Arzneimitteln nicht beeinflussbar ist. Deswegen werden Medikamente mit neuen Wirkmechanismen dringend benötigt. In Kombination mit Dexamethason könnte Melflufen diesen medizinischen Bedarf möglicherweise decken, indem es einen neuartigen Wirkmechanismus, eine klinisch bedeutsame Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit der Krebserkrankung bietet.
In der im Fachjournal Journal of Clinical Oncology veröffentlichten multizentrischen Phase-2-Studie wurden von Dezember 2016 bis Oktober 2019 Patienten an 17 Standorten aufgenommen. Studienteilnehmer hatten eine frühere Diagnose mit Multiplen Myelom, und eine messbare Erkrankung zu Studienbeginn. Zuvor mussten die Teilnehmer mindestens zwei Therapien erhalten haben und mussten gegenüber bestimmten Antikörpern (d.h. Anti-CD38-Antikörper) unempfindlich sein. Diese Patienten erhielten am ersten Tag jedes 28-Tage-Zyklus 40mg Melflufen intravenös und zusätzlich einmal wöchentlich 40mg Dexamethason durch orale Gabe. Dabei war der primäre Endpunkt der Studie die überprüfte Gesamtansprechrate auf die Medikamente. Sekundäre Endpunkte waren: Ansprechdauer, Überleben der Patienten und Sicherheit.
Resultate:
Von 157 Patienten mit einem Durchschnittsalter von 65 Jahren und fünf vorherigen Therapien, hatten 55 Patienten (35%) eine extramedulläre Erkrankung (d.h. außerhalb des Knochenmarks). Die Gesamtansprechrate betrug 29% bei den Behandelten, während die mediane Ansprechdauer 5,5 Monate und das durchschnittliche Überleben 4,2 Monate und Gesamtüberleben 11,6 Monate bei einer Nachbeobachtungszeit von 14 Monaten betrug.
Bei 96% der Patienten traten behandlungsbedingte unerwünschte Nebenwirkungen auf:
- Neutropenie mit 79% (d.h. Abnahme der Zahl der weißen Blutkörperchen)
- Thrombozytopenie mit 76% (d.h. Mangel an Blutplättchen im Blut)
- Blutarmut mit 43%
Lungenentzündung (10%) war das häufigste nicht hämatologische (d.h. Krankheiten des Blutes) Ereignis.
Fazit:
Die Kombinationstherapie Melflufen und Dexamethason konnte der Studie zufolge eine klinisch bedeutsame Wirksamkeit und eine überschaubare Sicherheit bei Patienten mit stark vorbehandelter RRMM zeigen. Da es sich hierbei um eine Phase-2-Studie handelt, ist noch abzuwarten, ob sich diese neuartige Therapieform in weiteren Untersuchungen bestätigen kann und Menschen, die durch frühere Behandlungen nun unempfindlich gegenüber bestimmten Arzneimitteln sind, signifikant helfen kann.
Wirkstoffe:
