Aldurazyme, 100 U/ml concentrado para solución paraperfusión

Aldurazyme se usa para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de MPS I (mucopolisacaridosis

I). Se administra para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad.

Las personas con la enfermedad de MPS I tienen un nivel bajo o no tienen la enzima denominada ?-L-iduronidasa que degrada sustancias específicas (glucosaminoglucanos) en el organismo. Como consecuencia, estas sustancias no son degradadas ni procesadas por el organismo como deberían. Se acumulan en muchos tejidos del cuerpo, lo que causa los síntomas de la MPS I.

Aldurazyme es una enzima artificial denominada laronidasa, que puede sustituir a la enzima natural ausente en la enfermedad de MPS I.

No use Aldurazyme
Si es alérgico (hipersensible) a la laronidasa o a cualquiera de los demás componentes de Aldurazyme

Tenga especial cuidado con Aldurazyme
Si recibe tratamiento con Aldurazyme puede desarrollar reacciones asociadas con la perfusión. Una reacción asociada con la perfusión es cualquier efecto adverso que ocurre durante o hasta el final del día de la perfusión (ver sección 4 ?Posibles efectos adversos?). Algunas de estas reacciones pueden ser graves. Si usted experimenta una de estas reacciones, debe ponerse inmediatamente en contacto con su médico.

Si se producen estas reacciones, se debe interrumpir inmediatamente la administración de Aldurazyme y su médico iniciará el tratamiento médico apropiado.

Estas reacciones pueden ser especialmente graves si tiene una obstrucción de las vías respiratorias (dificultad para respirar) preexistente asociada a la MPS I.

Es posible que se le administre tratamiento médico adicional, como antihistamínicos y paracetamol, para ayudarle a prevenir las reacciones de tipo alérgico.

Uso de otros medicamentos
Informe a su médico si esta utilizando medicamentos que contengan cloroquina o procaína debido al posible riesgo de disminución de la acción de Aldurazyme.

Informe a su médico o farmacéutico si está utilizando o ha utilizado recientemente otros medicamentos, incluso los adquiridos sin receta.

Embarazo y lactancia

No hay experiencia suficiente sobre el uso de Aldurazyme en mujeres embarazadas. Aldurazyme no debe utilizarse durante el embarazo a menos que sea totalmente necesario. Consulte a su médico o farmacéutico antes de utilizar cualquier medicamento.

Se desconoce si Aldurazyme se excreta en la leche materna. Se recomienda interrumpir la lactancia durante el tratamiento con Aldurazyme. Consulte a su médico o farmacéutico antes de utilizar cualquier medicamento.

Conducción y uso de máquinas:
No se han realizado estudios sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas.

Información importante sobre algunos de los componentes de Aldurazyme

El medicamento contiene 1,29 mmoles de sodio por vial. Debe tenerse en cuenta en pacientes con una dieta controlada en sodio.

Instrucciones de uso ? dilución y administración
El concentrado para solución para perfusión debe diluirse antes de la administración y es de uso intravenoso (ver la información para médicos o profesionales del sector sanitario). La administración de Aldurazyme deberá llevarse a cabo en un entorno clínico adecuado donde se disponga del equipo de reanimación adecuado para el manejo de emergencias médicas

Posología
La pauta posológica recomendada de Aldurazyme es 100 U/kg de peso corporal, administrado una vez a la semana mediante perfusión intravenosa. La velocidad de perfusión inicial de 2 U/kg/h podrá aumentarse gradualmente cada 15 minutos, si se tolera, hasta un máximo de 43 U/kg/h. El volumen total de la administración deberá administrase en aproximadamente 3-4 horas.

Si usa más Aldurazyme del que debiera
No se ha comunicado ningún caso de sobredosis de Aldurazyme.

Si olvidó usar Aldurazyme

Si olvidó una perfusión de Aldurazyme, por favor, póngase en contacto con su médico.

Al igual que todos los medicamentos, Aldurazyme puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.
Los efectos adversos se observaron principalmente mientras a los pacientes se le administraba el medicamento o inmediatamente después (reacciones asociadas con la perfusión). Si experimenta cualquier reacción como esta, comuníqueselo inmediatamente a su médico. El número de estas reacciones disminuye cuanto más tiempo está el paciente en tratamiento con Aldurazyme. La mayoría de estas reacciones eran de una intensidad de leve a moderada. Sin embargo, pocos pacientes quepresentaran antecedentes previos de afectación de vías respiratorias superiores y pulmonar asociada a MPS I grave experimentaron reacciones graves como broncoespasmos, parada respiratoria e hinchazón de la cara.

Se han notificado los siguientes efectos adversos:

Muy frecuentes (en más de 1 de cada 10 pacientes):

• cefalea
• náuseas
• dolor abdominal
• erupción cutánea
• enfermedad articular, dolor articular, dolor de espada, dolor en brazos o piernas
• rubefacción
• fiebre
• escalofríos
• aumento de la frecuencia cardiaca
• aumento de la presión sanguínea
• menos oxígeno en sangre
• reacción en el sitio de perfusión

Frecuentes (en más de 1 de cada 100 pacientes y menos de 1 de cada 10 pacientes)

• aumento de la temperatura corporal
• hormigueo
• mareo
• tos
• disnea, que puede ser extrema
• vómitos
• diarrea
• hinchazón de cara y cuello
• urticaria
• prurito
• pérdida de cabello
• sudor frío, sudoración excesiva
• dolor muscular
• presión arterial baja
• palidez
• manos o pies fríos
• sensación de calor, sensación de frío
• fatiga
• síndrome pseudogripal
• reacción alérgica
• inquietud

Frecuencia no conocida

• color azulado de la piel (debido a niveles bajos de oxígeno en la sangre)
• respiración acelerada
• enrojecimiento de la piel
• distribución del medicamento en el tejido alrededor del lugar de la inyección, lo que puede causar inflamación y enrojecimiento.

Si considera que alguno de los efectos adversos que sufre es grave o si aprecia cualquier efecto adverso no mencionado en este prospecto, informe a su médico o farmacéutico.

Mantener fuera del alcance y de la vista de los niños.

No use Aldurazyme después de la fecha de caducidad que aparece en el envase después de CAD.

Viales sin abrir:
Conservar en nevera (entre 2ºC y 8ºC).

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que no necesita. De esta forma ayudará a proteger el medio ambiente.

Composición de Aldurazyme

• El principio activo es laronidasa. Un ml de la solución del vial contiene 100 U de laronidasa. Cada vial de 5 ml contiene 500 U de laronidasa
• Los demás componentes son: Cloruro sódico, Fosfato sódico monobásico monohidrato, Fosfato sódico dibásico heptahidrato, Polisorbato 80, Agua para inyección

Aspecto del producto y contenido del envase
Aldurazyme se presenta como un concentrado para solución para perfusión. Es una solución de transparente a ligeramente opalescente y de incolora a amarilla pálida.

Tamaño de los envases: 1, 10 y 25 viales por caja. Puede que solamente estén comercializados algunos tamaños de envases.

Titular de la autorización de comercialización

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, NL-1411 DD, Naarden, Países Bajos.

Responsable de la fabricación

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Reino Unido.

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel 36 1 310 7440 BelgiëBelgiqueBelgien Luxemburg Luxembourg Genzyme Belgium N.V. TélTel 32 2 714 17 11

Nederland Genzyme Europe B.V., Tel 31 35 6991200 Genzyme CEE GmbH . 359 2 971 1001

Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel 43 1 774 65 38 eská republikaSlovenská RepublikaSlovenija Genzyme Czech s.r.o., Tel 420 227 133 665

DanmarkNorgeSverigeSuomiFinland Ísland Genzyme AS, DanmarkTanskaDanmörk, TlfPuh.Sími 45 32712600 PolskaEestiLatvijaLietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. PoolaPolijaLenkija, Tel 48 22 24 60 900

Deutschland Genzyme GmbH, Tel 49 610236740 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel 351 21 422 0100

Genzyme Hellas Ltd. 30 210 99 49 270 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentana pentru România Tel 40 21 243 42 28

España Genzyme, S.L., Tel 34 91 6591670 United KingdomIreland Genzyme Therapeutics Ltd.United Kingdom Tel 44 1865 405200 France Genzyme S.A.S., Tél 33 0 825 825 863

Italia/Malta

Genzyme Srl (Italia/Italja),
Tel: +39 059 349811

Este prospecto ha sido aprobado en

Este medicamento se ha autorizado en "Circunstancias excepcionales".
Esta modalidad de aprobación significa que debido a la rareza de su enfermedad no ha sido posible obtener información completa de este medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisará anualmente la información nueva del medicamento que pueda estar disponible y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.

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Esta información está destinada únicamente a médicos o profesionales del sector sanitario:

Cada vial de Aldurazyme está destinado para un solo uso. El concentrado para solución para perfusión debe diluirse con solución para perfusión de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9%) utilizando una técnica aséptica. Se recomienda que la solución de Aldurazyme diluida se administre a los pacientes utilizando un equipo de perfusión equipado con un filtro en la vía de 0,2 µm.

Desde el punto de vista de seguridad microbiológica, deberá utilizarse el producto de inmediato. Si no se utiliza inmediatamente, no deberá conservarse el producto para su uso si se sobrepasan más de 24 horas a una temperatura entre 2°C - 8°C, suponiendo que la dilución se haya realizado en condiciones asépticas controladas y validadas.

Aldurazyme no debe mezclarse con otros medicamentos en la misma perfusión.

Preparación de la perfusión de Aldurazyme (Utilice una técnica aséptica)

• Determine el número de viales a diluir en función del peso del paciente individual. Saque los viales necesarios de la nevera aproximadamente 20 minutos antes para que alcancen la temperatura ambiente (por debajo de 30ºC).
• Antes de diluir, inspeccione visualmente cada vial por si hubiera partículas y presentara decoloración. La solución de transparente a ligeramente opalescente y de incolora a amarilla pálida, no debe tener partículas visibles. No use viales que muestren partículas o decoloración.
• Determine el volumen total de perfusión en función del peso individual del paciente, 100 ml (si el peso corporal es inferior o igual a 20 kg) ó 250 ml (si el peso corporal es mayor de 20 kg) de solución intravenosa de cloruro sódico al 0,9%.
• Extraiga y deseche de la bolsa de perfusión un volumen de solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9%) igual al volumen total de Aldurazyme que habrá que añadirse.
• Extraiga el volumen requerido de los viales de Aldurazyme y júntelos.
• Añada el volumen resultante de Aldurazyme a la solución para perfusión de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9%).
• Mezcle cuidadosamente la solución para perfusión.
• Antes de utilizar, inspeccione visualmente la solución por si hubiera partículas. Sólo deben utilizarse las soluciones transparentes e incoloras sin partículas visibles.

La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él, se realizará de acuerdo con la normativa local.