Multiple myeloma in meer detail:
Een plasmocytoom of multipel myeloom is een specifieke vorm van bloedkanker waarbij menselijke plasmacellen in het beenmerg zich op ongecontroleerde wijze delen. Het beenmerg zorgt voor de aanmaak van rode en witte bloedcellen, die verschillende functies hebben. Rode bloedcellen, ook wel erytrocyten genoemd, zijn verantwoordelijk voor het vervoer van zuurstof en witte bloedcellen, ook wel leukocyten genoemd, worden in het beenmerg aangemaakt voor de afweer. In dit verband behoren de zogenaamde T- of B-cellen tot de subgroepen van de leukocyten. Plasmacellen vertegenwoordigen het rijpe stadium van deze B-cellen en dienen voor de productie van antilichamen. Als gevolg van de ongecontroleerde vermenigvuldiging van deze plasmacellen wordt het immuunsysteem verzwakt en kunnen zich diverse symptomen ontwikkelen. In het beginstadium van kanker in het beenmerg zijn er meestal geen symptomen. Naarmate de ziekte vordert, kan multiple myeloom een verscheidenheid van symptomen veroorzaken, waaronder rugpijn, bloedarmoede, tekort aan antilichamen, nierbeschadiging, of kleine huidbloedingen.
Vereniging van op onderzoek gebaseerde farmaceutische bedrijven:
De Association of Research-Based Pharmaceutical Companies verwacht dat een kwart van de nieuwe geneesmiddelen in 2021 gericht zullen zijn tegen verschillende kankers, waarbij twee nieuwe T-celtherapieën mogelijk zijn voor de behandeling van multipel myeloom, aldus de vereniging. Idecabtagen vicleucel zou in 2021 goedkeuring kunnen krijgen voor de behandeling van multipel myeloom. Een middel dat reeds voor behandeling is goedgekeurd is isatuximab, dat wordt gebruikt in combinatie met pomalidomide en dexamethason (heeft een ontstekingsremmend effect).
In een fase 2-studie die in december 2020 is gepubliceerd, is nu de werkzaamheid geëvalueerd van een combinatietherapie met het kankermedicijn melflufen en dexamethason bij multipel myeloom, een populatie met een belangrijke onvervulde medische behoefte.
Fase 2 Onderzoeksmethode:
Terwijl in de vorige therapielijnen nieuwe combinaties van antimyeloma-medicijnen zijn geïntroduceerd, zijn patiënten met relapsed (d.w.z. met tussenpozen terugkerende) en refractaire (d.w.z.multiple myeloom (afgekort RRMM) lijdt vaak aan een ziekte die refractair is voor meerdere geneesmiddelen. Daarom is er dringend behoefte aan geneesmiddelen met nieuwe werkingsmechanismen. In combinatie met dexamethason zou melflufen mogelijk in deze onvervulde medische behoefte kunnen voorzien door een nieuw werkingsmechanisme, klinisch zinvolle werkzaamheid en veiligheid te bieden bij patiënten met deze vorm van kanker.
In de multicenter fase 2-studie, gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology, werden van december 2016 tot oktober 2019 patiënten ingeschreven op 17 locaties. Deelnemers aan de studie hadden een eerdere diagnose van multipel myeloom, en meetbare ziekte bij aanvang van de studie. Voorheen moesten de deelnemers ten minste twee therapieën hebben ondergaan en ongevoelig zijn voor bepaalde antilichamen (d.w.z. anti-CD38-antilichamen). Deze patiënten kregen op de eerste dag van elke 28-daagse cyclus 40 mg melflufen intraveneus toegediend en eenmaal per week nog eens 40 mg dexamethason via orale toediening. In dit geval was het primaire eindpunt van de studie de geverifieerde totale respons op de geneesmiddelen. Secundaire eindpunten waren: Duur van de reactie, overleving van de patiënt en veiligheid.
Resultaten:
Van 157 patiënten met een gemiddelde leeftijd van 65 jaar en vijf eerdere therapieën, hadden 55 patiënten (35%) extramedullaire ziekte (d.w.z. buiten het beenmerg). Het totale responspercentage bedroeg 29% onder de behandelde personen, terwijl de mediane duur van de respons 5,5 maanden bedroeg en de mediane overleving 4,2 maanden en de totale overleving 11,6 maanden bij een follow-up van 14 maanden.
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen traden op bij 96% van de patiënten:
- Neutropenie bij 79% (d.w.z. daling van het aantal witte bloedcellen).
- Trombocytopenie met 76% (d.w.z. gebrek aan bloedplaatjes in het bloed)
- bloedarmoede met 43
Longontsteking (10%) was het meest voorkomende niet-hematologische (d.w.z. bloedziekten) voorval.
Conclusie:
Volgens de studie vertoonde de combinatietherapie melflufen en dexamethason een klinisch zinvolle werkzaamheid en een beheersbare veiligheid bij patiënten met zwaar voorbehandelde RRMM. Aangezien dit een fase 2-studie is, moet nog worden afgewacht of deze nieuwe vorm van therapie in verdere studies kan worden bevestigd en mensen die als gevolg van eerdere behandelingen ongevoelig zijn geworden voor bepaalde geneesmiddelen, aanzienlijk kan helpen.
Actieve ingrediënten:
