Inhalt
Das Wichtigste in Kürze
Was ist Upstaza? Upstaza ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff Eladocagene exuparvovec enthält. Wofür wird Upstaza angewendet? Upstaza wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem Mangel eines Proteins namens Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) angewendet.
- Wirkstoff(e)
- Eladocagen exuparvovec
- Zulassungsinhaber
- PTC Therapeutics International Limited
- Abgabestatus
- Abgabe durch eine (öffentliche) Apotheke
- ATC Code
- A16AB26
Diese Zusammenfassung ersetzt nicht die Packungsbeilage und keine ärztliche Beratung.
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Gebrauchsinformation
Wofür wird Upstaza 2,8 x 1011 Vektorgenome/0,5 ml Infusionslösung angewendet?
Was ist Upstaza?
Upstaza ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff Eladocagene exuparvovec enthält.
Wofür wird Upstaza angewendet?
Upstaza wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem Mangel eines Proteins namens Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) angewendet. Dieses Protein ist für die Herstellung bestimmter Substanzen notwendig, die das Nervensystem des Körpers für seine richtige Funktion braucht.
Der AADC-Mangel ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation (Veränderung) auf dem Gen hervorgerufen wird, das die Produktion von AADC kontrolliert (auch als Dopadecarboxylase- oder DDC-Gen bezeichnet). Die Erkrankung verhindert die Entwicklung des Nervensystems des Kindes, was bedeutet, dass viele der Körperfunktionen sich während der Kindheit nicht richtig entwickeln, einschließlich Bewegung, Essen, Atmung, sprachlicher und geistiger Fähigkeiten.
Wie wirkt Upstaza?
Der Wirkstoff in Upstaza, Eladocagene exuparvovec, ist ein Virus namens Adeno-assoziiertes Virus, das modifiziert wurde, sodass es eine richtig funktionierende Kopie des DDC-Gens enthält. Upstaza wird als Infusion (Tropf) in einen Bereich des Gehirns namens Putamen verabreicht, wo AADC hergestellt wird. Das Adeno-assoziierte Virus ermöglicht die Aufnahme des DDC-Gens in die Gehirnzellen. Auf diesem Weg ermöglicht Upstaza die AADC-Produktion durch die Zellen, so dass der Körper die Substanzen herstellen kann, die das Nervensystem braucht.
Das Adeno-assoziierte Virus, das verwendet wird, um das Gen zu übertragen, verursacht keine Krankheit im Menschen.
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Welche Nebenwirkungen hat Upstaza 2,8 x 1011 Vektorgenome/0,5 ml Infusionslösung?
Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
Die folgenden Nebenwirkungen können bei der Behandlung mit Upstaza auftreten:
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
- Insomnie (Schlaflosigkeit)
- Dyskinesie (nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen)
Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)
- Ernährungsprobleme
- Reizbarkeit
- Zunahme der Speichelproduktion
Die folgenden Nebenwirkungen können aufgrund der Operation zur Verabreichung von Upstaza auftreten:
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
Niedriger Spiegel von roten Blutkörperchen (Anämie)
- Austritt der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt (zerebrospinale Flüssigkeit genannt) (zu den möglichen Symptomen gehören Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen, Nackenschmerzen oder Steifheit, Veränderung des Hörvermögens, Gleichgewichtsstörungen, Benommenheit oder Schwindel)
Die folgenden Nebenwirkungen können möglicherweise innerhalb der ersten 2 Wochen nach der Operation zur Anwendung von Upstaza infolge entweder der Narkose oder von Wirkungen nach einer Operation auftreten:
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)
- Pneumonie (Lungenentzündung)
- Niedrige Kaliumwerte im Blut
- Reizbarkeit
- Hypotonie (niedriger Blutdruck)
- Blutungen im Magen-Darm-Bereich, Durchfall
- Druckgeschwür
- Fieber
- Auffällige Atemgeräusche
Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)
- Gastroenteritis (Magen-Darm-Entzündung)
- Dyskinesie (nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen)
- Zyanose (bläuliche Verfärbung der Haut aufgrund von Sauerstoffmangel im Blut)
- Hypovolämischer Schock (extremer Verlust von Blut oder Körperflüssigkeiten)
- Ateminsuffizienz
- Mundgeschwüre
- Windelausschlag, Ausschlag
- Hypothermie (niedrige Körpertemperatur)
- Zahnziehen
Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie bei sich oder bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.
Wie ist Upstaza 2,8 x 1011 Vektorgenome/0,5 ml Infusionslösung aufzubewahren?
Die folgenden Informationen sind nur für Ärzte bestimmt.
Upstaza wird im Krankenhaus aufbewahrt. Es muss bei ≤ -65 ºC tiefgekühlt aufbewahrt und transportiert werden. Es wird vor der Anwendung aufgetaut und wenn es einmal aufgetaut ist, muss es innerhalb von 6 Stunden verwendet werden. Es darf nicht erneut eingefroren werden.
Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton nach Verwendbar bis angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.
Redaktionelle Grundsätze
Alle für den Inhalt herangezogenen Informationen stammen von geprüften Quellen (anerkannte Institutionen, Fachleute, Studien renommierter Universitäten). Dabei legen wir großen Wert auf die Qualifikation der Autoren und den wissenschaftlichen Hintergrund der Informationen. Somit stellen wir sicher, dass unsere Recherchen auf wissenschaftlichen Erkenntnissen basieren.
