Elfabrio 2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Elfabrio darf nicht angewendet werden

wenn Sie stark allergisch gegen Pegunigalsidase alfa oder einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Elfabrio angewendet wird.

Wenn Sie mit Elfabrio behandelt werden, kann während oder unmittelbar nach der Infusion (Tropfinfusion), über die das Arzneimittel verabreicht wird, eine Nebenwirkung auftreten (siehe Abschnitt 4). Diese wird als infusionsbedingte Reaktion bezeichnet und sie kann manchmal schwer sein.

• Zu den infusionsbedingten Reaktionen gehören Schwindelgefühl, Kopfschmerzen, Übelkeit, niedriger Blutdruck, Müdigkeit und Fieber. Wenn bei Ihnen eine infusionsbedingte Reaktion auftritt, müssen Sie sofort Ihren Arzt informieren.
• Wenn bei Ihnen eine infusionsbedingte Reaktion auftritt, erhalten Sie möglicherweise zusätzliche Arzneimittel zur Behandlung oder zur Vorbeugung künftiger Reaktionen. Zu diesen Arzneimitteln können Arzneimittel zur Behandlung von Allergien (Antihistaminika), Arzneimittel zur Behandlung von Fieber (Antipyretika) und Arzneimittel zur Kontrolle von Entzündungen (Kortikosteroide) gehören.
• Ist die infusionsbedingte Reaktion schwer, wird Ihr Arzt die Infusion sofort stoppen und Ihnen eine angemessene medizinische Behandlung zukommen lassen oder die Infusionsgeschwindigkeit verlangsamen.
• Wenn die infusionsbedingten Reaktionen schwer sind und/oder die Wirkung dieses Arzneimittels nachlässt, wird Ihr Arzt eine Blutuntersuchung durchführen, um nach Antikörpern zu suchen, durch die das Ergebnis Ihrer Behandlung beeinflusst werden könnte.
• In den meisten Fällen kann Elfabrio auch dann noch angewendet werden, wenn Sie eine infusionsbedingte Reaktion zeigen.

In sehr seltenen Fällen wird Elfabrio vom Immunsystem nicht erkannt, was zu einer immunologisch bedingten Nierenerkrankung (membranoproliferative Glomerulonephritis) führen kann. In klinischen Studien zu Elfabrio trat nur ein einziger Fall auf, und die einzigen Symptome, über die berichtet wurde, waren eine vorübergehende Verschlechterung der Nierenfunktion mit überschüssigem Eiweiß im Urin. Die Symptome klangen nach Absetzen der Behandlung wieder ab.

Behandlungsüberwachung

Bei Patienten, die auf Elfabrio 2 mg/kg Körpergewicht einmal alle 4 Wochen umgestellt wurden,

sollte eine regelmäßige Überwachung (z. B. nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten) durchgeführt werden.

Die Überwachung sollte mindestens die Bewertung von Lyso‑Gb3, nierenbezogenen (eGFR, Proteinurie), herzbezogenen (LVMI, NT‑proBNP, Troponin oder EKG) und biochemischen

Parametern umfassen. Eine Veränderung eines einzelnen Parameters ist im Zusammenhang mit dem allgemeinen klinischen Zustand des Patienten zu interpretieren, und eine klinisch relevante Verschlechterung sollte eine Neubewertung des Behandlungsschemas zur Folge haben.

Kinder und Jugendliche

Dieses Arzneimittel sollte nicht bei Kindern und Jugendlichen angewendet werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Elfabrio bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 0-17 Jahren ist nicht erwiesen.

Anwendung von Elfabrio zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Schwangerschaft und Stillzeit

Sie sollten Elfabrio nicht anwenden, wenn Sie schwanger sind, da es keine Erfahrungen mit Elfabrio bei schwangeren Frauen gibt. Wenn Sie schwanger sind, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor dem Erhalt dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.

Es ist nicht bekannt, ob Elfabrio in die Muttermilch ausgeschieden wird. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder beabsichtigen, zu stillen. Ihr Arzt wird Ihnen dann bei der Entscheidung helfen, ob Sie mit dem Stillen aufhören oder die Anwendung von Elfabrio beenden sollen. Dabei berücksichtigt er sowohl den Nutzen des Stillens für Ihr Kind als auch den Nutzen von Elfabrio für Sie.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Elfabrio kann bei Ihnen ein Schwindelgefühl oder Drehschwindel verursachen. Wenn bei Ihnen am Tag der Behandlung mit Elfabrio Schwindel oder Drehschwindel oder Ohnmacht auftreten, dürfen Sie kein Fahrzeug führen oder Maschinen bedienen, bis es Ihnen wieder besser geht.

Elfabrio enthält Natrium

Dieses Arzneimittel enthält 46 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro 10-ml- Durchstechflasche. Dies entspricht 2 % der für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung.

Dieses Arzneimittel enthält 11,5 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro 2,5-ml- Durchstechflasche. Dies entspricht 1 % der für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung.

Dieses Arzneimittel darf nur unter der Aufsicht eines in der Behandlung von Morbus Fabry oder ähnlichen Krankheiten erfahrenen Arztes angewendet werden und sollte nur von medizinischem Fachpersonal angewendet werden.

Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, angewendet einmal alle zwei Wochen.

Die Behandlung kann auch in einer Dosis von 2 mg/kg Körpergewicht alle vier Wochen bei Patienten angewendet werden, die unter einer Enzymersatztherapie stabil sind.

Ihr Arzt kann Ihnen eine Behandlung bei Ihnen zu Hause vorschlagen, sofern Sie bestimmte Kriterien erfüllen. Wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt, wenn Sie zu Hause behandelt werden möchten.

Besondere Patientengruppen

Eingeschränkte Leberfunktion

Bei Patienten mit eingeschränkter Leberfunktion ist keine Dosisanpassung erforderlich.

Eingeschränkte Nierenfunktion

Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion ist keine Dosisanpassung erforderlich. Die Nierenfunktion soll während der Behandlung mit Elfabrio regelmäßig kontrolliert werden.

Das Vorliegen einer starken Nierenschädigung (eGFR < 60 ml/min) kann die Reaktion der Nieren auf eine Enzymersatztherapie einschränken, möglicherweise wegen zugrunde liegender irreversibler pathologischer Veränderungen. In solchen Fällen bleibt der Verlust der Nierenfunktion innerhalb des erwarteten Bereichs des natürlichen Krankheitsverlaufs. Es empfiehlt sich eine regelmäßige Überprüfung der Veränderungen der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) während der Behandlung mit Elfabrio.

Sie finden die Informationen für medizinisches Fachpersonal am Ende dieser Packungsbeilage.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen. Die meisten Nebenwirkungen treten während oder kurz nach der Infusion auf (sogenannte „infusionsbedingte Reaktionen“, siehe Abschnitt 2 „Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen“).

Während der Behandlung mit Elfabrio, können bei Ihnen einige der folgenden Reaktionen auftreten:

Schwerwiegende Nebenwirkungen

Häufige Nebenwirkungen (können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

Überempfindlichkeit und schwerwiegende allergische Reaktion (äußert sich in Symptomen wie übermäßige und anhaltende Verkrampfung der Atemwegsmuskulatur, die zu Atembeschwerden führt [Bronchospasmus], Schwellung von Gesicht, Mund und Rachen, Keuchen, niedriger Blutdruck, Nesselsucht, Schluckbeschwerden, Ausschlag, Kurzatmigkeit, Hautrötung, Beschwerden in der Brust, Juckreiz, Übelkeit, Schüttelfrost, Niesen und verstopfte Nase)

Wenn diese Nebenwirkungen auftreten, wenden Sie sich bitte umgehend an einen Arzt und beenden Sie die Infusion. Ihr Arzt wird Sie bei Bedarf medizinisch behandeln.

