Mieloma multiplo in dettaglio:
Un plasmocitoma, o mieloma multiplo, è un tipo specifico di cancro del sangue in cui le plasmacellule umane nel midollo osseo si dividono in modo incontrollato. Il midollo osseo determina la produzione di globuli rossi e bianchi, che hanno funzioni diverse. I globuli rossi, conosciuti anche come eritrociti, sono responsabili del trasporto dell'ossigeno e i globuli bianchi, conosciuti anche come leucociti, sono prodotti nel midollo osseo per la difesa immunitaria. In questo contesto, le cosiddette cellule T o B appartengono ai sottogruppi di leucociti. Le cellule del plasma rappresentano lo stadio maturo di queste cellule B e servono a produrre anticorpi. A causa della moltiplicazione incontrollata di queste plasmacellule, il sistema immunitario si indebolisce e possono svilupparsi vari sintomi. Nella fase iniziale del cancro al midollo osseo, di solito non si manifestano sintomi. Quando la malattia progredisce, il mieloma multiplo può causare una varietà di sintomi, tra cui dolore alla schiena, anemia, carenza di anticorpi, danni ai reni o piccole emorragie cutanee.
Associazione delle aziende farmaceutiche basate sulla ricerca:
La Association of Research-Based Pharmaceutical Companies si aspetta un quarto dei nuovi farmaci nel 2021 per colpire diversi tipi di cancro, con due nuove terapie con cellule T possibili per trattare il mieloma multiplo, ha detto. Idecabtagen vicleucel potrebbe trovare l'approvazione nella terapia del mieloma multiplo nel 2021. Un agente già approvato per il trattamento è l'isatuximab, che è usato in combinazione con pomalidomide e desametasone (ha un effetto antinfiammatorio).
Uno studio di fase 2 pubblicato nel dicembre 2020 ha valutato l'efficacia della terapia di combinazione con il farmaco antitumorale melflufen e desametasone nel mieloma multiplo, che è una popolazione con un importante bisogno medico insoddisfatto.
Fase 2 Metodo di studio:
Mentre le linee di terapia precedenti hanno introdotto nuove combinazioni di farmaci antimieloma, i pazienti con recidiva (cioè, ricorrente a intervalli) e refrattario (cioèIl mieloma multiplo (in breve RRMM) spesso soffre di una malattia che è refrattaria a più farmaci. Pertanto, i farmaci con nuovi meccanismi d'azione sono urgentemente necessari. In combinazione con il desametasone, il melflufen potrebbe potenzialmente affrontare questo bisogno medico insoddisfatto fornendo un nuovo meccanismo d'azione, un'efficacia e una sicurezza clinicamente significative nei pazienti con il cancro.
Lo studio multicentrico di fase 2, pubblicato nel Journal of Clinical Oncology, ha arruolato pazienti in 17 siti da dicembre 2016 a ottobre 2019. I partecipanti allo studio avevano una precedente diagnosi di mieloma multiplo e una malattia misurabile all'ingresso dello studio. In precedenza, i partecipanti dovevano aver ricevuto almeno due terapie e dovevano essere insensibili a certi anticorpi (per esempio, anticorpi anti-CD38). Questi pazienti hanno ricevuto 40 mg di melflufen per via endovenosa il primo giorno di ogni ciclo di 28 giorni e altri 40 mg di desametasone per via orale una volta alla settimana. Qui, l'endpoint primario dello studio era il tasso di risposta globale verificato ai farmaci. Gli endpoint secondari erano: Durata della risposta, sopravvivenza del paziente e sicurezza.
Risultati:
Su 157 pazienti con un'età media di 65 anni e cinque terapie precedenti, 55 pazienti (35%) avevano una malattia extramidollare (cioè fuori dal midollo osseo). Il tasso di risposta globale è stato del 29% tra quelli trattati, mentre la durata mediana della risposta è stata di 5,5 mesi e la sopravvivenza mediana di 4,2 mesi e la sopravvivenza globale di 11,6 mesi con un follow-up di 14 mesi.
Gli eventi avversi legati al trattamento si sono verificati nel 96% dei pazienti:
- Neutropenia al 79% (cioè diminuzione della conta dei globuli bianchi).
- Trombocitopenia con il 76% (cioè mancanza di piastrine nel sangue)
- anemia con 43
La polmonite (10%) era l'evento non ematologico (cioè le malattie del sangue) più comune.
Conclusione:
Secondo lo studio, la terapia combinata melflufen e desametasone ha dimostrato un'efficacia clinicamente significativa e una sicurezza gestibile in pazienti con RRMM pesantemente pretrattati. Poiché si tratta di un trial di fase 2, resta da vedere se questa nuova forma di terapia può essere confermata in ulteriori studi e aiutare significativamente le persone che sono ora insensibili a certi farmaci a causa di trattamenti precedenti.
Principi attivi:
