Skysona darf bei Ihnen/Ihrem Kind nicht angewendet werden, wenn Sie oder Ihr Kind:
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allergisch gegen einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind/ist.
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allergisch gegen einen der Bestandteile der Arzneimittel sind/ist, die Ihr Kind vor der Behandlung mit Skysona erhält (siehe Abschnitt 3).
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
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Informationen über zellbasierte Arzneimittel, wie Skysona, müssen 30 Jahre lang im Krankenhaus aufbewahrt werden. Die Informationen, die über Sie oder Ihr Kind aufbewahrt werden, sind der Name und die Chargennummer von Skysona, das Sie/Ihr Kind erhalten haben/hat.
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Skysona wird aus Ihren eigenen Stammzellen oder denen Ihres Kindes hergestellt und sollte nur Ihnen oder Ihrem Kind gegeben werden.
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Da ein Bestandteil von Skysona (Dimethylsulfoxid, DMSO) eine allergische Reaktion auslösen kann, sollte Sie der Arzt oder das medizinische Fachpersonal während und nach der Infusion sorgfältig auf Anzeichen oder Symptome einer Reaktion überwachen.
Vor der Behandlung mit Skysona wird der Arzt
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die Nieren und die Leber überprüfen
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auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) untersuchen
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mögliche Auswirkungen der Konditionierungsmedikamente auf die Fortpflanzungsfähigkeit besprechen (siehe weiter unten „Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern und Frauen“)
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die Entnahme der Stammzellen (Mobilisierung) vorbereiten und die Zellen anschließend aus dem Knochenmark ihres Kindes entfernen, damit Skysona verabreicht werden kann (Konditionierung). Für weitere Informationen hierzu, einschließlich möglicher Nebenwirkungen der angewendeten Medikamente, siehe Abschnitte 3 und 4.
Nach der Behandlung mit Skysona
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Die Blutzellzahl kann nach der Konditionierung und Behandlung mit Skysona für mehr als
2 Monate niedrig bleiben. Während dieser Zeit kann ein Risiko für Blutungen und Infektionen bestehen. Der Arzt wird dies mithilfe von Blutuntersuchungen überwachen und Ihnen mitteilen, wenn die Blutwerte wieder auf ein sicheres Niveau gestiegen sind.
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Wenn Sie innerhalb der ersten 3 Monate nach der Verabreichung von Skysona eine Bluttransfusion benötigen, sollten die Blutprodukte bestrahlt werden. Dadurch werden die weißen Blutkörperchen, Lymphozyten genannt, reduziert und das Risiko einer Reaktion auf die Transfusion wird minimiert.
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Nach der Behandlung mit Skysona werden Sie nicht in der Lage sein, Blut, Organe, Gewebe oder Zellen zu spenden. Dies liegt daran, dass es sich bei Skysona um eine Gentherapie handelt.
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Das Hinzufügen eines neuen Gens in die Stammzellen könnte theoretisch Blutkrebs (Myelodysplasie, Leukämie und Lymphom) verursachen. Nach der Behandlung wird der Arzt Sie mindestens 15 Jahre lang jedes Jahr überwachen, wozu auch eine Blutuntersuchung gehört, und Sie auf Anzeichen von Blutkrebs untersuchen. Wenden Sie sich an den Arzt, wenn Sie Fieber haben, müder sind als sonst, unfreiwillig abgenommen haben oder bei Ihnen häufig Nasenbluten, Blutungen oder Blutergüsse auftreten.
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Skysona wird mit Teilen von HIV hergestellt, die so verändert wurden, dass sie keine HIV- Infektion verursachen können. Das Virus wird verwendet, um ein funktionierendes Gen in die Blutstammzellen Ihres Kindes einzufügen.
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Obwohl dieses Arzneimittel keine HIV-Infektion auslöst, kann Skysona im Blut ein falsch positives HIV-Testergebnis verursachen, da einige HIV-Tests ein Stück HIV erkennen, das zur Herstellung von Skysona verwendet wird. Wenn der Patient nach der Behandlung positiv auf HIV getestet wird, sollte er sich an den Arzt oder das medizinische Fachpersonal wenden.
Wenn die Skysona-Behandlung nicht abgeschlossen werden kann oder fehlschlägt
Vor der Behandlung mit Skysona erhalten Sie oder erhält Ihr Kind ein Konditionierungsmedikament, um Zellen aus dem vorhandenen Knochenmark zu entfernen.
Wenn Skysona nicht nach Gabe der Konditionierungsmedikamente verabreicht werden kann oder wenn die modifizierten Stammzellen im Körper nicht anwachsen (Engraftment), kann der Arzt Ihnen eine Infusion Ihrer eigenen ursprünglichen Blutstammzellen verabreichen, die vor Behandlungsbeginn entnommen und aufbewahrt wurden (siehe auch Abschnitt 3: Wie wird Skysona hergestellt und verabreicht?). Wenn Sie oder Ihr Kind Ihre/seine ursprünglichen Zellen zurückerhalten/zurückerhält, haben Sie bzw. hat Ihr Kind keinen Nutzen von der Behandlung.
Anwendung von Skysona zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.
Ihr Kind sollte für mindestens einen Monat vor der Verabreichung der Mobilisierungsmedikamente keine Arzneimittel für eine HIV-Infektion einnehmen (siehe auch Abschnitt 3: Wie wird Skysona hergestellt und verabreicht?). Wenn solche Medikamente notwendig sind, wird das Verfahren verschoben.
Es wird davon abgeraten, innerhalb von 6 Wochen vor dem Erhalt der Konditionierungsmedikamente zur Vorbereitung auf die Skysona-Behandlung sowie nach der Behandlung, während sich das Immunsystem (das Abwehrsystem des Körpers) erholt, Lebendimpfstoffe zu verabreichen. Sprechen Sie mit dem Arzt, wenn irgendwelche Impfungen notwendig sind.
Empfängnisverhütung, Schwangerschaft, Stillzeit und Fortpflanzungsfähigkeit
Empfängnisverhütung bei Männern und Frauen
Frauen, die schwanger werden könnten, und Männer, die in der Lage sind, ein Kind zu zeugen, müssen mit der Anwendung einer wirksamen Methode der Empfängnisverhütung vor der Entnahme seiner Blutstammzellen beginnen und eine solche bis mindestens 6 Monate nach Erhalt von Skysona beibehalten. Wirksame Methoden der Empfängnisverhütung beinhalten ein Intrauterinpessar oder eine Kombination von oralen Verhütungsmitteln (auch bekannt als die Pille) und Kondomen. Bitte lesen Sie auch die Angaben zur Empfängnisverhütung in der Packungsbeilage der Konditionierungsmedikamente.
Schwangerschaft
Skysona darf aufgrund der Konditionierungsmedikamente während der Schwangerschaft nicht angewendet werden.
Bei Frauen, die schwanger werden könnten, wird vor Beginn der Mobilisierung, vor der Gabe der Konditionierungsmedikamente und vor der Behandlung mit Skysona ein Schwangerschaftstest durchgeführt, um zu bestätigen, dass sie nicht schwanger sind. Frauen, die nach der Behandlung mit Skysona schwanger werden, sollten sie sich an ihren behandelnden Arzt wenden.
Das durch Skysona eingebrachte Gen wird bei einer Schwangerschaft nicht an den Fötus vererbt. Bei dem ungeborenen Kind besteht weiterhin das Risiko, das ursprüngliche ABCD1-Gen zu erben, das, wenn es fehlt oder nicht funktioniert, zu Adrenoleukodystrophie führt.
Stillzeit
Skysona darf während der Stillzeit nicht angewendet werden. Es ist nicht bekannt, ob die Bestandteile von Skysona in die Muttermilch übergehen können.
Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern und Frauen
Nach der Behandlung mit Konditionierungsmedikamente ist es möglicherweise nicht mehr möglich, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen. Wenn Sie sich diesbezüglich Sorgen machen, sollten Sie vor der Behandlung mit dem Arzt sprechen.
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Skysona hat keine Auswirkung auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen. Allerdings können die Mobilisierungs- und die Konditionierungsmedikamente Schwindel und Müdigkeit verursachen. Sie oder Ihr Kind sollte(n) Aktivitäten vermeiden, die Gleichgewicht erfordern (z. B. Radfahren oder Skateboarden), und kein Kraftfahrzeug führen bzw. keine Maschinen bedienen, wenn Sie/Ihr Kind sich schwindelig, müde oder unwohl fühlen/fühlt.
Skysona enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält 391–1.564 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro Dosis. Dies entspricht 20–78 % der für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung.
