Livmarli 19 mg/mL soluzione orale

Non usi Livmarli

• se lei o il bambino siete allergici a maralixibat o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
• se lei o il bambino avete una grave compromissione epatica.

Avvertenze e precauzioni

Se la diarrea peggiora mentre sta prendendo Livmarli, si rivolga al medico. Se sviluppa diarrea, beva molti liquidi per evitare la disidratazione.

Durante l’assunzione di Livmarli può essere osservato un aumento dei valori degli enzimi epatici nei test di funzionalità del fegato. Prima che lei inizi a prendere Livmarli, il medico effettuerà i test di funzionalità del suo fegato per controllarne il buon funzionamento. Il medico effettuerà controlli regolari per monitorare la funzionalità del suo fegato.

Prima e durante il trattamento con Livmarli, il medico potrà sottoporla a esami del sangue per controllare l’INR (rapporto internazionale normalizzato, un esame di laboratorio per valutare il rischio

di sanguinamento) e i livelli di alcune vitamine immagazzinate nel grasso corporeo (vitamina A, D, E, e K). Se i suoi livelli di vitamine sono bassi, il medico potrà consigliarle di prendere delle vitamine.

Alcune malattie, alcuni medicinali e alcuni interventi chirurgici possono alterare la velocità con cui il cibo attraversa l’intestino, e possono anche influenzare il modo in cui gli acidi biliari passano tra il fegato e l’intestino. Questo può influenzare l’attività di maralixibat. Si accerti che il medico sappia se

ha avuto malattie, se assume medicinali o se ha subito interventi chirurgici.

L’assunzione di Livmarli con medicinali che contengono alcol può indurre effetti avversi nei bambini di età inferiore a 5 anni o in quelli con funzionalità epatica e/o renale ridotta. Se lei o il bambino avete una funzionalità epatica e/o renale ridotta o se il bambino ha meno di 5 anni di età, parli con il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale, in particolare se lei o il bambino sta assumendo altri medicinali o integratori alimentari contenenti glicole propilenico o alcol.

Bambini

Livmarli non è raccomandato nei bambini con sindrome di Alagille di età inferiore a 2 mesi o nei bambini con PFIC di età inferiore a 3 mesi. Questo perché non è ancora noto se sia sicuro ed efficace in questa fascia di età.

Altri medicinali e Livmarli

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale. Sono inclusi i medicinali acquistati senza prescrizione medica e quelli a base di erbe.

Informi il medico se sta prendendo uno qualsiasi dei seguenti medicinali:

• Fluvastatina, rosuvastatina o simvastatina (medicinali usati per trattare i livelli elevati di colesterolo nel sangue)
• Midazolam (un medicinale usato per la sedazione o per indurre il sonno)
• Acido ursodesossicolico (un medicinale usato per trattare le malattie epatiche)

Gravidanza e allattamento

Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte

materno chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere questo medicinale. Se è in corso una gravidanza, è preferibile evitare l’uso di Livmarli.

Livmarli non entra nel sangue e, pertanto, non dovrebbe passare nel latte. In ogni caso, segua sempre il consiglio del medico.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Livmarli non altera o altera molto lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.

Livmarli contiene glicole propilenico e sodio

Questo medicinale contiene 364,5 mg di glicole propilenico per mL. Se assunto al dosaggio raccomandato per l’ALGS, l’esposizione al glicole propilenico corrisponde a un massimo di

9 mg/kg/giorno. Se assunto al dosaggio raccomandato per la PFIC, l’esposizione al glicole propilenico corrisponde a un massimo di 24 mg/kg/giorno.

Se il bambino ha meno di 5 anni di età, parli con il medico o il farmacista prima di somministrare questo medicinale, in particolare se il bambino sta assumendo altri medicinali contenenti glicole propilenico o alcol. Se lei è in gravidanza o sta allattando, oppure se lei soffre di malattie al fegato, non prenda questo medicinale se non diversamente raccomandato del medico. Il medico potrà fare ulteriori controlli durante la terapia.

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico o del farmacista. Se ha dubbi consulti il medico o il farmacista.

Quale dose prendere

• La dose di Livmarli che riceverà dipende dal suo peso corporeo. Il medico calcolerà la dose adatta a lei, le indicherà quanto medicinale prendere, e quale dimensione della siringa per somministrazione orale utilizzare. Il medico inoltre documenterà queste e altre informazioni rilevanti (ad es. il suo peso corporeo) in un apposito libretto per il paziente. Porti con sé il libretto per il paziente ogni volta che si reca dal medico. Non calcoli la dose autonomamente e prenda solo la dose che il medico calcolerà per lei. Le dosi di maralixibat somministrate ai pazienti con ALGS e PFIC sono diverse. Il medico si assicurerà di selezionare la dose corretta in base alla sua patologia e al suo peso corporeo.
• Per l’ALGS: la dose raccomandata è 380 microgrammi di maralixibat per chilogrammo di peso corporeo una volta al giorno.

• • La dose iniziale è 190 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo una volta al giorno.
  • Dopo una settimana, questa dose sarà aumentata a 380 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo una volta al giorno. Il medico le dirà quando potrà aumentare la dose. Le indicherà anche quanto medicinale assumere, e quale dimensione della siringa utilizzare per la dose più elevata.
• Per la PFIC: la dose iniziale è 285 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo una volta al giorno la mattina.

  Questa dose potrà essere aumentata a 285 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo due volte al giorno e poi a 570 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo due volte al giorno, se tollerata. Il medico le dirà quando potrà aumentare la dose. Le indicherà anche quanto medicinale assumere, e quale dimensione della siringa utilizzare per la dose più elevata.

Come prendere questo medicinale

È possibile prendere Livmarli insieme a un pasto o a stomaco vuoto fino a 30 minuti prima di mangiare.

Assuma o somministri la dose per bocca utilizzando la siringa per somministrazione orale; dopodiché, la deglutisca (vedere Figura M).

Non miscelare la soluzione orale con cibi o bevande.

Usi la tabella seguente per assicurarsi di utilizzare la siringa per somministrazione orale della dimensione corretta per la dose che le è stata prescritta.

	Volume di dose	Dimensione della
	siringa per
	prescritto
	somministrazione orale
	(mL)
	(mL)
	0,05-0,5	0,5
	0,6-1
	1,25-3

Verifichi di misurare accuratamente il volume per evitare un sovradosaggio.

Come prendere una dose del medicinale

Passaggio 1: prelevare la dose

1.1 Per aprire il flacone, tolga la chiusura a prova di bambino premendo con decisione verso il basso e ruotando verso sinistra (in senso antiorario) (vedere Figura A). Non getti la chiusura a prova di bambino, poiché dovrà rimetterla dopo che avrà prelevato la dose necessaria.

Figura A

1.2 Si assicuri di utilizzare la siringa per somministrazione orale della dimensione corretta per la dose che le è stata prescritta (vedere tabella precedente). Il medico le indicherà quale dimensione della siringa utilizzare.

• Se utilizza una nuova siringa per somministrazione orale, la estragga dall’involucro (vedere Figura B). Getti l’involucro nei rifiuti domestici.
• Se riutilizza una siringa per somministrazione orale già utilizzata in precedenza, si assicuri che sia stata pulita, e che sia asciutta (vedere passaggio 2.4 per le istruzioni sulla pulizia).

Figura B

Se la siringa per somministrazione orale ha un cappuccio, lo rimuova e lo getti nei rifiuti domestici (vedere Figura C).

Figura C

La siringa ha delle tacche di dosaggio sul corpo. Un’estremità della siringa presenta una punta che viene inserita nel flacone del medicinale. L’altra estremità della siringa ha una flangia e uno

stantuffo che vengono utilizzati per spingere il medicinale fuori dalla siringa per somministrarlo (vedere Figura D).

Punta

Punta Corpo Tacche di graduazione Flangia Stantuffo Figura D

1.3 Prema lo stantuffo fino in fondo per eliminare l’aria dalla siringa (vedere Figura E).

Figura E

1.4 Si assicuri di aver rimosso la chiusura dal flacone, e inserisca l’estremità della siringa nel flacone mantenendolo in verticale. La punta della siringa deve essere saldamente inserita nel foro sul flacone (vedere Figura F).

Figura F

1.5 Mantenendo la siringa inserita, capovolga il flacone (vedere Figura G).

Figura G

1.6 Per prelevare una dose dal flacone, tiri indietro lentamente lo stantuffo fino a quando lo stantuffo sarà allineato con la tacca sul corpo della siringa corrispondente alla dose prescritta (vedere Figura H). Esistono due tipi di stantuffo che può ricevere insieme alla siringa: uno stantuffo a testa piatta o uno stantuffo a testa appuntita (vedere Figura I, al passaggio 1.6). Per

sapere come allineare lo stantuffo alla dose prescritta, vedere Figura I. Nel caso di uno stantuffo a testa piatta, l’estremità piatta dello stantuffo deve essere allineata con la tacca sul corpo della siringa corrispondente alla dose prescritta (Figura I.a). Nel caso di uno stantuffo trasparente a testa appuntita, si assicuri che la parte piatta e larga sotto la punta sia allineata con la tacca corretta (Figura I.b.).

Stantuffo a testa piatta Stantuffo a testa appuntita

Punta		Punta

			Dose
						Dose
							Stantuffo
			Stantuffo
		ESEMPIO:		ESEMPIO:
		dose da 0,2 mL		dose da 0,2 mL
Figura H	Figura I.a.	Figura I.b.

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino. Con questo medicinale possono manifestarsi i seguenti effetti indesiderati.

Molto comune (può manifestarsi in più di 1 persona su 10)

• diarrea
• dolore di stomaco (addominale)

Comune (può manifestarsi fino a 1 persona su 10)

enzimi epatici aumentati (ALT, AST)

Questi effetti indesiderati sono solitamente lievi o moderati, e possono migliorare durante il trattamento continuato con Livmarli.

Se manifesta un qualsiasi altro effetto indesiderato, contatti il medico.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente

tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Questo medicinale non richiede alcuna temperatura particolare di conservazione. Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola e sul flacone dopo

“Scad.”. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Una volta aperto il flacone, lo conservi a temperatura inferiore a 30 °C, e utilizzi il medicinale entro 130 giorni dall’apertura. Dopo 130 giorni, o alla data di scadenza del prodotto, il flacone deve essere

eliminato anche nel caso non sia vuoto. Annoti la data di apertura sul flacone di Livmarli.

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

Cosa contiene Livmarli

• Il principio attivo è maralixibat (come cloruro).
• Ogni mL di soluzione contiene maralixibat cloruro, equivalente a 19 mg di maralixibat.
• Gli altri componenti sono glicole propilenico (E1520) (vedere paragrafo 2 “Livmarli contiene glicole propilenico e sodio”), sodio edetato (vedere paragrafo 2 “Livmarli contiene glicole propilenico e sodio”), sucralosio, aroma uva, e acqua depurata.

Descrizione dell’aspetto di Livmarli e contenuto della confezione

Livmarli è una soluzione orale limpida, da incolore a giallo pallido. È contenuta in un flacone ambrato da 30 mL, in plastica, con un adattatore pre-installato e una chiusura con sigillo a prova di bambino.

Nella confezione vengono fornite siringhe per somministrazione orale di tre diverse dimensioni

(0,5 mL, 1 mL e 3 mL), compatibili con l’adattatore premontato e la capsula di chiusura riutilizzabile

del flacone. Per assicurare una dose corretta di Livmarli, consulti la tabella riportata al paragrafo 3

(“Come prendere Livmarli”) per selezionare la dimensione corretta della siringa per somministrazione orale.

Confezione

1 flacone da 30 mL di soluzione orale e 3 siringhe per somministrazione orale (0,5 mL, 1 mL e 3 mL).

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Mirum Pharmaceuticals International B.V. Kingsfordweg 151

1043 GR Amsterdam, Paesi Bassi

Produttore

Millmount Healthcare Limited

Block 7 City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath, K32 YD60

Irlanda