Sonstige Nebenwirkungen können sein

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Infusionsbedingte Reaktionen
• Schwächegefühl
• Übelkeit
• Ausschlag
• Bauchschmerzen
• Schwindelgefühl
• Schmerzen
• Brustkorbschmerzen
• Kopfschmerz
• Muskel- und Gelenkschmerzen
• Empfindungen wie Taubheit, Kribbeln oder Stechen (Parästhesie)
• Juckreiz (Pruritus)
• Durchfall
• Erbrechen
• Schüttelfrost
• Rötung der Haut (Erythem)
• Drehschwindel (Vertigo), Erregung, Reizbarkeit oder Verwirrung
• Veränderung des normalen Herzrhythmus
• übermäßiger Bewegungsdrang (Agitation)

Gelegentlich (kann bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)

• Zittern (Tremor)
• hoher Blutdruck (Hypertonie)
• Bronchospasmus (Verkrampfung der Bronchialmuskulatur, die die Atemwege blockiert) und Atemnot
• Rachenreizung
• Engegefühl im Hals
• erhöhte Körpertemperatur
• Schlafstörungen (Schlaflosigkeit)
• Restless-Legs-Syndrom (Syndrom der ruhelosen Beine)
• Nervenschäden in Armen und Beinen, die Schmerzen oder Taubheit, Brennen und Kribbeln verursachen (periphere Neuropathie)
• Nervenschmerzen (Neuralgie)
• brennendes Gefühl
• Ohnmacht
• Hautrötung
• Erkrankung, bei der Magensäure in die Speiseröhre aufsteigt (gastroösophageale Refluxerkrankung)

• Entzündung der Magenschleimhaut (Dyspepsie)
• Verdauungsstörungen
• Blähungen (Flatulenz)
• vermindertes Schwitzen (Hypohidrose)
• immunologisch bedingte Nierenerkrankung, die zu überschüssigem Eiweiß im Urin und Nierenfunktionsstörungen führt (membranoproliferative Glomerulonephritis)
• chronische Nierenerkrankung
• überschüssiges Eiweiß im Urin (Proteinurie)
• Gewebeschäden, weil das Arzneimittel, das normalerweise in eine Vene infundiert wird, in das umliegende Gewebe ausläuft oder versehentlich in das Gewebe infundiert wird (Extravasat an der Infusionsstelle)
• Anschwellen der Unterschenkel oder Hände (Ödem)
• Anschwellen der Arme oder Beine
• grippeähnliche Erkrankung
• verstopfte Nase und Niesen
• Schmerzen an der Infusionsstelle
• erhöhte Harnsäure im Blut, erhöhtes Verhältnis von Eiweiß zu Kreatinin im Urin, weiße Blutkörperchen im Urin, nachgewiesen in Laboruntersuchungen
• Zunahme des Körpergewichts
• niedriger Blutdruck (Hypotonie)

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett und dem Umkarton nach „verwendbar bis“ bzw. „EXP“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Im Kühlschrank lagern (2 °C - 8 °C).

Nach der Verdünnung soll die verdünnte Lösung sofort verwendet werden. Wird die verdünnte Lösung nicht sofort verwendet, darf sie nicht länger als 24 Stunden im Kühlschrank (2 °C - 8 °C) oder nicht länger als 8 Stunden bei Raumtemperatur (unter 25 °C) aufbewahrt werden.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nicht verwenden, wenn Sie Folgendes bemerken: Partikel oder Verfärbung.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.

Was Elfabrio enthält

Der Wirkstoff ist: Pegunigalsidase alfa. Jede Durchstechflasche enthält 20 mg Pegunigalsidase alfa in 10 ml oder 5 mg Pegunigalsidase alfa in 2,5 ml (2 mg/ml)

• Die sonstigen Bestandteile sind: Natriumcitrat (Ph.Eur.), Citronensäure und Natriumchlorid (siehe Abschnitt 2 „Elfabrio enthält Natrium“).

Wie Elfabrio aussieht und Inhalt der Packung

Klare und farblose Lösung in einer Klarglasdurchstechflasche mit einem Gummistopfen und versiegelt mit einer abnehmbaren Schutzkappe aus Aluminium.

Packungsgrößen: 1, 5 oder 10 Durchstechflaschen.

Es werden möglicherweise nicht alle Packungsgrößen in den Verkehr gebracht.

Pharmazeutischer Unternehmer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Italien

Hersteller

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Italien

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

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