Upstaza 2,8 x 10

Was ist Upstaza?

Upstaza ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff Eladocagene exuparvovec enthält.

Wofür wird Upstaza angewendet?

Upstaza wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem Mangel eines Proteins namens Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) angewendet. Dieses Protein ist für die Herstellung bestimmter Substanzen notwendig, die das Nervensystem des Körpers für seine richtige Funktion braucht.

Der AADC-Mangel ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation (Veränderung) auf dem Gen hervorgerufen wird, das die Produktion von AADC kontrolliert (auch als Dopadecarboxylase- oder DDC-Gen bezeichnet). Die Erkrankung verhindert die Entwicklung des Nervensystems des Kindes, was bedeutet, dass viele der Körperfunktionen sich während der Kindheit nicht richtig entwickeln, einschließlich Bewegung, Essen, Atmung, sprachlicher und geistiger Fähigkeiten.

Wie wirkt Upstaza?

Der Wirkstoff in Upstaza, Eladocagene exuparvovec, ist ein Virus namens Adeno-assoziiertes Virus, das modifiziert wurde, sodass es eine richtig funktionierende Kopie des DDC-Gens enthält. Upstaza wird als Infusion (Tropf) in einen Bereich des Gehirns namens Putamen verabreicht, wo AADC hergestellt wird. Das Adeno-assoziierte Virus ermöglicht die Aufnahme des DDC-Gens in die

Gehirnzellen. Auf diesem Weg ermöglicht Upstaza die AADC-Produktion durch die Zellen, so dass der Körper die Substanzen herstellen kann, die das Nervensystem braucht.

Das Adeno-assoziierte Virus, das verwendet wird, um das Gen zu übertragen, verursacht keine Krankheit im Menschen.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Die folgenden Nebenwirkungen können bei der Behandlung mit Upstaza auftreten:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)

• Nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen (Dyskinesie)
• Schlaflosigkeit, Reizbarkeit

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)

Zunahme der Speichelproduktion

Die folgenden Nebenwirkungen können aufgrund der Operation zur Verabreichung von Upstaza auftreten:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)

• Niedriger Spiegel von roten Blutkörperchen (Anämie)
• Austritt der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt (zerebrospinale Flüssigkeit genannt) (zu den möglichen Symptomen gehören Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen, Nackenschmerzen oder

Steifheit, Veränderung des Hörvermögens, Gleichgewichtsstörungen, Benommenheit oder Schwindel)

Die folgenden Nebenwirkungen können möglicherweise innerhalb der ersten 2 Wochen nach der Operation zur Anwendung von Upstaza infolge entweder der Narkose oder von Wirkungen nach einer Operation auftreten:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)

• Blutungen im Magen-Darm-Bereich, Durchfall
• Fieber, auffällige Atemgeräusche
• Lungenentzündung (Pneumonie)
• Niedrige Kaliumwerte im Blut
• Reizbarkeit
• Niedriger Blutdruck (Hypotonie)

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)

• Bläuliche Verfärbung der Haut aufgrund von Sauerstoffmangel im Blut (Zyanose)
• Mundgeschwüre
• Niedrige Körpertemperatur (Hypothermie)
• Magen-Darm-Entzündung (Gastroenteritis)
• Nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen (Dyskinesie)
• Ateminsuffizienz
• Druckgeschwür, Windelausschlag, Ausschlag
• Zahnziehen
• Extremer Verlust von Blut oder Körperflüssigkeiten (hypovolämischer Schock)

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie bei sich oder bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Die folgenden Informationen sind nur für Ärzte bestimmt.

Upstaza wird im Krankenhaus aufbewahrt. Es muss bei ≤ -65 ºC tiefgekühlt aufbewahrt und transportiert werden. Es wird vor der Anwendung aufgetaut und wenn es einmal aufgetaut ist, muss es innerhalb von 6 Stunden verwendet werden. Es darf nicht erneut eingefroren werden.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton nach Verwendbar bis angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.

Was Upstaza enthält

Der Wirkstoff ist Eladocagene exuparvovec. Jede 0,5 ml Lösung enthält 2,8 x 1011 Vektorgenome von Eladocagene exuparvovec.

Die sonstigen Bestandteile sind Kaliumchlorid, Natriumchlorid, Kaliumdihydrogenphosphat, Dinatriumhydrogenphosphat, Poloxamer 188, Wasser für Injektionszwecke (siehe Abschnitt 2 „Upstaza enthält Natrium und Kalium“).

Wie Upstaza aussieht und Inhalt der Packung

Upstaza ist eine klare bis leicht trübe, farblose bis blassweiße Infusionslösung in einer durchsichtigen Durchstechflasche aus Glas.

Jeder Karton enthält 1 Durchstechflasche.

Pharmazeutischer Unternehmer

PTC Therapeutics International Limited

70 Sir John Rogerson's Quay

Dublin 2

Irland

Hersteller

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD

Irland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

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(Irlande/Irland/Ierland)
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medinfo@ptcbio.com

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird alle neuen Informationen, die verfügbar werden, jährlich bewerten, und falls erforderlich, wird die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels aktualisiert werden.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Hinweise zur Vorbereitung, Verabreichung, Maßnahmen bei einer versehentlichen Exposition und Entsorgung von Upstaza

Jede Durchstechflasche ist nur für den einmaligen Gebrauch vorgesehen. Dieses Arzneimittel darf nur mit der ventrikulären SmartFlow-Kanüle infundiert werden.