Strimvelis 1-10 x 106 Zellen/ml Infusionsdispersion

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Die Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Strimvelis entstehen durch eine Überaktivität des Immunsystems, welches das körpereigene Gewebe angreift. Manche Nebenwirkungen können auch mit dem Medikament zusammenhängen, das verwendet wird, um das Knochenmark Ihres Kindes auf die Behandlung vorzubereiten (Busulfan); diese Nebenwirkungen sind in der nachfolgenden Auflistung mit einem Sternchen (*) gekennzeichnet.

Sehr häufig: können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen:

• laufende oder verstopfte Nase (allergische Rhinitis)
• pfeifende Atmung, Atembeschwerden (Asthma)
• entzündete, juckende Haut (atopische Dermatitis, Ekzem)
• Fieber (Pyrexie)
• Schilddrüsenunterfunktion (Hypothyreose)
• hoher Blutdruck (Hypertonie)*
• Abnahme der Anzahl roter oder weißer Blutkörperchen (Anämie, Neutropenie)*
• Erhöhung der Leberenzyme (was auf eine Belastung der Leber deutet)*
• Bluttestergebnisse positiv für Antinukleäre Antikörper und Antikörper gegen glatte Muskulatur
  (was auf eine mögliche Autoimmunität deuten kann)

Häufig: können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen:

• rote oder lila Flecken auf der Haut, Blutungen unter der Haut (Autoimmunthrombozytopenie
• Entzündung der Schilddrüse (Autoimmunthyreoiditis)
• Durch eine Nervenschädigung verursachte Schwäche und Schmerzen in Füßen und Händen (Guillain-Barré-Syndrom)
• Entzündung der Leber (Autoimmunhepatitis)

• verringerte Anzahl von Blutkörperchen (autoimmunhämolytische Anämie, autoimmunbedingte aplastische Anämie)
• Bluttestergebnisse positiv für Anti-Neutrophile cytoplasmatische Antikörper (was zu einer Autoimmunentzündung und einem Anschwellen der Blutgefäße sowie möglicherweise zu einer stärkeren Ausprägung von Infektionen führen kann)
• eine Art von Blutkrebs (Leukämie)

Wenn Sie Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen haben oder Sie ein Symptom beunruhigt, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett des Behältnisses und des Infusionsbeutels nach Verwendbar bis/EXP angegebenen Verfalldatum und der Zeitangabe nicht mehr verwenden.

Kann im gekühlten Zustand (2 °C - 8 C) bis zu 24 Stunden aufbewahrt werden.

Den Infusionsbeutel bis zur Verabreichung des Arzneimittels in der Metallkiste aufbewahren. Nachdem das Arzneimittel aus der Kühlung genommen wurde, kann es bei Zimmertemperatur (15 °C - 25 °C) bis zu 90 Minuten aufbewahrt werden und darf nicht wieder gekühlt werden.

Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial muss in Übereinstimmung mit den nationalen Richtlinien zur Handhabung von Material humanen Ursprungs entsorgt werden. Da dieses Arzneimittel von einem Facharzt verabreicht wird, ist dieser für die ordnungsgemäße Entsorgung des Arzneimittels verantwortlich. Diese Maßnahmen tragen zum Schutz der Umwelt bei.

Was Strimvelis enthält

• Der Wirkstoff ist eine autologe (vom Patienten stammende) CD34+-angereicherte Zellfraktion,
  die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die humane ADA-cDNA-Sequenz codiert. Die Konzentration beträgt 1–10 x 106 CD34+-Zellen/ml.
• Der sonstige Bestandteil ist Natriumchlorid (siehe „Strimvelis enthält Natrium“ in Abschnitt 2).

Wie Strimvelis aussieht und Inhalt der Packung

Strimvelis ist eine trübe bis klare, farblose bis rosafarbene Zelldispersion zur Infusion, die in einem oder mehreren Infusionsbeuteln geliefert wird. Strimvelis wird in 50-ml-Infusionsbeuteln aus Ethylenvinylacetat (EVA) geliefert, mit jeweils 10–40 ml Infusionsdispersion. Die Infusionsbeutel werden in einem geschlossenen Behältnis geliefert.

Dieses Arzneimittel enthält gentechnisch veränderte menschliche Zellen.